Acumulación focal de hierro en regiones cerebrales en pacientes con ELA temprana (esclerosis lateral amiotrófica) (SAFEFAIRALS)
8 de marzo de 2017 actualizado por: University Hospital, Lille
Estudio Terapéutico Piloto de Viabilidad y Seguridad del Quelante de Hierro Deferiprona en la Esclerosis Lateral Amiotrófica
El estudio FAIR-ALS tiene como objetivo investigar la seguridad y la eficacia de un tratamiento eliminador de hierro deferiprona, que reduciría el hierro del cerebro para limitar el desarrollo de la esclerosis lateral amiotrófica.
Se ha demostrado un exceso de hierro en el sistema nervioso central que conllevan algunos pacientes con ELA esporádica. La sobrecarga de hierro asociada con la pérdida de neuronas motoras puede explicar los signos de la enfermedad (atrofia).
Los investigadores discuten la hipótesis de que al reducir el exceso de hierro, los investigadores pueden reducir la pérdida de neuronas y, por lo tanto, la progresión de los signos de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Al final del estudio, propondrá continuar con el seguimiento trimestral habitual de los pacientes, como recomiendan los centros franceses de ELA.
La deferiprona se puede administrar como parte de un uso compasivo, para pacientes que lo deseen y que no tengan hipoxemia.
Por lo tanto, planeamos un período de tratamiento compasivo relativamente corto y de menos de 3 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Lille, Francia, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Esclerosis lateral amiotrófica definida según los criterios de El Escorial (posible, probable o definida)
- Paciente de 18 a 85 años, hombre o mujer
- Paciente con cobertura de seguridad social
Criterio de exclusión:
- Respiratorio logrado definido por un FVC
- Evolución de más de 24 meses
- sujeto demente
- Desnutrición severa
- Pacientes con tratamiento potencialmente en riesgo de agranulocitosis y neutropenia
- Pacientes con antecedentes de agranulocitosis o iatrogenia bajo enfermedad hematológica
- Incapaz de dar consentimiento
- Indicación contra resonancia magnética
- Indicación contra la punción lumbar
- El paciente rechazó la punción lumbar
- Hipersensibilidad a los quelantes de hierro
- Tratamiento concomitante con antiácidos que contengan aluminio
- Presencia de otra enfermedad grave que ponga en peligro la vida o incapacitante contra el uso del tratamiento mezcla de oxígeno y óxido nitroso por igual
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Deferiprona
Deferiprona, 25 a 30 mg/kg por día, uso oral
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30 mg/kg por día, uso oral
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Escala de calificación funcional de la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica
Periodo de tiempo: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Comparación de la progresión de la puntuación ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) durante 3 meses sin tratamiento (V0 a V3) en el período de los primeros tres meses en tratamiento (V3 a V6).
Periodo de tiempo: PROYECCIÓN, V0, V3, V6
|
PROYECCIÓN, V0, V3, V6
|
|
Proporción de pacientes que se vuelven no autosuficientes después de 12 meses con la aparición de una subpuntuación ALSFRS-R menor o igual a 2 al tragar, cortar alimentos con utensilios o caminar.
Periodo de tiempo: PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Número de pacientes con anemia a los 12 meses definida por una hemoglobina/dL Hb
Periodo de tiempo: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Número de eventos adversos graves y no graves
Periodo de tiempo: PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Evolución de las pruebas de capacidad vital respiratoria
Periodo de tiempo: PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROYECCIÓN, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Valores de R2* en RM
Periodo de tiempo: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Marcadores de estrés oxidativo analizados a ciegas en sangre y líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Sin alteración del metabolismo energético en sangre aeróbica y anaeróbica y líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: V3, V9
|
V3, V9
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de mayo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de junio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2017
Última verificación
1 de octubre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Sobrecarga de hierro
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Deferiprona
Otros números de identificación del estudio
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica)
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