Ogniskowa akumulacja żelaza w obszarach mózgu u pacjentów z wczesnym ALS (stwardnieniem zanikowym bocznym) (SAFEFAIRALS)
18 lutego 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Lille
Wykonalność i bezpieczeństwo pilotażowego badania terapeutycznego chelatora żelaza deferypronu w stwardnieniu zanikowym bocznym
Badanie FAIR-ALS ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia zmiataczem żelaza deferypronem, które obniżyłoby poziom żelaza w mózgu i ograniczyło rozwój stwardnienia zanikowego bocznego.
Wykazano nadmiar żelaza w ośrodkowym układzie nerwowym u sporadycznych pacjentów z ALS. Przeciążenie żelazem związane z utratą neuronów ruchowych może wyjaśniać objawy choroby (atrofię).
Badacze dyskutują nad hipotezą, że redukując nadmiar żelaza, badacze mogą zmniejszyć utratę neuronów, a tym samym postęp objawów choroby.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pod koniec badania zaproponuje kontynuację zwykłej kwartalnej obserwacji pacjentów, zgodnie z zaleceniami francuskich ośrodków ALS.
Deferypron można podawać pacjentom, którzy tego chcą i nie mają hipoksemii, w ramach współczucia.
Dlatego planujemy okres leczenia współczucia stosunkowo krótki i krótszy niż 3 lata.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
23
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Stwardnienie zanikowe boczne określone zgodnie z kryteriami El Escorial (możliwe, prawdopodobne lub określone)
- Pacjent w wieku od 18 do 85 lat, mężczyzna lub kobieta
- Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym
Kryteria wyłączenia:
- Osiągnięty oddech określony przez FVC
- Ewolucja ponad 24 miesięcy
- Obłąkany temat
- Ciężkie niedożywienie
- Pacjenci leczeni potencjalnie zagrożeni agranulocytozą i neutropenią
- Pacjenci z agranulocytozą lub jatrogenną w wywiadzie z chorobą hematologiczną
- Niezdolny do wyrażenia zgody
- Wskazania przeciwko MRI
- Wskazania przed nakłuciem lędźwiowym
- Pacjent odmówił wykonania nakłucia lędźwiowego
- Nadwrażliwość na chelatory żelaza
- Jednoczesne leczenie lekami zobojętniającymi sok żołądkowy zawierającymi glin
- Obecność innej poważnej choroby zagrażającej życiu lub powodującej niepełnosprawność przeciw stosowaniu mieszaniny leczniczej tlenu i podtlenku azotu w równym stopniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Deferypron
Deferypron, 25 do 30 mg/kg dziennie, doustnie
|
30 mg/kg dziennie, doustnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ewolucja funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego
Ramy czasowe: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Porównanie progresji wyniku ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego) przez 3 miesiące bez leczenia (V0 do V3) w okresie pierwszych trzech miesięcy leczenia (V3 do V6).
Ramy czasowe: PRZESIEW, V0, V3, V6
|
PRZESIEW, V0, V3, V6
|
|
Odsetek pacjentów, którzy nie są samowystarczalni po 12 miesiącach z pojawieniem się wyniku ALSFRS-R mniejszego lub równego 2 w zakresie połykania, krojenia pokarmu za pomocą sztućców lub chodzenia.
Ramy czasowe: PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Liczba pacjentów z niedokrwistością w wieku 12 miesięcy określona przez stężenie hemoglobiny / dL Hb
Ramy czasowe: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Liczba poważnych i innych niż poważne zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Progresja testów pojemności życiowej układu oddechowego
Ramy czasowe: PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
PROJEKCJA, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Wartości R2* w MRI
Ramy czasowe: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Markery stresu oksydacyjnego analizowane na ślepo we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Brak zmian w metabolizmie energetycznym krwi tlenowej i beztlenowej oraz płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: V3, V9
|
V3, V9
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 maja 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 czerwca 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
16 czerwca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 października 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Choroba neuronu ruchowego
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Przeciążenie żelazem
- Pirydyny
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Pirydony
- Deferypron
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Deferypron
-
ApoPharmaZakończonyPrzeciążenie żelazem spowodowane powtarzającymi się transfuzjami krwinek czerwonychStany Zjednoczone, Kanada, Grecja, Włochy
-
Neuroscience Trials AustraliaThe Florey Institute of Neuroscience and Mental HealthZakończonyŁagodne upośledzenie funkcji poznawczych | Choroba Alzheimera prodromalna | Łagodna choroba AlzheimeraAustralia
-
SocraTec R&D GmbHSocraMetrics GmbHZakończony
-
ApoPharmaZakończony
-
Inova Health Care ServicesRekrutacyjnyAnemia sierpowataStany Zjednoczone