早期 ALS（肌萎缩性侧索硬化症）患者大脑区域铁的局灶性积累 (SAFEFAIRALS)
2026年2月18日 更新者：University Hospital, Lille
铁螯合剂去铁酮治疗肌萎缩侧索硬化的可行性和安全性试验研究
FAIR-ALS 研究旨在调查铁去铁酮清除剂治疗的安全性和有效性，这将减少脑铁以限制肌萎缩侧索硬化的发展。
已经显示在散发性肌萎缩侧索硬化患者的中枢神经系统中铁含量过剩。 与运动神经元损失相关的铁过载可能解释了该疾病的迹象（萎缩）。
研究人员讨论了减少过量铁的假设，研究人员可以减少神经元的损失，从而减少疾病迹象的进展。
研究概览
详细说明
在研究结束时，它将建议继续按照法国 ALS 中心的建议进行通常的季度患者随访。
去铁酮可以作为同情使用的一部分，用于需要它并且没有低氧血症的患者。
因此，我们计划一个相对较短且少于 3 年的富有同情心的治疗期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Lille、法国、59000
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 El Escorial 标准定义的肌萎缩侧索硬化症（可能、很可能或定义）
- 18至85岁患者，男性或女性
- 有社会保险的病人
排除标准：
- 达到 FVC 定义的呼吸
- 超过24个月的演变
- 痴呆对象
- 严重营养不良
- 接受治疗的患者可能存在粒细胞缺乏症和中性粒细胞减少症的风险
- 有粒细胞缺乏症或医源性血液病病史的患者
- 无法给予同意
- MRI 适应症
- 腰椎穿刺指征
- 患者拒绝腰穿
- 对铁螯合剂过敏
- 与含铝抗酸剂同时治疗
- 存在对使用氧气和一氧化二氮的治疗混合物同样危及生命或致残的另一种严重疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：去铁酮
去铁酮，每天 25 至 30 mg/kg，口服
|
每天 30 mg/kg，口服
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
肌萎缩侧索硬化功能评定量表的演变
大体时间：V3、V6、V9、V12、V15
|
V3、V6、V9、V12、V15
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
在治疗的前三个月（V3 至 V6）期间，未治疗 3 个月（V0 至 V3）的 ALSFRS-R（肌萎缩侧索硬化功能评定量表）评分进展情况的比较。
大体时间：筛选，V0，V3，V6
|
筛选，V0，V3，V6
|
|
12 个月后出现 ALSFRS-R 亚评分小于或等于 2 的患者在吞咽、使用餐具切食物或行走时变得无法自给自足的患者比例。
大体时间：筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
|
根据血红蛋白/dL Hb 定义的 12 个月贫血患者人数
大体时间：V3、V6、V9、V12、V15
|
V3、V6、V9、V12、V15
|
|
严重和非严重不良事件的数量
大体时间：筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
|
呼吸肺活量测试的进展
大体时间：筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
筛查，V0、V3、V6、V9、V12、V15
|
|
MRI 中 R2 * 的值
大体时间：V3、V6、V19
|
V3、V6、V19
|
|
血液和脑脊液中的氧化应激标记物盲法分析
大体时间：V3、V9
|
V3、V9
|
|
有氧和无氧血液和脑脊液中的能量代谢没有改变
大体时间：V3、V9
|
V3、V9
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand. 1983 Jun;67(6):361-70. doi: 10.1111/j.1600-0447.1983.tb09716.x.
- Bensimon G, Lacomblez L, Meininger V. A controlled trial of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. ALS/Riluzole Study Group. N Engl J Med. 1994 Mar 3;330(9):585-91. doi: 10.1056/NEJM199403033300901.
- Boddaert N, Le Quan Sang KH, Rotig A, Leroy-Willig A, Gallet S, Brunelle F, Sidi D, Thalabard JC, Munnich A, Cabantchik ZI. Selective iron chelation in Friedreich ataxia: biologic and clinical implications. Blood. 2007 Jul 1;110(1):401-8. doi: 10.1182/blood-2006-12-065433. Epub 2007 Mar 22.
- Danzeisen R, Achsel T, Bederke U, Cozzolino M, Crosio C, Ferri A, Frenzel M, Gralla EB, Huber L, Ludolph A, Nencini M, Rotilio G, Valentine JS, Carri MT. Superoxide dismutase 1 modulates expression of transferrin receptor. J Biol Inorg Chem. 2006 Jun;11(4):489-98. doi: 10.1007/s00775-006-0099-4. Epub 2006 Apr 26.
- Felice KJ. A longitudinal study comparing thenar motor unit number estimates to other quantitative tests in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 1997 Feb;20(2):179-85. doi: 10.1002/(sici)1097-4598(199702)20:23.0.co;2-9.
- Goodall EF, Greenway MJ, van Marion I, Carroll CB, Hardiman O, Morrison KE. Association of the H63D polymorphism in the hemochromatosis gene with sporadic ALS. Neurology. 2005 Sep 27;65(6):934-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000176032.94434.d4.
- Kwiatkowski A, Ryckewaert G, Jissendi Tchofo P, Moreau C, Vuillaume I, Chinnery PF, Destee A, Defebvre L, Devos D. Long-term improvement under deferiprone in a case of neurodegeneration with brain iron accumulation. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18(1):110-2. doi: 10.1016/j.parkreldis.2011.06.024. Epub 2011 Aug 6. No abstract available.
- Kong J, Xu Z. Massive mitochondrial degeneration in motor neurons triggers the onset of amyotrophic lateral sclerosis in mice expressing a mutant SOD1. J Neurosci. 1998 May 1;18(9):3241-50. doi: 10.1523/JNEUROSCI.18-09-03241.1998.
- Langkammer C, Enzinger C, Quasthoff S, Grafenauer P, Soellinger M, Fazekas F, Ropele S. Mapping of iron deposition in conjunction with assessment of nerve fiber tract integrity in amyotrophic lateral sclerosis. J Magn Reson Imaging. 2010 Jun;31(6):1339-45. doi: 10.1002/jmri.22185.
- Lin J, Diamanduros A, Chowdhury SA, Scelsa S, Latov N, Sadiq SA. Specific electron transport chain abnormalities in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol. 2009 May;256(5):774-82. doi: 10.1007/s00415-009-5015-8. Epub 2009 Feb 25.
- Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, Hubble J, Meininger V, Mitsumoto H, Moore D, Pohlmann H, Sauer D, Silani V, Strong M, Swash M, Vernotica E; TCH346 Study Group. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007 Aug 21;69(8):776-84. doi: 10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09.
- Moreau C, Gosset P, Kluza J, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Marchetti P, Defebvre L, Destee A, Devos D. Deregulation of the hypoxia inducible factor-1alpha pathway in monocytes from sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. Neuroscience. 2011 Jan 13;172:110-7. doi: 10.1016/j.neuroscience.2010.10.040. Epub 2010 Oct 25.
- Moreau C, Devos D, Gosset P, Brunaud-Danel V, Tonnel AB, Lassalle P, Defebvre L, Destee A. [Mechanisms of deregulated response to hypoxia in sporadic amyotrophic lateral sclerosis: a clinical study]. Rev Neurol (Paris). 2010 Mar;166(3):279-83. doi: 10.1016/j.neurol.2009.05.018. Epub 2009 Aug 5. French.
- Moreau C, Gosset P, Brunaud-Danel V, Lassalle P, Degonne B, Destee A, Defebvre L, Devos D. CSF profiles of angiogenic and inflammatory factors depend on the respiratory status of ALS patients. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Jun;10(3):175-81. doi: 10.1080/17482960802651725.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Paradoxical response of VEGF expression to hypoxia in CSF of patients with ALS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Feb;77(2):255-7. doi: 10.1136/jnnp.2005.070904.
- Moreau C, Devos D, Brunaud-Danel V, Defebvre L, Perez T, Destee A, Tonnel AB, Lassalle P, Just N. Elevated IL-6 and TNF-alpha levels in patients with ALS: inflammation or hypoxia? Neurology. 2005 Dec 27;65(12):1958-60. doi: 10.1212/01.wnl.0000188907.97339.76.
- Noto Y, Misawa S, Kanai K, Shibuya K, Isose S, Nasu S, Sekiguchi Y, Fujimaki Y, Nakagawa M, Kuwabara S. Awaji ALS criteria increase the diagnostic sensitivity in patients with bulbar onset. Clin Neurophysiol. 2012 Feb;123(2):382-5. doi: 10.1016/j.clinph.2011.05.030. Epub 2011 Jul 20.
- Schrooten M, Smetcoren C, Robberecht W, Van Damme P. Benefit of the Awaji diagnostic algorithm for amyotrophic lateral sclerosis: a prospective study. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):79-83. doi: 10.1002/ana.22380. Epub 2011 Mar 17.
- Shefner JM, Cudkowicz ME, Zhang H, Schoenfeld D, Jillapalli D; Northeast ALS Consortium. Revised statistical motor unit number estimation in the Celecoxib/ALS trial. Muscle Nerve. 2007 Feb;35(2):228-34. doi: 10.1002/mus.20671.
- Shefner JM, Watson ML, Simionescu L, Caress JB, Burns TM, Maragakis NJ, Benatar M, David WS, Sharma KR, Rutkove SB. Multipoint incremental motor unit number estimation as an outcome measure in ALS. Neurology. 2011 Jul 19;77(3):235-41. doi: 10.1212/WNL.0b013e318225aabf. Epub 2011 Jun 15.
- Yuen EC, Olney RK. Longitudinal study of fiber density and motor unit number estimate in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 1997 Aug;49(2):573-8. doi: 10.1212/wnl.49.2.573.
- Moreau C, Danel V, Devedjian JC, Grolez G, Timmerman K, Laloux C, Petrault M, Gouel F, Jonneaux A, Dutheil M, Lachaud C, Lopes R, Kuchcinski G, Auger F, Kyheng M, Duhamel A, Perez T, Pradat PF, Blasco H, Veyrat-Durebex C, Corcia P, Oeckl P, Otto M, Dupuis L, Garcon G, Defebvre L, Cabantchik ZI, Duce J, Bordet R, Devos D. Could Conservative Iron Chelation Lead to Neuroprotection in Amyotrophic Lateral Sclerosis? Antioxid Redox Signal. 2018 Sep 10;29(8):742-748. doi: 10.1089/ars.2017.7493. Epub 2018 Feb 8.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年9月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月20日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月12日
首次发布 (估计的)
2014年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月18日
最后验证
2016年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.