Kliininen tutkimus potilaiden, joilla on krooninen maksasairaus, arvioimiseksi useilla mononukleaaristen luuytimen solujen infuusioilla
Satunnaistettu, avoin ja kontrolloitu kliininen tutkimus mononukleaaristen luuydinsolujen useilla infuusioilla suoritetun hoidon arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen maksasairaus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on turvallisuus/tehokkuusvaihe II, avoin, satunnaistettu, kontrolloitu kliininen tutkimus, jossa on kaksi haaraa. Tutkimuspopulaatio koostuu 30 potilaasta, joilla on krooninen dekompensoitunut maksasairaus (Child-Pugh B tai C). Tutkimukseen osallistuvia hakijoita pyydetään osallistumaan vapaaehtoisesti ja allekirjoittamaan kirjallinen suostumus.
Potilaat jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään: ryhmässä A potilaat joutuvat interventioon; ja ryhmässä B potilaat ovat kontrolleja. Molempien ryhmien potilaat saavat kliinistä seurantaa. Niitä ylläpidetään kirroosipotilailla yleisesti käytetyllä lääkehoidolla, joka voi sisältää: spironolaktoni, furosemidi, laktuloosi, metronidatsoli, neomysiini, nukleosidin/nukleotidin analogit B-hepatiittipotilailla ja vitamiinikompleksit.
Kaikille ryhmään A kuuluville potilaille suoritetaan soluterapia seuraavalla tavalla kuvatun tekniikan mukaisesti: päivänä 1 (D-1) potilaat viedään sairaalaan suorittamaan luuydinpunktio suoliluun harjanteen kautta. Luuytimen aspiraattia kerätään 150–200 ml. Toimenpide tehdään paikallispuudutuksessa ja sedaatiossa. Yksitumaisten solujen fraktio eristetään aspiroidusta luuytimestä SEPAX-järjestelmällä (System of Cell Processing) - Biosafe, Sveitsi.
Kerättyjen mononukleaaristen solujen rikastettu fraktio suspendoidaan uudelleen suolaliuokseen. Saadut solupopulaatiot analysoidaan virtaussytometrialla niiden karakterisoimiseksi ja laimennetaan sitten 20 ml:aan suolaliuosta. Solut injektoidaan 3 kertaa koko tutkimuksen ajan, päivinä 1 (D-1), 30 (D-30) ja 60 (D-60).
Potilaille tehdään sarja kliinisiä ja laboratoriotutkimuksia, ja heille tehdään myös seuraavat menettelyt:
- Solujen veriarvo
- Biokemiallinen analyysi (elektrolyyttien - natriumin ja kaliumin mittaus)
- Munuaisten toimintakokeet (urea ja kreatiniini)
- Maksaprofiilitestit (kokonaisproteiinit ja -fraktiot, bilirubiini, protrombiiniaika, transaminaasit, alkalinen fosfataasi, gamma-GT)
- Aineenvaihduntaprofiili (glukoosi, kokonaiskolesteroli ja fraktiot, triglyseridit)
- Kilpirauhasen profiilitestit
- Serologiaa tarvitaan verensiirtoon ja luuytimensiirtoon Brasiliassa
- Alfa-fetoproteiini
- Beta-HCG (ihmisen koriongonadotropiini), naisille
- Kädensijadynamometri
- Juoksumaton testi
- Kuuden minuutin kävelytesti
- Vatsan doppler ultraääni
- Ylävatsan magneettikuvaus elastografialla
- Seerumitekijöiden mittaaminen
- Leikkausaaltoelalastografia
Lisäksi potilaat vastaavat SF (Short Form) -36 -kyselylomakkeen kysymyksiin (elämänlaadun arviointia varten).
Potilaille, jotka keskeyttävät osallistumisensa tutkimukseen minkä tahansa haittatapahtuman ja/tai laboratoriopoikkeaman vuoksi tai potilaan omasta halusta, pidetään kliinistä seurantaa vakuutusprotokollien mukaisesti. Kliinisen ja kirurgisen seurannan lisäksi potilaille, joilla on haittavaikutuksia, tarjotaan erityistä lääketieteellistä hoitoa, kunnes potilaan tila stabiloituu, vaikka tutkimuksen päättymispäivämäärä olisi ylittynyt.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: André C Lyra, PhD
- Puhelinnumero: 557132816455
- Sähköposti: aclyra@live.com
Opiskelupaikat
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasilia, 41253-190
- Rekrytointi
- Hospital Sao Rafael
-
Ottaa yhteyttä:
- André C Lyra, PhD
- Puhelinnumero: 55713281-6455
- Sähköposti: aclyra@live.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Eri etiologioiden maksakirroosin diagnoosi, joka on vahvistettu kliinisillä tutkimuksilla, laboratoriotesteillä, kuvantamistutkimuksilla ja/tai biopsialla, joka osoittaa evoluutioprosessin kirroosiksi tai vakiintuneeksi kirroosiksi (vastaa Metavir-arvoa F3/F4);
- Maksansiirron jonotuslistalle osallistumatta jättäminen tai osallistumisen tapauksessa jako listan viidennen sijan jälkeen A- tai O-veriryhmästä ja kolmannen sijan jälkeen muiden veriryhmien osalta;
- Maksasolukarsinooman kliinisen, laboratorio- ja radiologisten todisteiden puuttuminen;
- Raskauspotentiaalin puuttuminen tai negatiivinen raskaustesti naispotilailla tai mahdottomuus käyttää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana;
- Lupa suoliluun harjanteen piston tekemiseen nukutusta edeltävän käynnin arvioinnin jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- mahdottomuus päästä verisuoniin perkutaanista toimenpidettä varten;
- Sepsis;
- seulontatesteissä havaittu hepaattinen enkefalopatia;
- Budd-Chiarin oireyhtymä;
- Vaikea koagulopatia, jossa INR > 2,4 tai verihiutaleiden määrä < 30 000;
- Pahanlaatuisten kasvainten esiintyminen (lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää);
- Dekompensoitu sydämen vajaatoiminta;
- Primaariset hematologiset sairaudet;
- Munuaisten vajaatoiminta, jossa kreatiniini > 2,5 mg/dl;
- HIV-tartunta;
- Raskaus;
- Riippuvuus orgaanisesta väliaineesta, kuten verenkierrosta tai ventilaatiosta;
- Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus, joka vaikuttaa eloonjäämiseen 2 vuoden aikana;
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
|
|
|
Active Comparator: Luuytimen mononukleaarisoluterapia
|
Tämän ryhmän potilaat saavat hoitoa mononukleaarisilla soluilla.
Solut laimennetaan suolaliuoksella ja ruiskutetaan sitten maksavaltimoon reisivaltimopunktiolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Child-Pugh-pisteiden arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toiminnallinen luokkaparannus 2 pistettä Child-Pugh-pisteissä.
|
12 kuukautta
|
|
MELD-pisteiden arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toiminnallinen luokkaparannus 2 pistettä MELD-pisteessä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasvoiman aste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Lihasvoiman paraneminen mitattuna kädensijadynamometrillä.
|
12 kuukautta
|
|
Maksafibroosi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Maksafibroosin väheneminen elastografian leikkausaaltojen avulla.
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parannus elämänlaatua arvioivaan SF-36-kyselylomakkeeseen.
|
12 kuukautta
|
|
Toimintakyvyn arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toimintakyvyn paraneminen, arvioituna kuuden minuutin kävelytestillä.
|
12 kuukautta
|
|
Seerumin bilirubiinitason arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Seerumin bilirubiinipitoisuuden paraneminen.
|
12 kuukautta
|
|
Seerumin albumiinitasojen arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Seerumin albumiinipitoisuuden paraneminen.
|
12 kuukautta
|
|
Protrombiiniajan arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Protrombiiniajan paraneminen.
|
12 kuukautta
|
|
Sytokiinien seerumin tasojen arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Sytokiinien seerumitason lasku.
|
12 kuukautta
|
|
Fibroosimerkkiaineiden tasojen arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Fibroosimerkkiaineiden seerumitason lasku.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: André C Lyra, PhD, Hospital Sao Rafael
- Opintojen puheenjohtaja: Eduardo L Braga, PhD, Hospital Sao Rafael
- Opintojen puheenjohtaja: Lourianne N Cavalcante, PhD, Hospital Sao Rafael
- Opintojen puheenjohtaja: Milena BP Soares, PhD, Hospital Sao Rafael
- Päätutkija: Ricardo R dos Santos, PhD, Hospital Sao Rafael
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PCL 03/13
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .