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Uno studio pilota su Zavesca® in pazienti con malattia di Pompe e reazione associata all'infusione

4 dicembre 2018 aggiornato da: University of Florida

Uno studio pilota sugli effetti della somministrazione orale di Zavesca® sulla risposta immunitaria anti-rhGAA in soggetti con malattia di Pompe sottoposti a terapia sostitutiva enzimatica rhGAA

Ipotesi: l'efficacia del trattamento della malattia di Pompe con la terapia sostitutiva dell'enzima rhGAA (ERT) è limitata almeno in parte perché i pazienti sviluppano anticorpi contro l'enzima rhGAA fornito. Il trattamento con Zavesca® prima dell'infusione può attenuare o eliminare la risposta immunitaria anti-rhGAA nei pazienti trattati con ERT, consentendo così una maggiore efficacia della ERT.

Il trattamento con Zavesca® prima di una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) può diminuire la gravità o eliminare le reazioni associate all'infusione (IAR) nelle persone con malattia di Pompe che ricevono ERT.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio ha lo scopo di valutare gli effetti di Zavesca® come terapia immunomodulante sulle risposte immunitarie anti-rhGAA nei pazienti con malattia di Pompe, nonché sulla loro salute e sulla progressione della malattia. I soggetti riceveranno Zavesca® a livelli di dosaggio di 100 mg o 300 mg durante la partecipazione allo studio (n=3 @ dosaggio di 100 mg; n=3 @ dosaggio di 300 mg).

Ai primi 3 soggetti arruolati verranno prescritti 100 mg di Zavesca® 60 minuti prima dell'infusione di ERT. Ai successivi 3 soggetti arruolati verranno prescritti 300 mg di Zavesca® 60 minuti all'infusione di ERT.

I partecipanti idonei sono in ERT standard per la malattia di Pompe e hanno una storia di reazione associata all'infusione. È necessario recarsi presso la sede dello studio a Gainesville, in Florida, per 3 visite. Ai partecipanti viene prescritto il farmaco Zavesca® e vengono sottoposti a esami del sangue, biopsia muscolare, esami fisici e risposta a questionari per oltre 3 mesi di partecipazione allo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti saranno pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni a cui è stata diagnosticata la malattia di Pompe, confermata dall'analisi mutazionale e/o dal test dell'attività enzimatica GAA.

  • Ricezione di rhGAA ERT
  • Disponibilità a recarsi presso la sede dello studio per le valutazioni dello studio
  • Disponibilità del fornitore di cure mediche locali a continuare a curare il partecipante allo studio con l'aggiunta di Zavesca® al piano di trattamento.
  • Disponibilità del partecipante allo studio a modificare l'assunzione dietetica il giorno dell'infusione *Tutti i soggetti continueranno la terapia enzimatica sostitutiva come standard di cura, come prescritto dal fornitore di cure mediche locale durante il corso dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
  • Le condizioni mediche del soggetto controindicano la partecipazione o i ricercatori dello studio ritengono che la partecipazione non sia altrimenti nel migliore interesse del soggetto
  • Il soggetto non riceve il trattamento ERT
  • Partecipazione ad altri studi interventistici al momento dell'arruolamento che potrebbero interferire con questo studio (a discrezione dello sperimentatore)
  • Impossibile recarsi all'Università della Florida per visite di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Zavesca® 100 mg

A 3 partecipanti allo studio viene somministrata la prescrizione di Zavesca® 100 mg per la somministrazione prima dell'infusione di ERT. L'infusione della settimana 0 è completata presso il sito dello studio, con la raccolta del sangue per il livello di anticorpi anti-GAA prima, durante e dopo l'infusione di ERT. Una biopsia muscolare del pugno viene completata il giorno dopo l'infusione di ERT con la premedicazione di Zavesca®. Il sondaggio sulla salute è completato.

L'infusione ERT della settimana 2, 4 e 6 con premedicazione viene completata presso il centro di infusione locale/domiciliare. Il viaggio in loco per la visita di studio della settimana 7 include esame fisico, prelievo di sangue e biopsia muscolare del pugno. Il sondaggio sulla salute è completato.
Droga: Zavesca® Prescrizione

Dopo la valutazione di base, viene data la prescrizione di Zavesca®.

L'infusione ERT della settimana 2, 4 e 6 con premedicazione viene completata presso il centro di infusione locale/domiciliare. Il viaggio in loco per la visita di studio della settimana 7 include esame fisico, prelievo di sangue e biopsia muscolare del pugno. Il sondaggio sulla salute è completato.

Altri nomi:
  • miglustat
Comparatore attivo: Zavesca® 300mg

A 3 partecipanti allo studio viene somministrata la prescrizione di Zavesca® 300 mg per la somministrazione prima dell'infusione di ERT. L'infusione della settimana 0 è completata presso il sito dello studio, con la raccolta del sangue per il livello di anticorpi anti-GAA prima, durante e dopo l'infusione di ERT. Una biopsia muscolare del pugno viene completata il giorno dopo l'infusione di ERT con la premedicazione di Zavesca®. Il sondaggio sulla salute è completato.

L'infusione ERT della settimana 2, 4 e 6 con premedicazione viene completata presso il centro di infusione locale/domiciliare. Il viaggio in loco per la visita di studio della settimana 7 include esame fisico, prelievo di sangue e biopsia muscolare del pugno. Il sondaggio sulla salute è completato.
Droga: Zavesca® Prescrizione

Dopo la valutazione di base, viene data la prescrizione di Zavesca®.

L'infusione ERT della settimana 2, 4 e 6 con premedicazione viene completata presso il centro di infusione locale/domiciliare. Il viaggio in loco per la visita di studio della settimana 7 include esame fisico, prelievo di sangue e biopsia muscolare del pugno. Il sondaggio sulla salute è completato.

Altri nomi:
  • miglustat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacodinamica dell'ERT con premedicazione Zavesca
Lasso di tempo: Basale, settimana 0, settimana 6

Variazione del livello anticorpale GAA dal basale alla settimana 0: il titolo anticorpale GAA viene riportato ai punti temporali: pre-infusione e 6, 12 e 24 ore dopo l'inizio dell'infusione.

Variazione del livello anticorpale GAA dal basale alla settimana 6: il titolo anticorpale GAA viene riportato nei punti temporali: pre-infusione e post-infusione.
Basale, settimana 0, settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di ERT con premedicazione Zavesca®
Lasso di tempo: Basale, settimana 0

Variazione dell'emivita di ERT al basale (senza Zavesca®) rispetto alla settimana 0 (ERT con Zavesca® premedicazione).

Variazione della concentrazione plasmatica massima (Cmax) al basale (senza Zavesca®) rispetto alla settimana 0 (ERT con premedicazione di Zavesca®).
Basale, settimana 0
Valutare la biodistribuzione di ERT con premedicazione Zavesca®.
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 7
La biopsia del muscolo punch viene eseguita alla settimana 0 e alla settimana 7 per la biodistribuzione: viene riportato il cambiamento nel contenuto di glicogeno e nella morfologia delle fibre muscolari.
Settimana 0, settimana 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

9 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB201601641

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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