Calibrazione e convalida dei questionari PROMIS e Neuro-QOL nella paralisi cerebrale e nella distrofia muscolare congenita

La qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) è definita come la percezione di un individuo del proprio benessere e soddisfazione per le circostanze attuali. Come spesso accade, nella malattia neuromuscolare ad esordio infantile (NMD) e nella paralisi cerebrale (CP), attualmente non esistono cure definitive. Di conseguenza, l'obiettivo primario del trattamento per queste popolazioni di pazienti è migliorare la qualità della vita o, più specificamente, la HRQoL. L'interesse della comunità medica per i risultati basati sul paziente come la HRQoL è aumentato negli ultimi due decenni in quanto consente una considerazione multidimensionale della salute del paziente. Questo obiettivo è stato l'impulso per lo sviluppo di strumenti di test adattivi computerizzati (CAT) come Quality of Life in Neurological Disorders (Neuro-QOL) e Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) per fornire un mezzo per valutare la qualità della vita in popolazioni di pazienti con malattie croniche, come malattie neuromuscolari e paralisi cerebrale.

L'obiettivo di questo studio è quindi quello di convalidare i domini pediatrici di autovalutazione delle scale PROMIS e Neuro-QOL per gli individui con CP e NMD e i domini proxy PROMIS per la valutazione proxy delle stesse popolazioni. I questionari saranno somministrati a un totale combinato di 650 persone provenienti da due siti al fine di calibrare anche gli elementi e convertire i questionari in formato CAT.

La popolazione in studio è costituita da pazienti con CP o NMD, di età compresa tra 8 e 17 anni, che si prendono cura di pazienti con CP o NMD, i cui figli hanno un'età compresa tra 5 e 17 anni. I caregiver sono definiti in questo studio come genitori o tutori legali dei bambini.

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Il progetto è uno studio prospettico in cui i pazienti e gli operatori sanitari completeranno le versioni online dei questionari PROMIS e Neuro-QOL in uno dei due diversi siti.

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Le misure di outcome sono le risposte ai questionari.

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La convalida dei questionari self-report e proxy-report per l'uso nella popolazione pediatrica con malattia ad esordio infantile, in particolare CP e NMD, servirà in aggiunta all'esame clinico e fornirà un modo per medici e ricercatori per monitorare l'efficacia di cure regolari e interventi chirurgici in queste popolazioni. L'obiettivo finale è produrre valutazioni affidabili e convalidate della HRQoL in queste popolazioni tramite il formato di test CAT con la possibilità di utilizzare questi strumenti per informare sia il processo decisionale clinico che ulteriori sforzi di ricerca per i pazienti.