Acúmulo focal de ferro nas regiões cerebrais em pacientes com ELA (esclerose lateral amiotrófica) inicial (SAFEFAIRALS)
18 de fevereiro de 2026 atualizado por: University Hospital, Lille
Estudo Terapêutico Piloto de Viabilidade e Segurança do Quelante de Ferro Deferiprona na Esclerose Lateral Amiotrófica
O estudo FAIR-ALS é para investigar a segurança e eficácia de um tratamento de eliminação de ferro deferiprona, o que reduziria o ferro cerebral para limitar o desenvolvimento de esclerose lateral amiotrófica.
Tem sido demonstrado um excesso de ferro no sistema nervoso central levando a pacientes com ELA esporádica. A sobrecarga de ferro associada à perda de neurônios motores pode explicar os sinais da doença (atrofia).
Os pesquisadores discutem a hipótese de que reduzindo o excesso de ferro, os pesquisadores podem reduzir a perda de neurônios e, assim, a progressão dos sinais da doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
No final do estudo, proporá a continuação do acompanhamento trimestral habitual do paciente, conforme recomendado pelos centros franceses de ELA.
A deferiprona pode ser administrada como parte de um uso compassivo, para pacientes que desejam e que não apresentam hipoxemia.
Planejamos, portanto, um período de tratamento compassivo relativamente curto e inferior a 3 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Lille, França, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Esclerose lateral amiotrófica definida de acordo com os critérios de El Escorial (possível, provável ou definida)
- Paciente de 18 a 85 anos, masculino ou feminino
- Paciente com seguro social
Critério de exclusão:
- Respiratório alcançado definido por uma CVF
- Evolução de mais de 24 meses
- sujeito demente
- Desnutrição grave
- Pacientes com tratamento potencialmente em risco de agranulocitose e neutropenia
- Pacientes com história de agranulocitose ou iatrogênica sob doença hematológica
- Incapaz de dar consentimento
- Indicação contra ressonância magnética
- Indicação contra punção lombar
- Paciente recusou punção lombar
- Hipersensibilidade a quelantes de ferro
- Tratamento concomitante com antiácidos contendo alumínio
- Presença de outra doença grave com risco de vida ou incapacitante contra o uso da mistura de tratamento de oxigênio e óxido nitroso igualmente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Deferiprona
Deferiprona, 25 a 30 mg/kg por dia, via oral
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30 mg/kg por dia, via oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Evolução da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica
Prazo: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Comparação da evolução do escore ALSFRS-R (Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica) durante 3 meses sem tratamento (V0 a V3) no período dos três primeiros meses de tratamento (V3 a V6).
Prazo: TRIAGEM, V0, V3, V6
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TRIAGEM, V0, V3, V6
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Proporção de pacientes que se tornam não autossuficientes após 12 meses com aparecimento de subescore ALSFRS-R menor ou igual a 2 para deglutir, cortar alimentos usando talheres ou caminhar.
Prazo: TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Número de pacientes com anemia em 12 meses definido por hemoglobina/dL Hb
Prazo: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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|
Número de eventos adversos graves e não graves
Prazo: TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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Progressão dos testes de capacidade vital respiratória
Prazo: TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
TRIAGEM, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Valores de R2 * em ressonância magnética
Prazo: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Marcadores de estresse oxidativo analisados às cegas em sangue e líquido cefalorraquidiano
Prazo: V3, V9
|
V3, V9
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Nenhuma alteração do metabolismo energético no sangue aeróbico e anaeróbico e líquido cefalorraquidiano
Prazo: V3, V9
|
V3, V9
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
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- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
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- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
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- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
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- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
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- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimado)
16 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Sobrecarga de ferro
- Piridinas
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Piridones
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Número EudraCT)
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