Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Fokale Akkumulation von Eisen in zerebralen Regionen bei Patienten mit früher ALS (Amyotrophe Lateralsklerose). (SAFEFAIRALS)

8. März 2017 aktualisiert von: University Hospital, Lille

Durchführbarkeit und Sicherheit Therapeutische Pilotstudie des Eisenchelators Deferipron bei Amyotropher Lateralsklerose

Die FAIR-ALS-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer Scavenger-Behandlung von Eisendeferipron untersuchen, die das Gehirneisen reduzieren würde, um die Entwicklung von amyotropher Lateralsklerose zu begrenzen.

Es wurde ein Eisenüberschuss im Zentralnervensystem bei sporadischen ALS-Patienten nachgewiesen. Eisenüberladung in Verbindung mit einem Verlust von Motoneuronen kann die Anzeichen der Krankheit (Atrophie) erklären.

Die Forscher diskutieren die Hypothese, dass die Verringerung von überschüssigem Eisen den Verlust von Neuronen und damit das Fortschreiten der Krankheitszeichen reduzieren kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Am Ende der Studie wird vorgeschlagen, die übliche vierteljährliche Nachsorge der Patienten fortzusetzen, wie von den französischen ALS-Zentren empfohlen.

Deferipron kann im Rahmen einer Compassionate-Use-Therapie verabreicht werden, wenn dies gewünscht wird und keine Hypoxämie vorliegt.

Wir planen daher eine Behandlungsdauer mitfühlend relativ kurz und unter 3 Jahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU de Lille

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Amyotrophe Lateralsklerose definiert nach den Kriterien von El Escorial (möglich, wahrscheinlich oder definiert)
  • 18 bis 85 Jahre alter Patient, männlich oder weiblich
  • Patient mit Sozialversicherungsschutz

Ausschlusskriterien:

  • Erreichte Atmung definiert durch einen FVC
  • Entwicklung von mehr als 24 Monaten
  • Wahnsinniges Thema
  • Schwere Unterernährung
  • Patienten mit potenziellem Risiko für Agranulozytose und Neutropenie
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Agranulozytose oder iatrogener unter hämatologischer Erkrankung
  • Zustimmungsunfähig
  • Indikation gegen MRT
  • Indikation gegen Lumbalpunktion
  • Der Patient lehnte eine Lumbalpunktion ab
  • Überempfindlichkeit gegen Eisenchelatoren
  • Begleitbehandlung mit aluminiumhaltigen Antazida
  • Das Vorliegen einer anderen schweren Krankheit bis hin zu lebensbedrohlichen oder behindernden Nachteilen ist die Verwendung des Behandlungsgemisches aus Sauerstoff und Lachgas gleichermaßen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferipron
Deferipron, 25 bis 30 mg/kg pro Tag, orale Anwendung
Arzneimittel: Deferipron
30 mg/kg pro Tag, orale Anwendung
Andere Namen:
  • Ferriprox

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Entwicklung der funktionellen Bewertungsskala für amyotrophe Lateralsklerose
Zeitfenster: V3, V6, V9, V12, V15
V3, V6, V9, V12, V15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleich der Progression des ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) Scores für 3 Monate ohne Behandlung (V0 bis V3) im Zeitraum der ersten drei Monate unter Behandlung (V3 bis V6).
Zeitfenster: VORFÜHRUNG, V0, V3, V6
VORFÜHRUNG, V0, V3, V6
Der Anteil der Patienten, die nach 12 Monaten mit dem Auftreten eines Sub-Scores ALSFRS-R kleiner oder gleich 2 beim Schlucken, Schneiden von Speisen mit Utensilien oder Gehen nicht autark werden.
Zeitfenster: VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
Anzahl der Patienten mit Anämie nach 12 Monaten, definiert durch Hämoglobin / dL Hb
Zeitfenster: V3, V6, V9, V12, V15
V3, V6, V9, V12, V15
Anzahl schwerwiegender und nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
Progression der Tests der respiratorischen Vitalkapazität
Zeitfenster: VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
VORFÜHRUNG, V0, V3, V6, V9, V12, V15
Werte von R2 * im MRT
Zeitfenster: V3, V6, V19
V3, V6, V19
Oxidative Stressmarker werden blind in Blut und Liquor analysiert
Zeitfenster: V3, V9
V3, V9
Keine Veränderung des Energiestoffwechsels im aeroben und anaeroben Blut und Liquor
Zeitfenster: V3, V9
V3, V9

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Lille

Mitarbeiter

ApoPharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Caroline Moreau, MD, UH Lille

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2012_69
  • 2013-001228-21 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur ALS (Amyotrophe Lateralsklerose)

Klinische Studien zur Deferipron

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Egypt

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren