Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование Zavesca® у пациентов с болезнью Помпе и реакцией, связанной с инфузией

4 декабря 2018 г. обновлено: University of Florida

Пилотное исследование влияния перорального введения Zavesca® на иммунный ответ против rhGAA у субъектов с болезнью Помпе, получающих ферментную заместительную терапию rhGAA

Гипотеза: эффективность лечения болезни Помпе заместительной терапией ферментом rhGAA (ЗТ) ограничена, по крайней мере частично, потому что у пациентов вырабатываются антитела против предоставленного фермента rhGAA. Лечение препаратом Завеска® перед инфузией может ослаблять или устранять иммунный ответ против rhGAA у пациентов, получающих ФЗТ, что позволяет повысить эффективность ФЗТ.

Лечение препаратом Завеска® перед заместительной ферментной терапией (ФЗТ) может снизить тяжесть или устранить инфузионные реакции (ИСР) у людей с болезнью Помпе, получающих ФЗТ.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование предназначено для оценки влияния Zavesca® в качестве иммуномодулирующей терапии на иммунный ответ против rhGAA у пациентов с болезнью Помпе, а также на их здоровье и прогрессирование заболевания. Субъекты будут получать Zavesca® в дозировке 100 мг или 300 мг во время участия в исследовании (n=3 при дозе 100 мг; n=3 при дозе 300 мг).

Первым трем зарегистрированным субъектам будет назначено 100 мг Zavesca® за 60 минут до инфузии ФЗТ. Последующим трем зарегистрированным субъектам будет назначено 300 мг Zavesca® за 60 минут до инфузии ФЗТ.

Подходящие участники проходят стандартную ФЗТ при болезни Помпе и имеют в анамнезе реакции, связанные с инфузией. Поездка на место исследования в Гейнсвилле, штат Флорида, требуется для 3 посещений. Участникам прописывают лекарство Zavesca® и делают анализы крови, биопсию перфорированной мышцы, медицинские осмотры и отвечают на вопросники в течение 3 месяцев участия в исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъектами будут пациенты в возрасте от 18 до 65 лет, у которых была диагностирована болезнь Помпе, подтвержденная мутационным анализом и/или анализом активности фермента GAA.

  • Получение rhGAA ERT
  • Готовы приехать на место исследования для оценки результатов обучения
  • Готовность местного поставщика медицинских услуг продолжать лечение участника исследования с добавлением Zavesca® в план лечения.
  • Готовность участника исследования изменить рацион питания в день инфузии * Все субъекты будут продолжать заместительную ферментную терапию в качестве стандарта лечения, как предписано местным поставщиком медицинских услуг в ходе исследования.

Критерий исключения:

  • Субъект не может соответствовать требованиям исследования
  • Состояние здоровья испытуемого противопоказано для участия, или исследователи исследования считают, что участие в ином случае не отвечает интересам испытуемого.
  • Субъект не получает лечения ФЗТ
  • Участие в других интервенционных исследованиях во время регистрации, которые могут помешать этому исследованию (по усмотрению исследователя)
  • Невозможно поехать в Университет Флориды для ознакомительных поездок.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Завеска® 100 мг

3 участникам исследования назначен Завеска® по рецепту 100 мг для введения перед инфузией ФЗТ. Инфузия на неделе 0 завершается в исследовательском центре со сбором крови для определения уровня антител к GAA до, во время и после инфузии ФЗТ. Биопсия пункционной мышцы выполняется на следующий день после инфузии ФЗТ с премедикаментозным препаратом Завеска®. Опрос здоровья завершен.

Инфузии ФЗТ на 2, 4 и 6 неделе с премедикацией завершаются в местном/домашнем инфузионном центре. Поездка на место на 7-й неделе ознакомительного визита включает медицинский осмотр, сбор крови и биопсию перфорированной мышцы. Обследование здоровья завершено.
Лекарство: Завеска® по рецепту

После исходной оценки выписывается рецепт Zavesca®.

Инфузии ФЗТ на 2, 4 и 6 неделе с премедикацией завершаются в местном/домашнем инфузионном центре. Поездка на место на 7-й неделе ознакомительного визита включает медицинский осмотр, сбор крови и биопсию перфорированной мышцы. Обследование здоровья завершено.

Другие имена:
  • миглустат
Активный компаратор: Завеска® 300 мг

Трем участникам исследования назначен Завеска® по рецепту 300 мг для введения перед инфузией ФЗТ. Инфузия на неделе 0 завершается в исследовательском центре со сбором крови для определения уровня антител к GAA до, во время и после инфузии ФЗТ. Биопсия пункционной мышцы выполняется на следующий день после инфузии ФЗТ с премедикаментозным препаратом Завеска®. Опрос здоровья завершен.

Инфузии ФЗТ на 2, 4 и 6 неделе с премедикацией завершаются в местном/домашнем инфузионном центре. Поездка на место на 7-й неделе ознакомительного визита включает медицинский осмотр, сбор крови и биопсию перфорированной мышцы. Обследование здоровья завершено.
Лекарство: Завеска® по рецепту

После исходной оценки выписывается рецепт Zavesca®.

Инфузии ФЗТ на 2, 4 и 6 неделе с премедикацией завершаются в местном/домашнем инфузионном центре. Поездка на место на 7-й неделе ознакомительного визита включает медицинский осмотр, сбор крови и биопсию перфорированной мышцы. Обследование здоровья завершено.

Другие имена:
  • миглустат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените фармакодинамику ФЗТ с премедикацией Zavesca
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 0, неделя 6

Изменение уровня антител к GAA по сравнению с исходным уровнем до недели 0: титр антител к GAA указывается в момент времени: до инфузии и через 6, 12 и 24 часа после начала инфузии.

Изменение уровня антител к GAA по сравнению с исходным уровнем до 6-й недели: титр антител к GAA сообщается в моменты времени: до инфузии и после инфузии.
Исходный уровень, неделя 0, неделя 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить фармакокинетику ЗЗТ с премедикацией Завеска®
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 0

Изменение периода полувыведения ФЗТ на исходном уровне (без Завески®) по сравнению с неделей 0 (ФЗТ с премедикацией Завеска®).

Изменение максимальной концентрации в плазме (Cmax) на исходном уровне (без Zavesca®) по сравнению с неделей 0 (ФЗТ с премедикацией Zavesca®).
Исходный уровень, неделя 0
Оцените биораспределение ЗЗТ с премедикацией Завеска®.
Временное ограничение: Неделя 0, неделя 7
Пункционная биопсия мышц выполняется на 0-й и 7-й неделе для биораспределения: сообщается об изменении содержания гликогена и морфологии мышечных волокон.
Неделя 0, неделя 7

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Florida

Соавторы

Amicus Therapeutics

Следователи

  • Главный следователь: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 декабря 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB201601641

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться