Accumulation focale de fer dans les régions cérébrales chez les patients atteints de SLA précoce (sclérose latérale amyotrophique) (SAFEFAIRALS)
18 février 2026 mis à jour par: University Hospital, Lille
Faisabilité et innocuité Étude thérapeutique pilote du chélateur du fer défériprone dans la sclérose latérale amyotrophique
L'étude FAIR-ALS vise à étudier l'innocuité et l'efficacité d'un traitement piégeur de fer défériprone, qui réduirait le fer cérébral pour limiter le développement de la sclérose latérale amyotrophique.
Il a été démontré un excès de fer dans le système nerveux central portant de façon sporadique les patients atteints de SLA. Une surcharge en fer associée à une perte des motoneurones peut expliquer les signes de la maladie (atrophie).
Les enquêteurs discutent de l'hypothèse selon laquelle en réduisant l'excès de fer, les enquêteurs peuvent réduire la perte de neurones et donc la progression des signes de la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
A l'issue de l'étude, il proposera de poursuivre le suivi trimestriel habituel des patients, tel que recommandé par les centres SLA français.
La défériprone peut être administrée dans le cadre d'un usage compassionnel, pour les patients qui le souhaitent et qui ne présentent pas d'hypoxémie.
Nous prévoyons donc une période de traitement compassionnel relativement courte et inférieure à 3 ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
23
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
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Lille, France, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sclérose latérale amyotrophique définie selon les critères d'El Escorial (possible, probable ou définie)
- Patient âgé de 18 à 85 ans, homme ou femme
- Patient bénéficiant d'une couverture sociale
Critère d'exclusion:
- Atteinte respiratoire définie par une CVF
- Évolution de plus de 24 mois
- Sujet dément
- Malnutrition sévère
- Patients sous traitement potentiellement à risque d'agranulocytose et de neutropénie
- Patients ayant des antécédents d'agranulocytose ou iatrogène sous maladie hématologique
- Incapable de donner son consentement
- Indication contre IRM
- Indication contre la ponction lombaire
- Le patient a refusé la ponction lombaire
- Hypersensibilité aux chélateurs du fer
- Traitement concomitant avec des antiacides contenant de l'aluminium
- Présence d'une autre maladie grave mettant en jeu le pronostic vital ou invalidante contre l'utilisation du mélange de traitement d'oxygène et de protoxyde d'azote à parts égales
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Défériprone
Défériprone, 25 à 30 mg/kg par jour, voie orale
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30 mg/kg par jour, voie orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Évolution de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique
Délai: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Comparaison de la progression du score ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) pendant 3 mois sans traitement (V0 à V3) sur la période des trois premiers mois sous traitement (V3 à V6).
Délai: DÉPISTAGE, V0, V3, V6
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DÉPISTAGE, V0, V3, V6
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La proportion de patients devenus non autonomes après 12 mois avec l'apparition d'un sous score ALSFRS-R inférieur ou égal à 2 sur la déglutition, la coupe des aliments à l'aide d'ustensiles ou la marche.
Délai: DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Nombre de patients anémiques à 12 mois définis par un taux d'hémoglobine/dL Hb
Délai: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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Nombre d'événements indésirables graves et non graves
Délai: DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
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Progression des tests de capacité vitale respiratoire
Délai: DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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DÉPISTAGE, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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Valeurs de R2 * en IRM
Délai: V3, V6, V19
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V3, V6, V19
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Marqueurs de stress oxydatif analysés en aveugle dans le sang et le liquide céphalo-rachidien
Délai: V3, V9
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V3, V9
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Aucune altération du métabolisme énergétique dans le sang aérobie et anaérobie et le liquide céphalo-rachidien
Délai: V3, V9
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V3, V9
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
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- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
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- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mai 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 juin 2014
Première publication (Estimé)
16 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 février 2026
Dernière vérification
1 octobre 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Troubles du métabolisme du fer
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
- Surcharge de fer
- Pyridines
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Pyridones
- Défériprone
Autres numéros d'identification d'étude
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Numéro EudraCT)
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