초기 ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자에서 대뇌 부위의 국소 철분 축적 (SAFEFAIRALS)
2026년 2월 18일 업데이트: University Hospital, Lille
근위축성 측삭 경화증에서 철 킬레이트제 데페리프론의 타당성 및 안전성 파일럿 치료 연구
FAIR-ALS 연구는 근위축성 측삭 경화증의 발병을 제한하기 위해 뇌의 철분을 감소시키는 철 데페리프론의 스캐빈저 치료의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
산발성 ALS 환자의 중추신경계에 철분 과잉이 있는 것으로 나타났다. 운동 뉴런의 손실과 관련된 철분 과부하는 질병의 징후(위축)를 설명할 수 있습니다.
연구원들은 과도한 철분을 줄이면 뉴런의 손실을 줄여 질병의 징후 진행을 줄일 수 있다는 가설에 대해 논의합니다.
연구 개요
상세 설명
연구가 끝나면 프랑스 ALS 센터에서 권장하는 대로 일반적인 분기별 환자 후속 조치를 계속할 것을 제안할 것입니다.
데페리프론은 그것을 원하고 저산소혈증이 없는 환자를 위한 자비로운 사용의 일부로 투여될 수 있습니다.
따라서 우리는 상대적으로 짧고 3년 미만의 자비로운 치료 기간을 계획합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lille, 프랑스, 59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- El Escorial 기준(가능, 가능성 또는 정의)에 따라 정의된 근위축성 측삭 경화증
- 18~85세 환자, 남성 또는 여성
- 사회 보장 보험이 있는 환자
제외 기준:
- FVC에 의해 정의된 달성된 호흡
- 24개월 이상의 진화
- 치매 대상
- 심각한 영양실조
- 잠재적으로 무과립구증 및 호중구감소증의 위험이 있는 치료를 받는 환자
- 무과립구증 또는 혈액학적 질환 하의 의원성 병력이 있는 환자
- 동의할 수 없음
- MRI에 대한 적응증
- 요추 천자에 대한 적응증
- 환자는 요추 천자 거부
- 철 킬레이트제에 대한 과민증
- 알루미늄 함유 제산제 병용 치료
- 산소와 아산화질소의 치료 혼합물을 동등하게 사용하여 생명을 위협하거나 장애를 일으킬 수 있는 또 다른 심각한 질병의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페리프론
데페리프론, 1일 25~30mg/kg, 경구 사용
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하루 30mg/kg, 경구 사용
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도의 진화
기간: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ALSFRS-R(Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) 점수의 진행 비교는 치료를 받는 첫 3개월(V3에서 V6) 동안 치료 없이 3개월(V0에서 V3) 동안 진행되었습니다.
기간: 스크리닝, V0, V3, V6
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스크리닝, V0, V3, V6
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12개월 후 자립할 수 없게 된 환자의 비율은 삼키거나 식기를 사용하여 음식을 자르거나 걸을 때 ALSFRS-R 점수가 2 이하입니다.
기간: 스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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헤모글로빈/dL Hb로 정의되는 12개월 빈혈 환자 수
기간: V3, V6, V9, V12, V15
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V3, V6, V9, V12, V15
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심각하고 심각하지 않은 부작용의 수
기간: 스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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호흡활력검사의 진행
기간: 스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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스크리닝, V0, V3, V6, V9, V12, V15
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MRI에서 R2 *의 값
기간: V3, V6, V19
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V3, V6, V19
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혈액 및 뇌척수액에서 맹목적으로 분석된 산화 스트레스 마커
기간: V3, V9
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V3, V9
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호기성 및 혐기성 혈액 및 뇌척수액의 에너지 대사 변화 없음
기간: V3, V9
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V3, V9
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 12일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 18일
마지막으로 확인됨
2016년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT 번호)
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데페리프론에 대한 임상 시험
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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University모병