慢性肝疾患患者における単核骨髄細胞の複数回注入による治療の評価のための臨床試験

これは、安全性と有効性に関する第 II 相、オープン、無作為化、対照臨床試験であり、2 つのアームで行われます。 研究集団は、慢性非代償性肝疾患（Child-Pugh BまたはC）の30人の患者で構成されます。 研究に含まれる候補者は、自発的に参加し、書面による同意に署名するよう求められます。

患者は無作為に 2 つのグループに割り当てられます。グループ A では、患者は介入を受けます。グループ B では、患者がコントロールになります。 両方のグループの患者は、臨床フォローアップを受けます。 それらは、スピロノラクトン、フロセミド、ラクツロース、メトロニダゾール、ネオマイシン、B型肝炎患者のヌクレオシド/ヌクレオチドの類似体、およびビタミン複合体を含む、肝硬変の患者に一般的に使用される薬物療法で維持されます。

グループ A に含まれるすべての患者は、次のように説明されている手法に従って細胞療法を受けます。1 日目 (D-1) に、患者は腸骨稜から骨髄穿刺を受けるために入院します。 150～200mlの骨髄吸引液を採取します。 手術は局所麻酔と鎮静下で行われます。 単核細胞の画分は、SEPAX (細胞処理システム) - Biosafe、スイスによって吸引された骨髄から分離されます。

収集された単核細胞の濃縮画分は生理食塩水に再懸濁されます。 得られた細胞集団は、その特徴付けのためにフローサイトメトリーによって分析され、その後、20mlの生理食塩水で希釈されます。 細胞は、1日目（D-1）、30日目（D-30）、および60日目（D-60）に、研究全体で3回注射されます。

患者は一連の臨床的および実験的評価を受け、次の手順にも提出されます。

• 血球数
• 生化学分析（電解質の測定 - ナトリウムとカリウム）
• 腎機能検査（尿素およびクレアチニン）
• 肝臓プロファイル検査（総タンパク質および分画、ビリルビン、プロトロンビン時間、トランスアミナーゼ、アルカリホスファターゼ、γ-GT）
• 代謝プロファイル（グルコース、総コレステロールおよび分画、トリグリセリド）
• 甲状腺プロファイル検査
• ブラジルで輸血と骨髄移植に必要な血清学
• α-フェトプロテイン
• ベータHCG（ヒト絨毛性ゴナドトロピン）、女性用
• ハンドグリップ動力計
• トレッドミルテスト
• 6分間歩行テスト
• 腹部ドップラー超音波
• エラストグラフィによる上腹部の磁気共鳴画像法
• 血清因子の測定
• せん断波エラストグラフィ

また、患者は SF (Short Form) -36 アンケート (生活の質の評価用) からの質問に回答します。

臨床フォローアップは、保険プロトコルに従って、有害事象および/または実験室異常のために、または患者自身の希望のために研究への参加を中断した患者のために維持されます。 臨床的および外科的フォローアップに加えて、有害事象を経験した患者には、患者が安定するまで、研究完了の目標日を超えた場合でも、特定の医療が提供されます。