Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie přípravku Zavesca® u pacientů s Pompeho chorobou a reakcí spojenou s infuzí

4. prosince 2018 aktualizováno: University of Florida

Pilotní studie účinků perorálního podávání Zavesca® na imunitní odpověď anti-rhGAA u pacientů s Pompeho chorobou, kteří dostávají enzymovou substituční terapii rhGAA

Hypotéza: účinnost léčby Pompeho choroby pomocí rhGAA enzymové substituční terapie (ERT) je alespoň částečně omezena, protože si pacienti vytvářejí protilátky proti poskytnutému rhGAA enzymu. Léčba přípravkem Zavesca® před infuzí může utlumit nebo eliminovat imunitní odpověď anti-rhGAA u pacientů užívajících ERT, a tím umožnit vyšší účinnost ERT.

Léčba přípravkem Zavesca® před enzymatickou substituční terapií (ERT) může snížit závažnost nebo eliminovat reakce spojené s infuzí (IAR) u lidí s Pompeho chorobou, kteří dostávají ERT.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila účinky přípravku Zavesca® jako imunomodulační terapie na imunitní odpovědi anti-rhGAA u pacientů s Pompeho chorobou, jakož i na jejich zdraví a progresi onemocnění. Subjekty dostanou buď Zavesca® v dávce 100 mg nebo 300 mg během účasti ve studii (n=3 při dávce 100 mg; n=3 při dávce 300 mg).

Prvním 3 zařazeným subjektům bude předepsáno 100 mg Zavesca® 60 minut před infuzí ERT. Následujícím 3 zařazeným subjektům bude předepsáno 300 mg Zavesca® 60 minut do infuze ERT.

Způsobilí účastníci jsou na standardní ERT pro Pompeho chorobu a mají v anamnéze reakce související s infuzí. Pro 3 návštěvy je vyžadována cesta na studijní místo v Gainesville na Floridě. Účastníkům jsou předepsány léky Zavesca® a během 3 měsíců účasti ve studii absolvují krevní testy, biopsii punčového svalu, fyzické vyšetření a zodpoví dotazníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 63 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty budou pacienti ve věku od 18 let do 65 let, u kterých byla diagnostikována Pompeho nemoc, potvrzená mutační analýzou a/nebo testem enzymové aktivity GAA.

  • Příjem rhGAA ERT
  • Ochota cestovat na místo studia kvůli hodnocení studia
  • Ochota místního poskytovatele lékařské péče pokračovat v léčbě účastníka studie přidáním Zavesca® do léčebného plánu.
  • Ochota účastníka studie upravit dietní příjem v den infuze *Všichni jedinci budou pokračovat v enzymatické substituční terapii jako standardní péči, jak je předepsáno místním poskytovatelem lékařské péče v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Předmět není schopen splnit studijní požadavky
  • Zdravotní stav subjektu kontraindikuje účast nebo se výzkumníci studie domnívají, že účast jinak není v nejlepším zájmu subjektu
  • Subjekt nedostává léčbu ERT
  • Účast v jiných intervenčních studiích v době zařazení, které mohou narušovat tuto studii (podle uvážení zkoušejícího)
  • Nemohu cestovat na University of Florida na studijní pobyty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Zavesca® 100 mg

3 účastníkům studie je podáván přípravek Zavesca® na předpis 100 mg k podání před infuzí ERT. Infuze v týdnu 0 je dokončena v místě studie s odběrem krve na hladinu anti-GAA protilátky před, během a po infuzi ERT. Biopsie punčového svalu je dokončena den po infuzi ERT s premedikací Zavesca®. Zdravotní průzkum je dokončen.

2., 4. a 6. týden ERT infuze s premedikací se dokončí v místním/domácím infuzním centru. Cesta na místo studijní návštěvy v týdnu 7 zahrnuje fyzickou prohlídku, odběr krve a biopsii punčového svalu. Zdravotní průzkum je dokončen.
Lék: Zavesca® na předpis

Po základním vyhodnocení je předepsán Zavesca®.

2., 4. a 6. týden ERT infuze s premedikací se dokončí v místním/domácím infuzním centru. Cesta na místo studijní návštěvy v týdnu 7 zahrnuje fyzickou prohlídku, odběr krve a biopsii punčového svalu. Zdravotní průzkum je dokončen.

Ostatní jména:
  • miglustat
Aktivní komparátor: Zavesca® 300 mg

3 účastníkům studie je podáván přípravek Zavesca® na předpis 300 mg k podání před infuzí ERT. Infuze v týdnu 0 je dokončena v místě studie s odběrem krve na hladinu anti-GAA protilátky před, během a po infuzi ERT. Biopsie punčového svalu je dokončena den po infuzi ERT s premedikací Zavesca®. Zdravotní průzkum je dokončen.

2., 4. a 6. týden ERT infuze s premedikací se dokončí v místním/domácím infuzním centru. Cesta na místo studijní návštěvy v týdnu 7 zahrnuje fyzickou prohlídku, odběr krve a biopsii punčového svalu. Zdravotní průzkum je dokončen.
Lék: Zavesca® na předpis

Po základním vyhodnocení je předepsán Zavesca®.

2., 4. a 6. týden ERT infuze s premedikací se dokončí v místním/domácím infuzním centru. Cesta na místo studijní návštěvy v týdnu 7 zahrnuje fyzickou prohlídku, odběr krve a biopsii punčového svalu. Zdravotní průzkum je dokončen.

Ostatní jména:
  • miglustat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte farmakodynamiku ERT s premedikací Zavesca
Časové okno: Výchozí stav, týden 0, týden 6

Změna hladiny protilátek GAA z výchozí hodnoty do týdne 0: Titr protilátek GAA je hlášen v časových bodech: před infuzí a 6, 12 a 24 hodin po zahájení infuze.

Změna hladiny protilátek GAA od výchozího stavu do týdne 6: Titr protilátek GAA je hlášen v časových bodech: před infuzí a po infuzi.
Výchozí stav, týden 0, týden 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte farmakokinetiku ERT s premedikací Zavesca®
Časové okno: Výchozí stav, týden 0

Změna poločasu ERT na začátku (bez Zavesca®) ve srovnání s týdnem 0 (ERT s premedikací Zavesca®).

Změna maximální plazmatické koncentrace (Cmax) na začátku (bez přípravku Zavesca®) ve srovnání s týdnem 0 (ERT s premedikací Zavesca®).
Výchozí stav, týden 0
Vyhodnoťte biodistribuci ERT pomocí premedikace Zavesca®.
Časové okno: Týden 0, týden 7
Biopsie punčového svalu se provádí v týdnu 0 a v týdnu 7 pro biodistribuci: Je hlášena změna obsahu glykogenu a morfologie svalových vláken.
Týden 0, týden 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

9. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB201601641

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zavesca® na předpis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit