Klinische proef voor evaluatie van behandeling met meerdere infusies van mononucleaire beenmergcellen bij patiënten met chronische leveraandoeningen

Dit is een veiligheids/werkzaamheid fase II, open, gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie, met twee armen. De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit 30 patiënten met chronische gedecompenseerde leverziekte (Child-Pugh B of C). De kandidaten die in het onderzoek zijn opgenomen, zullen worden gevraagd om vrijwillig deel te nemen en de schriftelijke toestemming te ondertekenen.

De patiënten worden willekeurig verdeeld in 2 groepen: in groep A ondergaan de patiënten de ingreep; en in groep B zijn de patiënten de controles. Patiënten van beide groepen krijgen klinische follow-up. Ze zullen worden voortgezet op medicamenteuze therapie die gewoonlijk wordt gebruikt bij patiënten met cirrose, waaronder: spironolacton, furosemide, lactulose, metronidazol, neomycine, analogen van nucleoside / nucleotide bij patiënten met hepatitis B en vitaminecomplexen.

Alle patiënten in groep A zullen celtherapie ondergaan volgens de techniek die als volgt wordt beschreven: op dag 1 (D-1) worden patiënten in het ziekenhuis opgenomen om de beenmergpunctie door de crista iliaca te ondergaan. Er wordt 150 tot 200 ml beenmergaspiraat verzameld. De ingreep gebeurt onder plaatselijke verdoving en sedatie. De fractie mononucleaire cellen zal worden geïsoleerd uit het opgezogen merg door de SEPAX (System of cell processing) - Biosafe, Zwitserland.

De verrijkte fractie van verzamelde mononucleaire cellen wordt opnieuw gesuspendeerd in zoutoplossing. De verkregen celpopulaties zullen worden geanalyseerd door middel van flowcytometrie op hun karakterisering, en vervolgens worden verdund in 20 ml zoutoplossing. De cellen zullen tijdens het onderzoek 3 keer worden geïnjecteerd, op dag 1 (D-1), 30 (D-30) en 60 (D-60).

Patiënten zullen een reeks klinische en laboratoriumevaluaties ondergaan en zullen ook worden onderworpen aan de volgende procedures:

• Aantal cellen in het bloed
• Biochemische analyse (meting van elektrolyten - natrium en kalium)
• Nierfunctietesten (ureum en creatinine)
• Leverprofieltesten (totaal eiwit en fracties, bilirubine, protrombinetijd, transaminasen, alkalische fosfatase, gamma-GT)
• Metabool profiel (glucose, totaal cholesterol en fracties, triglyceriden)
• Schildklier profiel testen
• Serologie vereist voor bloedtransfusie en beenmergtransplantatie in Brazilië
• Alfa-fetoproteïne
• Beta-HCG (humaan choriongonadotrofine), voor vrouwen
• Handgreep dynamometer
• Loopband test
• Looptest van zes minuten
• Doppler-echografie van de buik
• Magnetische resonantie beeldvorming van de bovenbuik met elastografie
• Meting van serumfactoren
• Shear wave elastografie

Ook zullen de patiënten vragen beantwoorden van de SF (Short Form) -36 vragenlijst (voor beoordeling van de kwaliteit van leven).

Klinische follow-up zal worden bijgehouden voor patiënten die hun deelname aan de studie opschorten voor een bijwerking en/of laboratoriumafwijking, of voor de eigen wens van de patiënt, volgens verzekeringsprotocollen. Naast de klinische en chirurgische follow-up zal specifieke medische zorg worden geboden aan patiënten die bijwerkingen ervaren, tot stabilisatie van de patiënt, zelfs als de streefdatum voor voltooiing van de studie is overschreden.