Focale accumulatie van ijzer in hersengebieden bij patiënten met vroege ALS (amyotrofische laterale sclerose) (SAFEFAIRALS)
18 februari 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Lille
Haalbaarheid en veiligheid Pilot Therapeutische studie van de ijzerchelator deferipron bij amyotrofische laterale sclerose
De FAIR-ALS-studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van een scavenger-behandeling van ijzerdeferipron, die het ijzer in de hersenen zou verminderen om de ontwikkeling van amyotrofische laterale sclerose te beperken.
Het is aangetoond dat een teveel aan ijzer in het centrale zenuwstelsel een sporadische ALS-patiënt draagt. IJzerstapeling geassocieerd met een verlies van motorneuronen kan de tekenen van de ziekte (atrofie) verklaren.
De onderzoekers bespreken de hypothese dat door het verminderen van overtollig ijzer, de onderzoekers het verlies van neuronen en daarmee de progressie van tekenen van de ziekte kunnen verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Aan het einde van de studie zal het voorstellen om de gebruikelijke driemaandelijkse patiëntenopvolging voort te zetten, zoals aanbevolen door de Franse ALS-centra.
Deferipron kan worden toegediend als onderdeel van een 'compassionate use', voor patiënten die het willen en die geen hypoxemie hebben.
Wij plannen daarom een behandelperiode meelevend relatief kort en korter dan 3 jaar.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Amyotrofische laterale sclerose gedefinieerd volgens de criteria van El Escorial (mogelijk, waarschijnlijk of gedefinieerd)
- 18 tot 85 jaar oude patiënt, man of vrouw
- Patiënt met sociale zekerheid
Uitsluitingscriteria:
- Bereikte respiratoire gedefinieerd door een FVC
- Evolutie van meer dan 24 maanden
- Dementerend onderwerp
- Ernstige ondervoeding
- Patiënten met een behandeling die mogelijk risico lopen op agranulocytose en neutropenie
- Patiënten met een voorgeschiedenis van agranulocytose of iatrogene onder hematologische ziekte
- Niet in staat om toestemming te geven
- Indicatie tegen MRI
- Indicatie tegen lumbaalpunctie
- Patiënt weigerde lumbaalpunctie
- Overgevoeligheid voor ijzerchelatoren
- Gelijktijdige behandeling met antacida die aluminium bevatten
- Aanwezigheid van een andere ernstige ziekte tot levensbedreigende of invaliderende nadelen voor het gebruik van het behandelingsmengsel van zuurstof en lachgas in gelijke mate
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deferipron
Deferipron, 25 tot 30 mg/kg per dag, oraal gebruik
|
30 mg/kg per dag, oraal gebruik
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Evolutie van functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose
Tijdsspanne: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Vergelijking van de progressie van de ALSFRS-R-score (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) gedurende 3 maanden zonder behandeling (V0 tot V3) in de periode van de eerste drie maanden onder behandeling (V3 tot V6).
Tijdsspanne: SCREENING, V0, V3, V6
|
SCREENING, V0, V3, V6
|
|
Het percentage patiënten dat na 12 maanden niet-zelfredzaam wordt met het verschijnen van een subscore ALSFRS-R lager dan of gelijk aan 2 bij slikken, voedsel snijden met gebruiksvoorwerpen of lopen.
Tijdsspanne: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Aantal patiënten met bloedarmoede na 12 maanden gedefinieerd door een hemoglobine / dL Hb
Tijdsspanne: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Aantal ernstige en niet-ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Voortgang van tests van de vitale capaciteit van de luchtwegen
Tijdsspanne: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Waarden van R2 * in MRI
Tijdsspanne: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Oxidatieve stressmarkers blind geanalyseerd in bloed en hersenvocht
Tijdsspanne: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Geen verandering van het energiemetabolisme in aëroob en anaëroob bloed en hersenvocht
Tijdsspanne: V3, V9
|
V3, V9
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 mei 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 juni 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
16 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 oktober 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Stoornissen in het ijzermetabolisme
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
- IJzer overbelasting
- Pyridines
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Pyridones
- Deferipron
Andere studie-ID-nummers
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .