Zavesca®在庞贝病和输液相关反应患者中的初步研究
口服 Zavesca ®对接受 rhGAA 酶替代疗法的庞贝病患者抗 rhGAA 免疫反应影响的初步研究
假设：使用 rhGAA 酶替代疗法 (ERT) 治疗庞贝病的有效性至少部分受到限制，因为患者会产生针对提供的 rhGAA 酶的抗体。 输注前用 Zavesca ®治疗可能会抑制或消除接受 ERT 的患者的抗 rhGAA 免疫反应，从而提高 ERT 疗效。
在接受 ERT 的庞贝病患者中，在酶替代疗法（ERT）之前使用 Zavesca ®治疗可能会降低输液相关反应（IAR）的严重程度或消除输液相关反应（IAR）。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估 Zavesca ®作为免疫调节疗法对庞贝病患者抗 rhGAA 免疫反应的影响，以及他们的健康和疾病进展。 在参与研究期间，受试者将接受 100 mg 或 300 mg 剂量水平的 Zavesca ®（n=3 @ 100 mg 剂量；n=3 @ 300 mg 剂量）。
登记的前 3 名受试者将在 ERT 输注前 60 分钟服用 100 mg Zavesca®。 随后登记的 3 名受试者将在 ERT 输注前 60 分钟服用 300 mg Zavesca®。
符合条件的参与者正在接受庞贝病的标准 ERT，并且有输液相关反应的历史。 前往佛罗里达州盖恩斯维尔的研究地点需要 3 次访问。 参与者服用 Zavesca® 处方药，并在 3 个月的研究参与中进行血液检查、打孔肌肉活检、身体检查和回答问卷。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
受试者将是年龄在 18 岁至 65 岁之间的患者，他们被诊断患有庞贝病，并通过突变分析和/或 GAA 酶活性测定得到证实。
- 接受 rhGAA ERT
- 愿意前往研究地点进行研究评估
- 当地医疗提供者愿意将 Zavesca ®添加到治疗计划中继续治疗研究参与者。
- 研究参与者在输注当天改变饮食摄入的意愿 *所有受试者将继续酶替代疗法作为护理标准，在研究过程中由当地医疗提供者规定。
排除标准：
- 受试者无法满足学习要求
- 受试者的健康状况禁止参与或研究调查员认为参与不符合受试者的最佳利益
- 受试者未接受 ERT 治疗
- 在入组时参与可能干扰本研究的其他干预研究（由研究者自行决定）
- 无法前往佛罗里达大学进行学习访问
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：Zavesca® 100 毫克
3 名研究参与者在 ERT 输注前给予 Zavesca ® 100 mg 处方。 第 0 周输液在研究地点完成，在 ERT 输液之前、期间和之后采集血液以检测抗 GAA 抗体水平。 在 ERT 输注前给药 Zavesca® 后的第二天完成穿孔肌肉活检。 健康调查已完成。 在当地/家庭输液中心完成第 2、4 和 6 周 ERT 输液和术前给药。 前往现场进行第 7 周的研究访问包括身体检查、血液采集和穿孔肌肉活检。 健康调查完成。 |
在基线评估之后，给予 Zavesca ®处方。 在当地/家庭输液中心完成第 2、4 和 6 周 ERT 输液和术前给药。 前往现场进行第 7 周的研究访问包括身体检查、血液采集和穿孔肌肉活检。 健康调查完成。
其他名称：
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有源比较器：Zavesca® 300 毫克
3 名研究参与者在 ERT 输注前给予 Zavesca ®处方 300 mg 给药。 第 0 周输液在研究地点完成，在 ERT 输液之前、期间和之后采集血液以检测抗 GAA 抗体水平。 在 ERT 输注前给药 Zavesca® 后的第二天完成穿孔肌肉活检。 健康调查已完成。 在当地/家庭输液中心完成第 2、4 和 6 周 ERT 输液和术前给药。 前往现场进行第 7 周的研究访问包括身体检查、血液采集和穿孔肌肉活检。 健康调查完成。 |
在基线评估之后，给予 Zavesca ®处方。 在当地/家庭输液中心完成第 2、4 和 6 周 ERT 输液和术前给药。 前往现场进行第 7 周的研究访问包括身体检查、血液采集和穿孔肌肉活检。 健康调查完成。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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用术前用药 Zavesca 评估 ERT 的药效学
大体时间：基线、第 0 周、第 6 周
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GAA 抗体水平从基线到第 0 周的变化：在以下时间点报告 GAA 抗体滴度：输注前以及输注开始后 6、12 和 24 小时。 GAA 抗体水平从基线到第 6 周的变化：在时间点报告 GAA 抗体滴度：输注前和输注后。 |
基线、第 0 周、第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 ERT 的药代动力学与术前用药 Zavesca®
大体时间：基线，第 0 周
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与第 0 周（ERT 与预用药 Zavesca®）相比，基线时 ERT 半衰期的变化（无 Zavesca®）。 与第 0 周（ERT 用药前 Zavesca®）相比，基线（无 Zavesca®）最大血浆浓度（Cmax）的变化。 |
基线，第 0 周
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使用术前 Zavesca® 评估 ERT 的生物分布。
大体时间：第 0 周、第 7 周
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在第 0 周和第 7 周进行穿孔肌肉活检以了解生物分布：报告糖原含量和肌纤维形态的变化。
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第 0 周、第 7 周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Barry J. Byrne, MD, PhD、University of Florida
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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