初期のALS（筋萎縮性側索硬化症）患者の脳領域における鉄の局所蓄積 (SAFEFAIRALS)
2026年2月18日 更新者：University Hospital, Lille
筋萎縮性側索硬化症における鉄キレート剤デフェリプロンの実現可能性と安全性のパイロット治療研究
FAIR-ALS研究は、鉄デフェリプロンのスカベンジャー治療の安全性と有効性を調査することであり、脳の鉄を減らして筋萎縮性側索硬化症の発症を制限します.
散発性ALS患者を運ぶ中枢神経系の過剰な鉄が示されています. 運動ニューロンの損失に関連する鉄の過負荷が、この疾患 (萎縮) の徴候を説明している可能性があります。
調査員は、過剰な鉄分を減らすことでニューロンの損失を減らし、病気の徴候の進行を減らすことができるという仮説について議論します。
調査の概要
詳細な説明
フランスのALSセンターが推奨するように、研究の終わりに、通常の四半期ごとの患者のフォローアップを継続することを提案します。
デフェリプロンは、それを希望し、低酸素血症のない患者のために、思いやりのある使用の一部として投与することができます.
そのため当院では3年以内の比較的短い治療期間を計画しております。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Lille、フランス、59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -El Escorial基準に従って定義された筋萎縮性側索硬化症（可能性、可能性、または定義済み）
- 18～85歳の患者、男性または女性
- 社会保障の対象となる患者
除外基準:
- FVC によって定義された達成された呼吸
- 24ヶ月以上の進化
- 痴呆対象
- 重度の栄養失調
- 無顆粒球症および好中球減少症のリスクがある可能性のある治療を受けている患者
- 無顆粒球症または医原性血液疾患の病歴のある患者
- 同意できない
- MRIに対する適応
- 腰椎穿刺に対する適応症
- 患者は腰椎穿刺を拒否した
- 鉄キレート剤に対する過敏症
- アルミニウムを含む制酸剤による併用治療
- 酸素と亜酸化窒素の治療混合物を均等に使用することに対する生命を脅かすまたは無効にする短所に対する別の深刻な病気の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェリプロン
デフェリプロン、25～30mg/kg/日、経口
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1日30mg/kg 経口
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度の進化
時間枠：V3、V6、V9、V12、V15
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V3、V6、V9、V12、V15
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ALSFRS-R (筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度) スコアの進行の比較 (V3 から V6) 治療下の最初の 3 か月間の治療なしの 3 か月間 (V0 から V3)。
時間枠：スクリーニング、V0、V3、V6
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スクリーニング、V0、V3、V6
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12 か月後に自給自足できなくなり、サブ スコアが現れて ALSFRS-R が 2 以下になった患者の割合は、嚥下、器具を使用した食物の切断、または歩行についてです。
時間枠：スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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ヘモグロビン/dL Hbで定義される12か月時点での貧血患者数
時間枠：V3、V6、V9、V12、V15
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V3、V6、V9、V12、V15
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重篤および重篤でない有害事象の数
時間枠：スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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呼吸肺活量検査の経過
時間枠：スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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スクリーニング、V0、V3、V6、V9、V12、V15
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MRIにおけるR2 *の値
時間枠：V3、V6、V19
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V3、V6、V19
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血液と脳脊髄液で盲目的に分析された酸化ストレスマーカー
時間枠：V3、V9
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V3、V9
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好気性および嫌気性血液および脳脊髄液におけるエネルギー代謝の変化なし
時間枠：V3、V9
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V3、V9
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
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- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
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- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
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- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
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- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年9月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月12日
最初の投稿 (推定)
2014年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月18日
最終確認日
2016年10月1日
詳しくは
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