Kalibracja i walidacja kwestionariuszy PROMIS i Neuro-QOL w mózgowym porażeniu dziecięcym i wrodzonej dystrofii mięśniowej

Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) jest definiowana jako postrzeganie przez jednostkę własnego dobrostanu i satysfakcji z aktualnej sytuacji życiowej. Jak to często bywa, w chorobach nerwowo-mięśniowych rozpoczynających się w dzieciństwie (NMD) i mózgowym porażeniu dziecięcym (CP) obecnie nie ma ostatecznego lekarstwa. W rezultacie nadrzędnym celem leczenia tych populacji pacjentów jest poprawa jakości życia, a dokładniej HRQoL. Zainteresowanie społeczności medycznej wynikami opartymi na pacjencie, takimi jak HRQoL, wzrosło w ciągu ostatnich dwóch dekad, ponieważ umożliwia wielowymiarowe rozważenie zdrowia pacjenta. To skupienie stało się impulsem do opracowania narzędzi do komputerowych testów adaptacyjnych (CAT), takich jak Quality of Life in Neurological Disorders (Neuro-QOL) i Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), aby zapewnić środki oceny jakości życia w populacji pacjentów z chorobami przewlekłymi, takimi jak choroby nerwowo-mięśniowe i porażenie mózgowe.

Celem tego badania jest więc walidacja domen pediatrycznych skal PROMIS i Neuro-QOL do samooceny osób z CP i NMD oraz domen zastępczych PROMIS do oceny zastępczej tych samych populacji. Kwestionariusze zostaną podane łącznie 650 osobom z dwóch ośrodków w celu kalibracji pozycji i przekształcenia kwestionariuszy w format CAT.

Populacja badana to pacjenci z MPD lub NMD w wieku 8-17 lat, opiekunowie pacjentów z MPD lub NMD, których dzieci są w wieku 5-17 lat. Opiekunami w niniejszym opracowaniu są rodzice lub opiekunowie prawni dzieci.

<ZAKŁADKA>

Projekt jest badaniem prospektywnym, w którym pacjenci i opiekunowie będą wypełniać internetowe wersje kwestionariuszy PROMIS i Neuro-QOL w jednej z dwóch różnych witryn.

<ZAKŁADKA>

Miernikami wyniku są odpowiedzi na kwestionariusze.

<ZAKŁADKA>

Walidacja kwestionariuszy samoopisowych i zastępczych do stosowania w populacji pediatrycznej z chorobami rozpoczynającymi się w dzieciństwie, w szczególności CP i NMD, będzie służyć jako uzupełnienie badania klinicznego i zapewni klinicystom i badaczom możliwość śledzenia skuteczności regularną opiekę i interwencje chirurgiczne w tych populacjach. Ostatecznym celem jest stworzenie wiarygodnych, zweryfikowanych ocen HRQoL w tych populacjach za pomocą formatu testów CAT z możliwością wykorzystania tych narzędzi do informowania pacjentów zarówno o podejmowaniu decyzji klinicznych, jak i dalszych wysiłkach badawczych.