Raudan fokaalinen kertyminen aivoalueille varhaisvaiheen ALS-potilailla (amyotrofinen lateraaliskleroosi) (SAFEFAIRALS)
keskiviikko 18. helmikuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Lille
Rautakelaattorin deferipronin toteutettavuus ja turvallisuus pilottiterapeuttinen tutkimus amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
FAIR-ALS-tutkimuksen tarkoituksena on tutkia rautadeferipronin poistajakäsittelyn turvallisuutta ja tehoa, sillä se vähentäisi aivojen rautaa ja rajoittaisi amyotrofisen lateraaliskleroosin kehittymistä.
On osoitettu ylimääräistä rautaa keskushermostossa, joka kantaa satunnaista ALS-potilasta. Raudan liikakuormitus, joka liittyy motoristen neuronien katoamiseen, voi selittää taudin (atrofian) merkit.
Tutkijat keskustelevat hypoteesista, että vähentämällä ylimääräistä rautaa, tutkijat voivat vähentää hermosolujen häviämistä ja siten taudin oireiden etenemistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen lopussa se ehdottaa tavanomaisen neljännesvuosittaisen potilaan seurannan jatkamista Ranskan ALS-keskusten suosittelemalla tavalla.
Deferipronia voidaan antaa osana myötätuntoista käyttöä potilaille, jotka haluavat sitä ja joilla ei ole hypoksemiaa.
Siksi suunnittelemme hoitojakson, joka on suhteellisen lyhyt ja alle 3 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi, joka on määritelty El Escorialin kriteerien mukaisesti (mahdollinen, todennäköinen tai määritelty)
- 18-85-vuotias potilas, mies tai nainen
- Potilas, jolla on sosiaaliturva
Poissulkemiskriteerit:
- FVC:n määrittelemä hengitys
- Kehitys yli 24 kuukautta
- Dementoitunut aihe
- Vakava aliravitsemus
- Potilaat, joita hoidetaan mahdollisesti agranulosytoosin ja neutropenian vaarassa
- Potilaat, joilla on ollut agranulosytoosia tai iatrogeeninen hematologinen sairaus
- Ei kykene antamaan suostumusta
- Indikaatio MRI:tä vastaan
- Indikaatio lannepunktiota vastaan
- Potilas kieltäytyi lannepunktiosta
- Yliherkkyys rautakelaattoreille
- Samanaikainen hoito alumiinia sisältävillä antasideilla
- Muun vakavan sairauden esiintyminen hengenvaarallisiin tai vammauttavia haittoja happea ja typpioksiduulia sisältävän hoitoseoksen käytölle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferiproni
Deferiproni, 25-30 mg/kg päivässä, suun kautta
|
30 mg/kg päivässä, suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon kehitys
Aikaikkuna: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) -pisteiden etenemisen vertailu 3 kuukauden ajan ilman hoitoa (V0 - V3) kolmen ensimmäisen hoitokuukauden aikana (V3 - V6).
Aikaikkuna: SEULOSTUS, V0, V3, V6
|
SEULOSTUS, V0, V3, V6
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka eivät ole omavaraisia 12 kuukauden jälkeen ala-arvojen ilmaantumisen jälkeen, saavat ALSFRS-R:n alle tai yhtä suuren kuin 2 nieleessään, leikkaaessaan ruokaa ruokailuvälineillä tai kävellessä.
Aikaikkuna: SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Anemiaa sairastavien potilaiden lukumäärä 12 kuukauden kohdalla määritettynä hemoglobiinin / dl Hb:n avulla
Aikaikkuna: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Vakavien ja ei-vakavien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Hengityselinten kapasiteettitestien eteneminen
Aikaikkuna: SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SULOSTUS, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
R2*:n arvot magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Oksidatiiviset stressimarkkerit analysoitiin sokeasti veressä ja aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Aerobisen ja anaerobisen veren ja aivo-selkäydinnesteen energia-aineenvaihdunta ei muutu
Aikaikkuna: V3, V9
|
V3, V9
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. toukokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 16. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Raudan ylikuormitus
- Pyridiinit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Pyridonit
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .