神経芽細胞腫を治療するための免疫療法と組み合わせたジヌツキシマブの安全性研究

包含基準:

1. -組織病理学または骨髄転移による国際基準で定義された神経芽細胞腫の診断。 -患者の年齢は、最初の診断時に18歳未満でなければなりません。

2. 神経芽細胞腫、リスク関連治療ガイドラインおよび国際神経芽腫病期分類システムで定義されている、MYCN 増幅を伴う（年齢を問わない）または伴わない（> 18 か月）ステージ 4、またはステージ 1 以外の MYCN 増幅神経芽腫、または高リスク神経芽腫私たちの機関で開発された 3 遺伝子分子プロファイルに基づいて定義されます (Garcia I, et al. CCR 2012)。

   • グループ 1 の患者は、標準治療に抵抗性の神経芽細胞腫 (上記で定義) を持っています。

   • グループ 2 の患者には、測定可能な疾患の証拠がありません

     3 - 患者は Lansky または Karnofsky Performance Scale スコアが 50% を超えている必要があり、患者の平均余命は 2 か月を超えている必要があります。

4-登録前の腫瘍調査：登録前に、残存疾患の決定を実施する必要があります（CTまたはMRI、MIBGスキャン、骨髄吸引および生検、血液および骨髄サンプルを含む腫瘍画像検査）。 この疾患評価は、適格性のために必要です。

5 - 患者は、登録時に適切な臓器機能を持っている必要があります。

• 血液学: 総絶対食細胞数 (APC = 好中球 + 単球) は少なくとも 1000/microL
• 腎臓: 適切な腎機能の定義: クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR > 70 mL/分/1.73 年齢/性別に基づくm2または血清クレアチニン。
• 肝臓の総ビリルビンが正常の 1.5 倍未満、SGPT (ALT) が正常の 5 倍未満。 静脈閉塞性疾患が存在する場合は、安定しているか改善している必要があります。
• -心エコー図による> 30％の心臓短縮率、または短縮率が異常な場合、ゲーティングされた放射性核種研究による> 55％の駆出率。
• 肺- FEV1 および FVC > 肺機能検査による予測値の 60%。 PFT を行うことができない子供の場合、安静時の呼吸困難や運動不耐症の証拠はありません。

• 中枢神経系 - 発作性疾患の患者は、抗けいれん薬を服用していて十分に制御されている場合、登録することができます。 中枢神経系毒性 < グレード 2。

  6 - 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。 出産の可能性のある患者は、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 授乳中の女性患者は、授乳を中止することに同意する必要があります。

  7 - このプログラムの研究的性質を認識していることを示す署名済みのインフォームドコンセント。

除外基準:

1. -既存の重度の主要臓器機能障害、すなわち、腎臓、心臓、肝臓、神経、肺、または胃腸の毒性≥グレード3。
2. -進行性疾患またはMIBGが豊富な軟部組織/骨腫瘍。
3. - 生命を脅かす活発な感染症。
4. - プロトコル要件に準拠できない。
5. -患者はSIOP HR-NB-01プロトコルの対象となります（= SIOPプロトコルが登録可能であるセンターで新たに診断された高リスク神経芽細胞腫患者）。