ポンペ病および注入関連反応を有する患者における Zavesca® のパイロット研究
RhGAA酵素補充療法を受けているポンペ病の被験者における抗rhGAA免疫応答に対するZavesca®の経口投与の効果に関するパイロット研究
仮説：rhGAA酵素補充療法（ERT）によるポンペ病の治療の有効性は、患者が提供されたrhGAA酵素に対する抗体を発症するため、少なくとも部分的に制限されています. 注入前の Zavesca® による治療は、ERT を受けている患者の抗 rhGAA 免疫応答を抑制または排除する可能性があり、それによって ERT の有効性を高めることができます。
酵素補充療法 (ERT) の前に Zavesca® で治療すると、ERT を受けているポンペ病患者の注入関連反応 (IAR) の重症度が低下するか、または消失する可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ポンペ病患者の抗rhGAA免疫応答に対する免疫調節療法としてのZavesca®の効果、ならびに患者の健康状態および疾患の進行を評価するために設計されています。 被験者は、研究参加中に100 mgまたは300 mgの投与レベルでZavesca®を受け取ります（n = 3 @ 100 mg投与; n = 3 @ 300 mg投与）。
登録された最初の 3 人の被験者には、ERT 注入の 60 分前に 100 mg Zavesca® が処方されます。 登録されたその後の 3 人の被験者には、ERT 注入の 60 分前に 300 mg Zavesca® が処方されます。
適格な参加者は、ポンペ病の標準ERTを受けており、注入関連反応の病歴があります。 フロリダ州ゲインズビルの研究施設への移動は、3回の訪問に必要です。 参加者は薬 Zavesca® を処方され、血液検査、パンチ筋生検、身体検査を受け、3 か月にわたる研究参加でアンケートに答えます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
被験者は、ポンペ病と診断され、突然変異分析および/またはGAA酵素活性アッセイによって確認された18歳から65歳の患者になります。
- rhGAA ERT の受信
- -研究評価のために研究サイトに喜んで旅行する
- Zavesca®を治療計画に追加して研究参加者の治療を継続する地元の医療提供者の意欲。
- -注入の日に食事摂取量を変更する研究参加者の意欲 *すべての被験者は、研究の過程で地元の医療提供者によって処方されたように、標準治療として酵素補充療法を継続します。
除外基準:
- 被験者は研究要件を満たすことができません
- -被験者の病状が参加を禁忌とするか、研究責任者がそうでなければ参加が被験者の最善の利益にならないと感じている
- 被験者はERT治療を受けていません
- -この研究を妨げる可能性のある登録時の他の介入研究への参加（研究者の裁量による）
- 研究訪問のためにフロリダ大学に行くことができない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ザベスカ® 100mg
3 人の研究参加者に、ERT 注入前の投与のために Zavesca® 処方箋 100 mg が与えられます。 ERT注入前、注入中、および注入後に抗GAA抗体レベルの採血を行い、研究施設で0週目の注入を完了する。 前投薬Zavesca®によるERT注入の翌日に、パンチ筋生検が完了します。 健康調査終了。 2、4、および 6 週目 前投薬による ERT 注入は、ローカル/ホーム注入センターで完了します。 7週目の研究訪問のための現場への移動には、身体検査、採血、およびパンチ筋生検が含まれます。 健康調査終了。 |
ベースライン評価に続いて、Zavesca®処方が与えられます。 2、4、および 6 週目 前投薬による ERT 注入は、ローカル/ホーム注入センターで完了します。 7週目の研究訪問のための現場への移動には、身体検査、採血、およびパンチ筋生検が含まれます。 健康調査終了。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ザベスカ® 300mg
3 人の研究参加者に、ERT 注入前の投与のために Zavesca® 処方箋 300 mg が与えられます。 ERT注入前、注入中、および注入後に抗GAA抗体レベルの採血を行い、研究施設で0週目の注入を完了する。 前投薬Zavesca®によるERT注入の翌日に、パンチ筋生検が完了します。 健康調査終了。 2、4、および 6 週目 前投薬による ERT 注入は、ローカル/ホーム注入センターで完了します。 7週目の研究訪問のための現場への移動には、身体検査、採血、およびパンチ筋生検が含まれます。 健康調査終了。 |
ベースライン評価に続いて、Zavesca®処方が与えられます。 2、4、および 6 週目 前投薬による ERT 注入は、ローカル/ホーム注入センターで完了します。 7週目の研究訪問のための現場への移動には、身体検査、採血、およびパンチ筋生検が含まれます。 健康調査終了。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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前投薬 Zavesca を使用した ERT の薬力学の評価
時間枠：ベースライン、0週、6週
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ベースラインから第 0 週までの GAA 抗体レベルの変化: GAA 抗体力価は、注入前、および注入開始後 6、12、および 24 時間の時点で報告されます。 ベースラインから 6 週目までの GAA 抗体レベルの変化: GAA 抗体力価は、注入前および注入後の時点で報告されます。 |
ベースライン、0週、6週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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前投薬 Zavesca® による ERT の薬物動態の評価
時間枠：ベースライン、0週
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0週目（前投薬Zavesca®を使用したERT）と比較したベースライン（Zavesca®なし）でのERT半減期の変化。 0週目（前投薬Zavesca®によるERT）と比較したベースライン（Zavesca®なし）での最大血漿濃度（Cmax）の変化。 |
ベースライン、0週
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前投薬 Zavesca® を使用して ERT の体内分布を評価します。
時間枠：0週目、7週目
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0週目と7週目に体内分布を調べるためにパンチ筋生検を行います。グリコーゲン含有量と筋線維形態の変化を報告します。
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0週目、7週目
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Barry J. Byrne, MD, PhD、University of Florida
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。