Sperimentazione clinica per la valutazione del trattamento con infusioni multiple di cellule mononucleari del midollo osseo in pazienti con malattie epatiche croniche

Si tratta di uno studio clinico di sicurezza/efficacia di fase II, aperto, randomizzato, controllato, con due bracci. La popolazione dello studio sarà composta da 30 pazienti con malattia epatica cronica scompensata (Child-Pugh B o C). I candidati inclusi nello studio saranno invitati a partecipare volontariamente e firmare il consenso scritto.

I pazienti saranno assegnati in modo casuale in 2 gruppi: nel gruppo A, i pazienti saranno sottoposti all'intervento; e nel gruppo B, i pazienti saranno i controlli. I pazienti di entrambi i gruppi riceveranno un follow-up clinico. Saranno mantenuti sulla terapia farmacologica comunemente usata nei pazienti con cirrosi, che può includere: spironolattone, furosemide, lattulosio, metronidazolo, neomicina, analoghi del nucleoside / nucleotide nei pazienti con epatite B e complessi vitaminici.

Tutti i pazienti inclusi nel gruppo A saranno sottoposti a terapia cellulare secondo la tecnica descritta di seguito: il giorno 1 (D-1), i pazienti saranno ricoverati per sottoporsi alla puntura del midollo osseo attraverso la cresta iliaca. Saranno raccolti da 150 a 200 ml di aspirato di midollo osseo. La procedura verrà eseguita in anestesia locale e sedazione. La frazione di cellule mononucleari sarà isolata dal midollo aspirato mediante il SEPAX (Sistema di elaborazione cellulare) - Biosafe, Svizzera.

La frazione arricchita di cellule mononucleari raccolte sarà risospesa in soluzione fisiologica. Le popolazioni cellulari ottenute saranno analizzate mediante citometria a flusso per la sua caratterizzazione, e quindi diluite in 20 ml di soluzione fisiologica. Le cellule verranno iniettate 3 volte durante lo studio, nei giorni 1 (D-1), 30 (D-30) e 60 (D-60).

I pazienti saranno sottoposti a una serie di valutazioni cliniche e di laboratorio e saranno inoltre sottoposti alle seguenti procedure:

• Emocromo cellulare
• Analisi biochimiche (misurazione degli elettroliti - sodio e potassio)
• Test di funzionalità renale (urea e creatinina)
• Test del profilo epatico (proteine ​​e frazioni totali, bilirubina, tempo di protrombina, transaminasi, fosfatasi alcalina, gamma-GT)
• Profilo metabolico (glucosio, colesterolo totale e frazioni, trigliceridi)
• Test del profilo tiroideo
• Sierologia richiesta per trasfusioni di sangue e trapianto di midollo osseo in Brasile
• Alfa-fetoproteina
• Beta-HCG (gonadotropina corionica umana), per le donne
• Dinamometro da impugnatura
• Prova su tapis roulant
• Test del cammino di sei minuti
• Ecografia doppler addominale
• Risonanza magnetica dell'addome superiore con elastografia
• Misurazione dei fattori sierici
• Elastografia delle onde di taglio

Inoltre, i pazienti risponderanno alle domande del questionario SF (Short Form) -36 (per la valutazione della qualità della vita).

Sarà mantenuto il follow-up clinico per i pazienti che sospendono la loro partecipazione allo studio per qualsiasi evento avverso e/o anomalie di laboratorio, o per volontà del paziente stesso, seguendo i protocolli assicurativi. Oltre al follow-up clinico e chirurgico, verrà offerta assistenza medica specifica ai pazienti che manifestano eventi avversi, fino alla stabilizzazione del paziente, anche se la data obiettivo per il completamento dello studio è stata superata.