Accumulo focale di ferro nelle regioni cerebrali nei pazienti affetti da SLA precoce (sclerosi laterale amiotrofica) (SAFEFAIRALS)
18 febbraio 2026 aggiornato da: University Hospital, Lille
Studio terapeutico pilota di fattibilità e sicurezza del chelante del ferro Deferiprone nella sclerosi laterale amiotrofica
Lo studio FAIR-ALS ha lo scopo di indagare la sicurezza e l'efficacia di un trattamento scavenger di ferro deferiprone, che ridurrebbe il ferro cerebrale per limitare lo sviluppo della sclerosi laterale amiotrofica.
È stato dimostrato un eccesso di ferro nel sistema nervoso centrale che porta sporadici pazienti affetti da SLA. Il sovraccarico di ferro associato alla perdita dei motoneuroni può spiegare i segni della malattia (atrofia).
Gli investigatori discutono l'ipotesi che riducendo l'eccesso di ferro, gli investigatori possono ridurre la perdita di neuroni e quindi la progressione dei segni della malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Al termine dello studio, proporrà di continuare il consueto follow-up trimestrale dei pazienti, come raccomandato dai centri ALS francesi.
Il deferiprone può essere somministrato nell'ambito di un uso compassionevole, per i pazienti che lo desiderano e che non presentano ipossiemia.
Abbiamo quindi in programma un periodo di trattamento compassionevole relativamente breve e inferiore a 3 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
23
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lille, Francia, 59000
- Hôpital Roger Salengro, CHRU de Lille
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sclerosi laterale amiotrofica definita secondo i criteri di El Escorial (possibile, probabile o definita)
- Paziente di età compresa tra 18 e 85 anni, maschio o femmina
- Paziente con copertura previdenziale
Criteri di esclusione:
- Respiratorio raggiunto definito da una FVC
- Evoluzione di oltre 24 mesi
- Soggetto demente
- Grave malnutrizione
- Pazienti in trattamento potenzialmente a rischio di agranulocitosi e neutropenia
- Pazienti con una storia di agranulocitosi o iatrogena sotto malattia ematologica
- Incapace di prestare il consenso
- Indicazione contro la risonanza magnetica
- Indicazione contro la puntura lombare
- Il paziente ha rifiutato la puntura lombare
- Ipersensibilità ai chelanti del ferro
- Trattamento concomitante con antiacidi contenenti alluminio
- Presenza di un'altra grave malattia potenzialmente letale o invalidante contro l'uso della miscela terapeutica di ossigeno e protossido di azoto allo stesso modo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Deferiprone
Deferiprone, da 25 a 30 mg/kg al giorno, uso orale
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30 mg/kg al giorno, uso orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Evoluzione della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Confronto della progressione del punteggio ALSFRS-R (Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica) per 3 mesi senza trattamento (da V0 a V3) nel periodo dei primi tre mesi di trattamento (da V3 a V6).
Lasso di tempo: SCREENING, V0, V3, V6
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SCREENING, V0, V3, V6
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La proporzione di pazienti che diventano non autosufficienti dopo 12 mesi con la comparsa di un sub punteggio ALSFRS-R inferiore o uguale a 2 a deglutire, tagliare il cibo usando utensili o camminare.
Lasso di tempo: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
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Numero di pazienti con anemia a 12 mesi definito da emoglobina/dL Hb
Lasso di tempo: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
|
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Numero di eventi avversi gravi e non gravi
Lasso di tempo: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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Progressione dei test di capacità vitale respiratoria
Lasso di tempo: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
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Valori di R2 * nella risonanza magnetica
Lasso di tempo: V3, V6, V19
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V3, V6, V19
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Marcatori di stress ossidativo analizzati alla cieca nel sangue e nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: V3, V9
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V3, V9
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Nessuna alterazione del metabolismo energetico nel sangue aerobico e anaerobico e nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: V3, V9
|
V3, V9
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
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- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 maggio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 giugno 2014
Primo Inserito (Stimato)
16 giugno 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 ottobre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Sovraccarico di ferro
- Piridine
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Piridoni
- Deferiprone
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2012_69
- 2013-001228-21 (Numero EudraCT)
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