Un estudio piloto de Zavesca® en pacientes con enfermedad de Pompe y reacción asociada a la infusión
Un estudio piloto de los efectos de la administración oral de Zavesca® en la respuesta inmune anti-rhGAA en sujetos con enfermedad de Pompe que reciben terapia de reemplazo enzimático de rhGAA
Hipótesis: la eficacia del tratamiento de la enfermedad de Pompe con terapia de reemplazo de enzimas rhGAA (ERT) está limitada, al menos en parte, porque los pacientes desarrollan anticuerpos contra la enzima rhGAA proporcionada. El tratamiento con Zavesca® antes de la infusión puede amortiguar o eliminar la respuesta inmunitaria anti-rhGAA en pacientes que reciben ERT, lo que permite una mayor eficacia de la ERT.
El tratamiento con Zavesca® antes de una terapia de reemplazo enzimático (ERT) puede disminuir la gravedad o eliminar las reacciones asociadas a la infusión (IAR) en personas con enfermedad de Pompe que reciben ERT.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para evaluar los efectos de Zavesca® como terapia inmunomoduladora sobre las respuestas inmunitarias anti-rhGAA en pacientes con enfermedad de Pompe, así como su salud y progresión de la enfermedad. Los sujetos recibirán Zavesca® en dosis de 100 mg o 300 mg durante la participación en el estudio (n=3 en dosis de 100 mg; n=3 en dosis de 300 mg).
A los primeros 3 sujetos inscritos se les recetará 100 mg de Zavesca® 60 minutos antes de la infusión de ERT. A los siguientes 3 sujetos inscritos se les prescribirá 300 mg de Zavesca® 60 minutos antes de la infusión de ERT.
Los participantes elegibles están en ERT estándar para la enfermedad de Pompe y tienen antecedentes de reacción asociada a la infusión. Se requiere viajar al sitio de estudio en Gainesville, Florida para 3 visitas. A los participantes se les receta el medicamento Zavesca® y se les realizan análisis de sangre, una biopsia muscular con sacabocados, exámenes físicos y respuestas a cuestionarios durante los 3 meses de participación en el estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos serán pacientes con edades comprendidas entre los 18 y los 65 años a los que se les haya diagnosticado la enfermedad de Pompe, confirmada mediante análisis mutacional y/o ensayo de actividad enzimática GAA.
- Recepción de ERT de rhGAA
- Dispuesto a viajar al sitio de estudio para las evaluaciones del estudio
- Disposición del proveedor de tratamiento médico local para continuar tratando al participante del estudio con la adición de Zavesca® al plan de tratamiento.
- Voluntad del participante del estudio de modificar la ingesta dietética el día de la infusión *Todos los Sujetos continuarán con la terapia de reemplazo enzimático como estándar de atención, según lo prescrito por el proveedor de tratamiento médico local durante el transcurso del Estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto no puede cumplir con los requisitos del estudio.
- La condición médica del Sujeto contraindica la participación o los Investigadores del Estudio sienten que la participación no es lo mejor para el Sujeto
- El sujeto no recibe tratamiento ERT
- Participación en otros estudios de intervención en el momento de la inscripción que puedan interferir con este estudio (a discreción del investigador)
- Incapaz de viajar a la Universidad de Florida para visitas de estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Zavesca® 100 mg
A 3 participantes del estudio se les receta Zavesca® de 100 mg para administrar antes de la infusión de ERT. La infusión de la semana 0 se completa en el sitio de estudio, con extracción de sangre para el nivel de anticuerpos anti-GAA antes, durante y después de la infusión de ERT. Se completa una biopsia del músculo en sacabocados el día después de la infusión de ERT con premedicación de Zavesca®. Se completa la Encuesta de Salud. La infusión de ERT de las semanas 2, 4 y 6 con premedicación se completa en el centro de infusión local/domiciliario. El viaje al sitio para la visita del estudio de la semana 7 incluye un examen físico, una extracción de sangre y una biopsia del músculo en sacabocados. Se completa la encuesta de salud. |
Después de la evaluación inicial, se administra la prescripción de Zavesca®. La infusión de ERT de las semanas 2, 4 y 6 con premedicación se completa en el centro de infusión local/domiciliario. El viaje al sitio para la visita del estudio de la semana 7 incluye un examen físico, una extracción de sangre y una biopsia del músculo en sacabocados. Se completa la encuesta de salud.
Otros nombres:
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Comparador activo: Zavesca® 300 mg
3 participantes del estudio reciben una receta de Zavesca® de 300 mg para administrar antes de la infusión de ERT. La infusión de la semana 0 se completa en el sitio de estudio, con extracción de sangre para el nivel de anticuerpos anti-GAA antes, durante y después de la infusión de ERT. Se completa una biopsia del músculo en sacabocados el día después de la infusión de ERT con premedicación de Zavesca®. Se completa la Encuesta de Salud. La infusión de ERT de las semanas 2, 4 y 6 con premedicación se completa en el centro de infusión local/domiciliario. El viaje al sitio para la visita del estudio de la semana 7 incluye un examen físico, una extracción de sangre y una biopsia del músculo en sacabocados. Se completa la encuesta de salud. |
Después de la evaluación inicial, se administra la prescripción de Zavesca®. La infusión de ERT de las semanas 2, 4 y 6 con premedicación se completa en el centro de infusión local/domiciliario. El viaje al sitio para la visita del estudio de la semana 7 incluye un examen físico, una extracción de sangre y una biopsia del músculo en sacabocados. Se completa la encuesta de salud.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la farmacodinámica de la ERT con premedicación Zavesca
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 0, semana 6
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Cambio en el nivel de anticuerpos GAA desde el inicio hasta la semana 0: el título de anticuerpos GAA se informa en puntos temporales: antes de la infusión y 6, 12 y 24 horas después del inicio de la infusión. Cambio en el nivel de anticuerpos GAA desde el inicio hasta la semana 6: el título de anticuerpos GAA se informa en puntos temporales: antes y después de la infusión. |
Línea de base, semana 0, semana 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la farmacocinética de ERT con premedicación Zavesca®
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 0
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Cambio en la vida media de ERT al inicio (sin Zavesca®) en comparación con la semana 0 (ERT con premedicación de Zavesca®). Cambio en la concentración plasmática máxima (Cmax) al inicio (sin Zavesca®) en comparación con la semana 0 (ERT con premedicación de Zavesca®). |
Línea de base, semana 0
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Evaluar la biodistribución de ERT con premedicación Zavesca®.
Periodo de tiempo: Semana 0, semana 7
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La biopsia del músculo en sacabocados se realiza en la semana 0 y la semana 7 para la biodistribución: se informa el cambio en el contenido de glucógeno y la morfología de la fibra muscular.
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Semana 0, semana 7
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Hipersensibilidad
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Agentes Anti-VIH
- Agentes antirretrovirales
- Inhibidores de glucósido hidrolasa
- Miglustat
Otros números de identificación del estudio
- IRB201601641
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