Fokal akkumulering av jern i cerebrale regioner hos pasienter med tidlig ALS (amyotrofisk lateral sklerose) (SAFEFAIRALS)
18. februar 2026 oppdatert av: University Hospital, Lille
Gjennomførbarhet og sikkerhet Pilotterapeutisk studie av jernchelatoren deferipron i amyotrofisk lateral sklerose
FAIR-ALS-studien skal undersøke sikkerheten og effekten av en rensende behandling av jerndeferipron, som vil redusere hjernens jern for å begrense utviklingen av amyotrofisk lateral sklerose.
Det har blitt vist et overskudd av jern i sentralnervesystemet som bærer en sporadisk ALS-pasienter. Overbelastning av jern forbundet med tap av motoriske nevroner kan forklare tegn på sykdommen (atrofi).
Etterforskerne diskuterer hypotesen om at ved å redusere overflødig jern, kan etterforskerne redusere tapet av nevroner og dermed progresjonen av tegn på sykdommen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
På slutten av studien vil den foreslå å fortsette den vanlige kvartalsvise pasientoppfølgingen, som anbefalt av de franske ALS-sentrene.
Deferipron kan administreres som en del av en medfølende bruk, for pasienter som ønsker det og som ikke har hypoksemi.
Vi planlegger derfor en behandlingsperiode medfølende relativt kort og mindre enn 3 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Lille, Frankrike, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Amyotrofisk lateral sklerose definert i henhold til El Escorial-kriteriene (mulig, sannsynlig eller definert)
- 18 til 85 år gammel pasient, mann eller kvinne
- Pasient med trygdedekning
Ekskluderingskriterier:
- Oppnådd respiratorisk definert av en FVC
- Evolusjon på mer enn 24 måneder
- Dement subjekt
- Alvorlig underernæring
- Pasienter med behandling med potensiell risiko for agranulocytose og nøytropeni
- Pasienter med agranulocytose i anamnesen eller iatrogene under hematologisk sykdom
- Ute av stand til å gi samtykke
- Indikasjon mot MR
- Indikasjon mot lumbalpunksjon
- Pasienten nektet lumbalpunksjon
- Overfølsomhet overfor jernkelatorer
- Samtidig behandling med antacida som inneholder aluminium
- Tilstedeværelse av en annen alvorlig sykdom til livstruende eller invalidiserende ulemper ved bruk av behandlingsblandingen av oksygen og lystgass like mye
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deferipron
Deferipron, 25 til 30 mg/kg per dag, oral bruk
|
30 mg/kg per dag, oral bruk
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evolusjon av amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala
Tidsramme: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sammenligning av progresjon av ALSFRS-R (Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) score i 3 måneder uten behandling (V0 til V3) i perioden av de første tre månedene under behandling (V3 til V6).
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6
|
SCREENING, V0, V3, V6
|
|
Andelen pasienter som blir ikke-selvforsynt etter 12 måneder med utseendet til en sub-skåre, får ALSFRS-R mindre enn eller lik 2 ved svelging, kuttet mat ved hjelp av redskaper eller gange.
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antall pasienter med anemi etter 12 måneder definert av hemoglobin/dL Hb
Tidsramme: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antall alvorlige og ikke-alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Progresjon av respiratoriske vitalkapasitetstester
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Verdier på R2 * i MR
Tidsramme: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Oksidative stressmarkører analysert blindt i blod og cerebrospinalvæske
Tidsramme: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Ingen endring av energimetabolismen i aerobt og anaerobt blod og cerebrospinalvæske
Tidsramme: V3, V9
|
V3, V9
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mai 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juni 2014
Først lagt ut (Antatt)
16. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Motor Neuron sykdom
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Overbelastning av jern
- Pyridiner
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Pyridoner
- Deferipron
Andre studie-ID-numre
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .