Zavesca®-pilottitutkimus potilailla, joilla on Pompen tauti ja infuusioon liittyvä reaktio
Pilottitutkimus Zavescan® suun kautta antamisen vaikutuksista anti-rhGAA-immuunivasteeseen potilailla, joilla on Pompen tauti ja jotka saavat rhGAA-entsyymikorvaushoitoa
Hypoteesi: Pompen taudin hoidon tehokkuus rhGAA-entsyymikorvaushoidolla (ERT) on rajoitettu ainakin osittain, koska potilaat kehittävät vasta-aineita toimitettua rhGAA-entsyymiä vastaan. Zavesca®-hoito ennen infuusiota voi vaimentaa tai eliminoida anti-rhGAA-immuunivasteen potilailla, jotka saavat ERT:tä, mikä mahdollistaa suuremman ERT-tehokkuuden.
Zavesca®-hoito ennen entsyymikorvaushoitoa (ERT) voi vähentää infuusioon liittyvien reaktioiden (IAR) vakavuutta tai poistaa ne Pompen tautia sairastavilla, jotka saavat ERT:tä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan Zavesca®:n vaikutuksia immunomodulatorisena hoitona anti-rhGAA-immuunivasteisiin potilailla, joilla on Pompen tauti, sekä heidän terveytensä ja taudin etenemiseen. Koehenkilöt saavat joko Zavesca® 100 mg:n tai 300 mg:n annostasoilla tutkimukseen osallistumisen aikana (n=3 @ 100 mg:n annostelu; n=3 300 mg:n annostelulla).
Kolmelle ensimmäiselle osallistujalle määrätään 100 mg Zavesca® 60 minuuttia ennen ERT-infuusiota. Seuraaville kolmelle osallistujalle määrätään 300 mg Zavesca® 60 minuuttia ERT-infuusiota varten.
Tukikelpoiset osallistujat saavat Pompen taudin normaalia ERT-hoitoa, ja heillä on ollut infuusioon liittyviä reaktioita. Matkustaminen opiskelupaikalle Gainesvillessä, Floridassa vaaditaan 3 käyntiä varten. Osallistujille määrätään Zavesca®-lääkitystä, ja heiltä otetaan verikokeita, lyöntilihasten biopsia, fyysiset tutkimukset ja vastataan kyselylomakkeisiin kolmen kuukauden tutkimukseen osallistumisen aikana.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt ovat 18–65-vuotiaita potilaita, joilla on diagnosoitu Pompen tauti, joka on vahvistettu mutaatioanalyysillä ja/tai GAA-entsyymiaktiivisuusmäärityksellä.
- Vastaanotetaan rhGAA ERT
- Valmis matkustamaan opintopaikalle opintoarviointia varten
- Paikallisen hoidon tarjoajan halukkuus jatkaa tutkimukseen osallistuneen hoitoa Zavesca®:n lisäämisellä hoitosuunnitelmaan.
- Tutkimukseen osallistujan halukkuus muuttaa ruokavalion saantia infuusiopäivänä *Kaikki koehenkilöt jatkavat entsyymikorvaushoitoa normaalina hoitona paikallisen hoitohenkilöstön määräämällä tavalla tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Aine ei täytä opintovaatimuksia
- Tutkittavan terveydentila on vasta-aiheinen osallistumiseen tai tutkimustutkijat katsovat, että osallistuminen ei muuten ole tutkittavan edun mukaista
- Kohde ei saa ERT-hoitoa
- Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin ilmoittautumishetkellä, jotka voivat häiritä tätä tutkimusta (tutkijan harkinnan mukaan)
- Ei voi matkustaa Floridan yliopistoon opintovierailuille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Zavesca® 100 mg
Kolmelle tutkimuksen osallistujalle annetaan Zavesca®-resepti 100 mg ennen ERT-infuusiota. Viikon 0 infuusio saatetaan päätökseen tutkimuspaikalla, jolloin veri kerätään anti-GAA-vasta-ainetasolle ennen ERT-infuusiota, sen aikana ja sen jälkeen. Lyöntilihasten biopsia tehdään ERT-infuusion jälkeisenä päivänä esilääkitystä Zavesca®:lla. Terveyskysely on valmis. Viikot 2, 4 ja 6 ERT-infuusio esilääkityksen kanssa suoritetaan paikallisessa/koti-infuusiokeskuksessa. Matka työmaalle viikon 7 opintokäynnille sisältää fyysisen tutkimuksen, verenoton ja lyöntilihasten biopsian. Terveyskysely on valmis. |
Lähtötilanteen arvioinnin jälkeen annetaan Zavesca®-resepti. Viikot 2, 4 ja 6 ERT-infuusio esilääkityksen kanssa suoritetaan paikallisessa/koti-infuusiokeskuksessa. Matka työmaalle viikon 7 opintokäynnille sisältää fyysisen tutkimuksen, verenoton ja lyöntilihasten biopsian. Terveyskysely on valmis.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Zavesca® 300 mg
Kolmelle tutkimuksen osallistujalle annetaan Zavesca®-resepti 300 mg ennen ERT-infuusiota. Viikon 0 infuusio saatetaan päätökseen tutkimuspaikalla, jolloin veri kerätään anti-GAA-vasta-ainetasolle ennen ERT-infuusiota, sen aikana ja sen jälkeen. Lyöntilihasten biopsia tehdään ERT-infuusion jälkeisenä päivänä esilääkitystä Zavesca®:lla. Terveyskysely on valmis. Viikot 2, 4 ja 6 ERT-infuusio esilääkityksen kanssa suoritetaan paikallisessa/koti-infuusiokeskuksessa. Matka työmaalle viikon 7 opintokäynnille sisältää fyysisen tutkimuksen, verenoton ja lyöntilihasten biopsian. Terveyskysely on valmis. |
Lähtötilanteen arvioinnin jälkeen annetaan Zavesca®-resepti. Viikot 2, 4 ja 6 ERT-infuusio esilääkityksen kanssa suoritetaan paikallisessa/koti-infuusiokeskuksessa. Matka työmaalle viikon 7 opintokäynnille sisältää fyysisen tutkimuksen, verenoton ja lyöntilihasten biopsian. Terveyskysely on valmis.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi ERT:n farmakodynamiikka Zavescan esilääkityksen kanssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 0, viikko 6
|
Muutos GAA-vasta-ainetasossa lähtötasosta viikkoon 0: GAA-vasta-ainetiitteri raportoidaan ajankohtina: ennen infuusiota ja 6, 12 ja 24 tuntia infuusion alkamisen jälkeen. Muutos GAA-vasta-ainetasossa lähtötasosta viikkoon 6: GAA-vasta-ainetiitteri raportoidaan ajankohtana: ennen infuusiota ja infuusion jälkeen. |
Perustaso, viikko 0, viikko 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi ERT:n farmakokinetiikka esilääkitystä Zavesca®:lla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 0
|
Muutos ERT:n puoliintumisajassa lähtötilanteessa (ilman Zavescaa®) verrattuna viikkoon 0 (ERT esilääkityksenä Zavesca®:lla). Muutos plasman enimmäispitoisuudessa (Cmax) lähtötilanteessa (ilman Zavescaa®) verrattuna viikkoon 0 (ERT esilääkityksenä Zavesca®). |
Perustaso, viikko 0
|
|
Arvioi ERT:n biologinen jakautuminen esilääkityksenä Zavesca®:lla.
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 7
|
Punch-lihasbiopsia suoritetaan viikolla 0 ja viikolla 7 biologista jakautumista varten: Muutos glykogeenipitoisuudessa ja lihaskuitujen morfologiassa on raportoitu.
|
Viikko 0, viikko 7
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Yliherkkyys
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Entsyymin estäjät
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Glykosidihydrolaasin estäjät
- Miglustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB201601641
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .