Очаговое накопление железа в областях головного мозга у пациентов с ранним БАС (боковым амиотрофическим склерозом) (SAFEFAIRALS)
18 февраля 2026 г. обновлено: University Hospital, Lille
Пилотное терапевтическое исследование осуществимости и безопасности хелатора железа деферипрона при боковом амиотрофическом склерозе
Исследование FAIR-ALS предназначено для изучения безопасности и эффективности лечения деферипроном железа в качестве нейтрализатора, которое снижает содержание железа в головном мозге и ограничивает развитие бокового амиотрофического склероза.
Показан избыток железа в ЦНС у больных спорадическим БАС. Перегрузка железом, связанная с гибелью двигательных нейронов, может объяснить признаки заболевания (атрофию).
Исследователи обсуждают гипотезу о том, что, уменьшая избыток железа, исследователи могут уменьшить потерю нейронов и, таким образом, прогрессирование признаков заболевания.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В конце исследования будет предложено продолжить обычное ежеквартальное наблюдение за пациентами, как это рекомендовано французскими центрами БАС.
Деферипрон можно вводить как часть сострадательного использования для пациентов, которые хотят этого и у которых нет гипоксемии.
Поэтому мы планируем сострадательный период лечения относительно короткий и менее 3 лет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Lille, Франция, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Боковой амиотрофический склероз, определенный в соответствии с критериями Эль-Эскориала (возможный, вероятный или установленный)
- пациент от 18 до 85 лет, мужчина или женщина
- Пациент с страховкой социального обеспечения
Критерий исключения:
- Достигнутое дыхание, определяемое ФЖЕЛ
- Эволюция более 24 месяцев
- Сумасшедший субъект
- Тяжелое недоедание
- Пациенты с лечением потенциально подвержены риску агранулоцитоза и нейтропении
- Пациенты с агранулоцитозом или ятрогением при гематологических заболеваниях в анамнезе
- Не в состоянии дать согласие
- Показания против МРТ
- Показания к люмбальной пункции
- Пациент отказался от люмбальной пункции
- Повышенная чувствительность к хелаторам железа.
- Одновременное лечение антацидами, содержащими алюминий
- Наличие другого тяжелого заболевания угрожающего жизни или инвалидизирующего противопоказания к применению лечебной смеси кислорода и закиси азота в равной степени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деферипрон
Деферипрон, от 25 до 30 мг/кг в день, перорально
|
30 мг/кг в день перорально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Эволюция шкалы функциональной оценки бокового амиотрофического склероза
Временное ограничение: В3, В6, В9, В12, В15
|
В3, В6, В9, В12, В15
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сравнение прогрессии по шкале ALSFRS-R (функциональная рейтинговая шкала бокового амиотрофического склероза) в течение 3 месяцев без лечения (от V0 до V3) в период первых трех месяцев лечения (от V3 до V6).
Временное ограничение: ПОКАЗ, V0, V3, V6
|
ПОКАЗ, V0, V3, V6
|
|
Доля пациентов, которые становятся несамостоятельными через 12 месяцев с появлением суббалла ALSFRS-R, меньше или равного 2 при глотании, разрезании пищи с помощью посуды или ходьбе.
Временное ограничение: СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Количество больных анемией через 12 мес, определяемое гемоглобином/дл Hb
Временное ограничение: В3, В6, В9, В12, В15
|
В3, В6, В9, В12, В15
|
|
Количество серьезных и несерьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Прогрессирование тестов жизненной емкости дыхания
Временное ограничение: СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
СКРИНИНГ, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Значения R2 * на МРТ
Временное ограничение: В3, В6, В19
|
В3, В6, В19
|
|
Анализ маркеров окислительного стресса вслепую в крови и спинномозговой жидкости
Временное ограничение: В3, В9
|
В3, В9
|
|
Отсутствие изменений энергетического обмена в аэробных и анаэробных условиях крови и спинномозговой жидкости
Временное ограничение: В3, В9
|
В3, В9
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 мая 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 июня 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
16 июня 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 октября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Нарушения метаболизма железа
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Железная перегрузка
- Пиридины
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Пиридоны
- Деферипрон
Другие идентификационные номера исследования
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .