Fokal ackumulering av järn i cerebrala regioner hos patienter med tidig ALS (amyotrofisk lateral skleros) (SAFEFAIRALS)
18 februari 2026 uppdaterad av: University Hospital, Lille
Genomförbarhet och säkerhet Pilotterapeutisk studie av järnkelatorn deferipron vid amyotrofisk lateralskleros
FAIR-ALS-studien syftar till att undersöka säkerheten och effekten av en renhållningsbehandling av järndeferipron, vilket skulle minska hjärnans järn för att begränsa utvecklingen av amyotrofisk lateralskleros.
Det har visats ett överskott av järn i det centrala nervsystemet som bär på en sporadisk ALS-patienter. Järnöverbelastning i samband med förlust av motorneuroner kan förklara tecknen på sjukdomen (atrofi).
Utredarna diskuterar hypotesen att genom att minska överskott av järn kan utredarna minska förlusten av neuroner och därmed utvecklingen av tecken på sjukdomen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I slutet av studien kommer den att föreslå att den vanliga kvartalsvisa patientuppföljningen ska fortsätta, som rekommenderas av de franska ALS-centrumen.
Deferipron kan administreras som en del av en compassionate use, för patienter som vill ha det och som inte har hypoxemi.
Vi planerar därför en behandlingsperiod med hänsyn till relativt kort och mindre än 3 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
23
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lille, Frankrike, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Amyotrofisk lateralskleros definierad i enlighet med El Escorial-kriterierna (möjligt, troligt eller definierat)
- 18 till 85 år gammal patient, man eller kvinna
- Patient med social trygghet
Exklusions kriterier:
- Uppnådd andning definierad av en FVC
- Utveckling på mer än 24 månader
- Dement subjekt
- Svår undernäring
- Patienter med behandling som potentiellt löper risk för agranulocytos och neutropeni
- Patienter med agranulocytos i anamnesen eller iatrogena under hematologisk sjukdom
- Oförmögen att ge samtycke
- Indikation mot MRT
- Indikation mot lumbalpunktion
- Patienten vägrade lumbalpunktion
- Överkänslighet mot järnkelatorer
- Samtidig behandling med antacida innehållande aluminium
- Förekomst av en annan allvarlig sjukdom till livshotande eller invalidiserande nackdelar med användningen av behandlingsblandningen av syre och dikväveoxid lika mycket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deferipron
Deferipron, 25 till 30 mg/kg per dag, oral användning
|
30 mg/kg per dag, oral användning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Utvecklingen av amyotrofisk lateralskleros funktionell värderingsskala
Tidsram: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Jämförelse av progressionen av ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) poäng under 3 månader utan behandling (V0 till V3) under perioden av de första tre månaderna under behandling (V3 till V6).
Tidsram: SCREENING, V0, V3, V6
|
SCREENING, V0, V3, V6
|
|
Andelen patienter som blir icke-självförsörjande efter 12 månader med uppkomsten av en subpoäng får ALSFRS-R mindre än eller lika med 2 när de sväljer, skär mat med redskap eller går.
Tidsram: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antal patienter med anemi vid 12 månader definierat av ett hemoglobin/dL Hb
Tidsram: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antal allvarliga och icke-allvarliga biverkningar
Tidsram: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Progression av respiratoriska vitalkapacitetstester
Tidsram: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Värden på R2 * i MRT
Tidsram: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Oxidativa stressmarkörer analyserade blint i blod och cerebrospinalvätska
Tidsram: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Ingen förändring av energiomsättningen i aerobt och anaerobt blod och cerebrospinalvätska
Tidsram: V3, V9
|
V3, V9
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 maj 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 juni 2014
Första postat (Beräknad)
16 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2026
Senast verifierad
1 oktober 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Störningar i järnmetabolism
- Motorneuronsjuka
- Närings- och metabola sjukdomar
- Amyotrofisk lateral skleros
- Överbelastning av järn
- Pyridiner
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Pyridoner
- Deferipron
Andra studie-ID-nummer
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .