Klinisk studie for evaluering av behandling med flere infusjoner av mononukleære benmargsceller hos pasienter med kroniske leversykdommer

Dette er en sikkerhet/effekt fase II, åpen, randomisert, kontrollert klinisk studie, med to armer. Studiepopulasjonen vil bestå av 30 pasienter med kronisk dekompensert leversykdom (Child-Pugh B eller C). Kandidatene som er inkludert i studien vil bli bedt om å delta frivillig og signere det skriftlige samtykket.

Pasientene vil bli tilfeldig fordelt i 2 grupper: i gruppe A vil pasientene gjennomgå intervensjonen; og i gruppe B vil pasientene være kontrollene. Pasienter i begge grupper vil få klinisk oppfølging. De vil opprettholdes på medikamentell behandling som vanligvis brukes hos pasienter med cirrhose, som kan omfatte: spironolakton, furosemid, laktulose, metronidazol, neomycin, analoger av nukleosid/nukleotid hos pasienter med hepatitt B, og vitaminkomplekser.

Alle pasienter som inngår i gruppe A vil gjennomgå celleterapi i henhold til teknikken beskrevet som følger: på dag 1 (D-1) vil pasienter legges inn på sykehus for å gjennomgå benmargspunktur gjennom hoftekammen. 150 til 200 ml benmargsaspirat vil bli samlet inn. Prosedyren vil foregå under lokalbedøvelse og sedasjon. Fraksjonen av mononukleære celler vil bli isolert fra den aspirerte margen av SEPAX (System of cell processing) - Biosafe, Sveits.

Den anrikede fraksjonen av innsamlede mononukleære celler vil bli resuspendert i saltvann. De oppnådde cellepopulasjonene vil bli analysert med flowcytometri for karakterisering, og deretter fortynnet i 20 ml saltvann. Cellene vil bli injisert 3 ganger gjennom hele studien, på dag 1 (D-1), 30 (D-30) og 60 (D-60).

Pasienter vil gjennomgå en rekke kliniske og laboratorieevalueringer og vil også bli underkastet følgende prosedyrer:

• Celleblodtelling
• Biokjemisk analyse (måling av elektrolytter - natrium og kalium)
• Nyrefunksjonstester (urea og kreatinin)
• Leverprofiltester (totale proteiner og fraksjoner, bilirubin, protrombintid, transaminaser, alkalisk fosfatase, gamma-GT)
• Metabolsk profil (glukose, totalkolesterol og fraksjoner, triglyserider)
• Skjoldbruskprofiltester
• Serologi kreves for blodoverføring og benmargstransplantasjon i Brasil
• Alfa-fetoprotein
• Beta-HCG (humant koriongonadotropin), for kvinner
• Håndtak dynamometer
• Tredemølle test
• Seks minutters gangtest
• Abdomen doppler ultralyd
• Magnetisk resonansavbildning av øvre del av magen med elastografi
• Måling av serumfaktorer
• Skjærbølgeelastografi

Pasientene vil også svare på spørsmål fra SF (Short Form) -36 spørreskjema (for vurdering av livskvalitet).

Klinisk oppfølging vil bli holdt for pasienter som suspenderer sin deltakelse i studien for enhver uønsket hendelse og/eller laboratorieavvik, eller for pasientens eget ønske, i henhold til forsikringsprotokoller. I tillegg til den kliniske og kirurgiske oppfølgingen vil det tilbys spesifikk medisinsk behandling til pasienter som opplever uønskede hendelser, inntil stabilisering av pasienten, selv om måldatoen for gjennomføring av studien er overskredet.