Klinikai vizsgálat a mononukleáris csontvelősejtek többszöri infúziójával végzett kezelés értékelésére krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél

Ez egy biztonságos/hatékonysági fázis II, nyílt, randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat, két karral. A vizsgálati populáció 30 krónikus dekompenzált májbetegségben (Child-Pugh B vagy C) szenvedő betegből áll. A vizsgálatba bevont jelentkezőket felkérjük, hogy önkéntesen vegyenek részt és írják alá az írásbeli hozzájárulásukat.

A betegek véletlenszerűen 2 csoportba kerülnek: az A csoportban a betegek beavatkozáson esnek át; a B csoportban pedig a betegek lesznek a kontrollok. Mindkét csoport betegei klinikai nyomon követésben részesülnek. Fenntartják a cirrhosisban szenvedő betegeknél általánosan használt gyógyszeres terápiát, amely magában foglalhatja a következőket: spironolakton, furoszemid, laktulóz, metronidazol, neomicin, nukleozid/nukleotid analógok hepatitis B-ben szenvedő betegeknél és vitaminkomplexek.

Az A csoportba tartozó összes beteg sejtterápián esik át az alábbiak szerint leírt technikával: az 1. napon (D-1) a betegeket kórházba kell szállítani, hogy a csípőtarékon keresztül csontvelő-punkciót hajtsanak végre. 150-200 ml csontvelő-aspirátumot gyűjtünk össze. Az eljárás helyi érzéstelenítésben és nyugtatásban történik. A mononukleáris sejtek frakcióját a SEPAX (System of Cell Processing) – Biosafe, Svájc – fogja izolálni a leszívott csontvelőből.

Az összegyűjtött mononukleáris sejtek dúsított frakcióját sóoldatban újraszuszpendáljuk. A kapott sejtpopulációkat áramlási citometriával elemezzük a jellemzés érdekében, majd 20 ml sóoldattal hígítjuk. A sejteket háromszor injekciózzuk be a vizsgálat során, az 1. (D-1), a 30. (D-30) és a 60. (D-60) napon.

A betegek egy sor klinikai és laboratóriumi értékelésen esnek át, és a következő eljárásoknak vetik alá őket:

• A sejtek vérképe
• Biokémiai analízis (elektrolitok - nátrium és kálium mérése)
• Vesefunkciós vizsgálatok (karbamid és kreatinin)
• Májprofil tesztek (összes fehérje és frakció, bilirubin, protrombin idő, transzaminázok, alkalikus foszfatáz, gamma-GT)
• Metabolikus profil (glükóz, összkoleszterin és frakciók, trigliceridek)
• Pajzsmirigy profil tesztek
• Szerológiai vizsgálat szükséges a vérátömlesztéshez és a csontvelő-transzplantációhoz Brazíliában
• Alfa-fetoprotein
• Béta-HCG (humán koriongonadotropin), nők számára
• Fogantyús dinamométer
• Futópad teszt
• Hat perces séta teszt
• Hasi doppler ultrahang
• Mágneses rezonancia képalkotás a felső hasról elasztográfiával
• Szérumfaktorok mérése
• Nyírási hullám elasztográfia

Ezenkívül a betegek válaszolnak az SF (Short Form) -36 kérdőív kérdéseire (az életminőség felmérésére).

Klinikai nyomon követést tartanak azon betegek esetében, akik a vizsgálatban való részvételüket bármilyen nemkívánatos esemény és/vagy laboratóriumi eltérés miatt, vagy a páciens saját kívánságára felfüggesztik, a biztosítási protokollok betartásával. A klinikai és sebészeti utókövetés mellett speciális orvosi ellátást biztosítanak a nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegeknek a beteg állapotának stabilizálásáig, még akkor is, ha a vizsgálat befejezésének határidejét túllépték.