Fokální akumulace železa v mozkových oblastech u pacientů s časnou ALS (amyotrofická laterální skleróza) (SAFEFAIRALS)
18. února 2026 aktualizováno: University Hospital, Lille
Pilotní terapeutická studie proveditelnosti a bezpečnosti chelátoru železa deferipronu u amyotrofické laterální sklerózy
Studie FAIR-ALS má prozkoumat bezpečnost a účinnost léčby deferipronem zachycujícím železo, která by snížila hladinu železa v mozku a omezila tak rozvoj amyotrofické laterální sklerózy.
Bylo prokázáno, že přebytek železa v centrálním nervovém systému přenáší sporadické pacienty s ALS. Přetížení železem spojené se ztrátou motorických neuronů může vysvětlit příznaky onemocnění (atrofii).
Vyšetřovatelé diskutují o hypotéze, že snížením přebytku železa mohou výzkumníci snížit ztrátu neuronů a tím i progresi příznaků onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Na konci studie navrhne pokračovat v obvyklém čtvrtletním sledování pacienta, jak doporučují francouzská centra ALS.
Deferipron lze podávat jako součást použití ze soucitu u pacientů, kteří to chtějí a kteří nemají hypoxémii.
Proto plánujeme dobu léčby ze soucitu relativně krátkou a kratší než 3 roky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
23
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59000
- Hôpital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Amyotrofická laterální skleróza definovaná v souladu s kritérii El Escorial (možná, pravděpodobná nebo definovaná)
- Pacient ve věku 18 až 85 let, muž nebo žena
- Pacient se sociálním zabezpečením
Kritéria vyloučení:
- Dosažené dýchání definované FVC
- Vývoj více než 24 měsíců
- Dementní subjekt
- Těžká podvýživa
- Pacienti s léčbou potenciálně ohrožení agranulocytózou a neutropenií
- Pacienti s agranulocytózou v anamnéze nebo s iatrogenním hematologickým onemocněním
- Neschopný dát souhlas
- Indikace proti MRI
- Indikace proti lumbální punkci
- Pacient odmítl lumbální punkci
- Přecitlivělost na chelátory železa
- Současná léčba antacidy obsahujícími hliník
- Přítomnost jiného závažného onemocnění až život ohrožujícího nebo invalidizujícího proti použití léčebné směsi kyslíku a oxidu dusného rovnoměrně
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Deferipron
Deferipron, 25 až 30 mg/kg denně, perorální podání
|
30 mg/kg denně, perorálně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Evoluce funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy
Časové okno: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Srovnání progrese skóre ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale ) po dobu 3 měsíců bez léčby (V0 až V3) v období prvních tří měsíců léčby (V3 až V6).
Časové okno: SCREENING, V0, V3, V6
|
SCREENING, V0, V3, V6
|
|
Podíl pacientů, kteří se po 12 měsících stanou nesoběstačními s výskytem dílčího skóre ALSFRS-R menším nebo rovným 2 při polykání, krájení jídla pomocí náčiní nebo chůzi.
Časové okno: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Počet pacientů s anémií ve 12 měsících definovaný hemoglobinem / dl Hb
Časové okno: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Počet závažných a nezávažných nežádoucích příhod
Časové okno: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Progrese testů respirační vitální kapacity
Časové okno: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Hodnoty R2 * v MRI
Časové okno: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Markery oxidačního stresu analyzovány naslepo v krvi a mozkomíšním moku
Časové okno: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Žádná změna energetického metabolismu v aerobní a anaerobní krvi a mozkomíšním moku
Časové okno: V3, V9
|
V3, V9
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. května 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
16. června 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. února 2026
Naposledy ověřeno
1. října 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Poruchy metabolismu železa
- Nemoc motorických neuronů
- Nutriční a metabolické nemoci
- Amyotrofní laterální skleróza
- Přetížení železem
- Pyridiny
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Pyridony
- Deferipron
Další identifikační čísla studie
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Deferipron
-
Consorzio per Valutazioni Biologiche e FarmacologicheEuropean CommissionDokončenoChronické přetížení železemItálie, Kypr, Egypt
-
ApoPharmaDokončeno
-
Imperial College LondonDokončenoParkinsonova chorobaSpojené království
-
ApoPharmaDokončeno
-
SocraTec R&D GmbHSocraMetrics GmbHDokončeno
-
Children's Hospital of PhiladelphiaApoPharmaSchváleno pro marketingPřetížení železemSpojené státy
-
Rohan DharmakumarMinneapolis Heart InstituteNáborAkutní infarkt myokardu typu 1Spojené státy
-
ApoPharmaAlgorithme Pharma IncDokončeno
-
University Hospital, LilleDokončenoParkinsonova choroba | Amyotrofní laterální skleróza | Přetížení železem | Oxidační stresFrancie
-
ApoPharmaDokončenoPřetížení železem v důsledku opakovaných transfuzí červených krvinekSpojené státy, Kanada, Řecko, Itálie