Klinisk prövning för utvärdering av behandling med flera infusioner av mononukleära benmärgsceller hos patienter med kroniska leversjukdomar

Detta är en säkerhets/effekt fas II, öppen, randomiserad, kontrollerad klinisk prövning, med två armar. Studiepopulationen kommer att bestå av 30 patienter med kronisk dekompenserad leversjukdom (Child-Pugh B eller C). De kandidater som ingår i studien kommer att uppmanas att frivilligt delta och underteckna det skriftliga samtycket.

Patienterna kommer att fördelas slumpmässigt i 2 grupper: i grupp A kommer patienterna att genomgå interventionen; och i grupp B kommer patienterna att vara kontrollerna. Patienter i båda grupperna kommer att få klinisk uppföljning. De kommer att bibehållas på läkemedelsterapi som vanligtvis används hos patienter med cirros, vilket kan inkludera: spironolakton, furosemid, laktulos, metronidazol, neomycin, analoger av nukleosid/nukleotid hos patienter med hepatit B och vitaminkomplex.

Alla patienter som ingår i grupp A kommer att genomgå cellterapi enligt den teknik som beskrivs enligt följande: dag 1 (D-1) kommer patienter att läggas in på sjukhus för att genomgå benmärgspunktionen genom höftbenskammen. 150 till 200 ml benmärgsaspirat kommer att samlas upp. Ingreppet kommer att göras under lokalbedövning och sedering. Fraktionen av mononukleära celler kommer att isoleras från den aspirerade märgen av SEPAX (System of cell processing) - Biosafe, Schweiz.

Den anrikade fraktionen av uppsamlade mononukleära celler kommer att återsuspenderas i saltlösning. De erhållna cellpopulationerna kommer att analyseras med flödescytometri för dess karakterisering och sedan spädas i 20 ml saltlösning. Cellerna kommer att injiceras 3 gånger under hela studien, dag 1 (D-1), 30 (D-30) och 60 (D-60).

Patienterna kommer att genomgå en serie kliniska och laboratorieutvärderingar och kommer också att underkastas följande procedurer:

• Cellblodräkning
• Biokemisk analys (mätning av elektrolyter - natrium och kalium)
• Njurfunktionstester (urea och kreatinin)
• Leverprofiltester (totalt antal proteiner och fraktioner, bilirubin, protrombintid, transaminaser, alkaliskt fosfatas, gamma-GT)
• Metabolisk profil (glukos, totalt kolesterol och fraktioner, triglycerider)
• Sköldkörtelprofiltester
• Serologi krävs för blodtransfusion och benmärgstransplantation i Brasilien
• Alfa-fetoprotein
• Beta-HCG (humant koriongonadotropin), för kvinnor
• Handtagsdynamometer
• Löpbandstest
• Sex minuters promenadtest
• Abdomen doppler ultraljud
• Magnetisk resonanstomografi av övre delen av buken med elastografi
• Mätning av serumfaktorer
• Skjuvvågelastografi

Patienterna kommer också att svara på frågor från frågeformuläret SF (Short Form) -36 (för bedömning av livskvalitet).

Klinisk uppföljning kommer att hållas för patienter som avbryter sitt deltagande i studien för alla biverkningar och/eller laboratorieavvikelser, eller för patientens egen önskan, enligt försäkringsprotokoll. Utöver den kliniska och kirurgiska uppföljningen kommer specifik medicinsk vård att erbjudas patienter som upplever biverkningar, fram till stabilisering av patienten, även om måldatumet för slutförande av studien har överskridits.