Fokal ophobning af jern i cerebrale regioner hos patienter med tidlig ALS (amyotrofisk lateral sklerose) (SAFEFAIRALS)
18. februar 2026 opdateret af: University Hospital, Lille
Gennemførlighed og sikkerhed Pilotterapeutisk undersøgelse af jernchelatoren deferipron i amyotrofisk lateral sklerose
FAIR-ALS undersøgelsen skal undersøge sikkerheden og effektiviteten af en rensende behandling af jerndeferipron, som ville reducere hjernejernet for at begrænse udviklingen af amyotrofisk lateral sklerose.
Det har vist sig et overskud af jern i centralnervesystemet, der bærer en sporadisk ALS-patienter. Overbelastning af jern forbundet med tab af motoriske neuroner kan forklare tegnene på sygdommen (atrofi).
Efterforskerne diskuterer hypotesen om, at ved at reducere overskydende jern, kan efterforskerne reducere tabet af neuroner og dermed progressionen af tegn på sygdommen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Ved afslutningen af undersøgelsen vil den foreslå at fortsætte den sædvanlige kvartalsvise patientopfølgning, som anbefalet af de franske ALS-centre.
Deferipron kan administreres som en del af en compassionate use, til patienter, der ønsker det, og som ikke har hypoxæmi.
Vi planlægger derfor en behandlingsperiode medfølende relativt kort og mindre end 3 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Lille, Frankrig, 59000
- Hôpital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Amyotrofisk lateral sklerose defineret i overensstemmelse med El Escorial-kriterierne (mulig, sandsynlig eller defineret)
- 18 til 85 år gammel patient, mand eller kvinde
- Patient med social sikring
Ekskluderingskriterier:
- Opnået respiratorisk defineret af en FVC
- Udvikling på mere end 24 måneder
- Dement emne
- Alvorlig underernæring
- Patienter med behandling, der potentielt har risiko for agranulocytose og neutropeni
- Patienter med agranulocytose i anamnesen eller iatrogen under hæmatologisk sygdom
- Ude af stand til at give samtykke
- Indikation mod MR
- Indikation mod lumbalpunktur
- Patienten nægtede lumbalpunktur
- Overfølsomhed over for jernchelatorer
- Samtidig behandling med antacida indeholdende aluminium
- Tilstedeværelse af en anden alvorlig sygdom til livstruende eller invaliderende ulemper ved brugen af behandlingsblandingen af ilt og lattergas i lige så høj grad
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deferipron
Deferipron, 25 til 30 mg/kg pr. dag, oral brug
|
30 mg/kg pr. dag, oral brug
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Udvikling af amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala
Tidsramme: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sammenligning af progressionen af ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) score i 3 måneder uden behandling (V0 til V3) i perioden af de første tre måneder under behandling (V3 til V6).
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6
|
SCREENING, V0, V3, V6
|
|
Andelen af patienter, der bliver ikke-selvforsynende efter 12 måneder med tilsynekomsten af en sub-score, giver ALSFRS-R mindre end eller lig med 2 ved synkning, skæring af mad ved hjælp af redskaber eller gang.
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antal patienter med anæmi efter 12 måneder defineret ved hæmoglobin/dL Hb
Tidsramme: V3, V6, V9, V12, V15
|
V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Antal alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Progression af respiratoriske vitalkapacitetstests
Tidsramme: SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
SCREENING, V0, V3, V6, V9, V12, V15
|
|
Værdier af R2 * i MR
Tidsramme: V3, V6, V19
|
V3, V6, V19
|
|
Oxidative stressmarkører analyseret blindt i blod og cerebrospinalvæske
Tidsramme: V3, V9
|
V3, V9
|
|
Ingen ændring af energistofskiftet i aerobt og anaerobt blod og cerebrospinalvæske
Tidsramme: V3, V9
|
V3, V9
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Caroline Moreau, MD, UH Lille
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. maj 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. juni 2014
Først opslået (Anslået)
16. juni 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. februar 2026
Sidst verificeret
1. oktober 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neuromuskulære sygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Rygmarvssygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Motor neuron sygdom
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Overbelastning af jern
- Pyridiner
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Pyridoner
- Deferipron
Andre undersøgelses-id-numre
- 2012_69
- 2013-001228-21 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)
-
Synchron, Inc.RekrutteringALS (amyotrofisk lateral sklerose) | Motor neuron sygdom | ALS | Neurologisk lidelse | ALS - Amyotrofisk lateral skleroseForenede Stater
-
Massachusetts General HospitalIkke rekrutterer endnuALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALS | ALS - Amyotrofisk lateral sklerose
-
Ruijin HospitalAktiv, ikke rekrutterendeALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALS - Amyotrofisk lateral skleroseKina
-
University of TriesteRekrutteringALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALSItalien
-
ViomeUniversidade Federal de Santa CatarinaIkke rekrutterer endnuALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALS
-
Northwestern UniversityAfsluttetAmyotrofisk lateral sklerose (ALS) | Lou Gehrigs sygdom | Primær lateral sklerose (PLS) | Familiær amyotrofisk lateral sklerose | ALS med frontotemporal demens (ALS/FTD) | Motor neuron sygdom (MND) | Sporadisk ALS (SALS)Forenede Stater
-
Inflammasome TherapeuticsIkke rekrutterer endnuALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALS | Neuro-degenerativ sygdom | Neuro-degenerative sygdomme | Motor neuron sygdom (MND)
-
ALS Therapy Development InstituteRekrutteringALS (amyotrofisk lateral sklerose) | Motor neuron sygdom | Amyotrofisk lateral sklerose | Motorneuronsygdom, amyotrofisk lateral sklerose | ALS med frontotemporal demens (ALS/FTD)Forenede Stater
-
Gipfel Life Sciences GmbHIkke rekrutterer endnu
-
Washington University School of MedicineBiogenRekruttering
Kliniske forsøg med Deferipron
-
Consorzio per Valutazioni Biologiche e FarmacologicheEuropean CommissionAfsluttetKronisk jernoverbelastningItalien, Cypern, Egypten
-
ApoPharmaAfsluttet
-
Imperial College LondonAfsluttetParkinsons sygdomDet Forenede Kongerige
-
ApoPharmaAfsluttet
-
SocraTec R&D GmbHSocraMetrics GmbHAfsluttet
-
ApoPharmaAlgorithme Pharma IncAfsluttet
-
Children's Hospital of PhiladelphiaApoPharmaGodkendt til markedsføringOverbelastning af jernForenede Stater
-
Chiesi Canada CorpAfsluttetOverbelastning af jern | Beta-thalassæmi Større anæmiEgypten, Indonesien
-
University Hospital, LilleAfsluttetParkinsons sygdom | Amyotrofisk lateral sklerose | Overbelastning af jern | Oxidativt stressFrankrig
-
CorMedixTrukket tilbage