En pilotstudie av Zavesca® hos patienter med Pompes sjukdom och infusionsrelaterad reaktion
En pilotstudie av effekterna av oral administrering av Zavesca® på anti-rhGAA immunsvar hos patienter med Pompes sjukdom som får rhGAA enzymersättningsterapi
Hypotes: effektiviteten av behandling av Pompes sjukdom med rhGAA enzymersättningsterapi (ERT) är begränsad åtminstone delvis eftersom patienter utvecklar antikroppar mot det tillhandahållna rhGAA-enzymet. Behandling med Zavesca® före infusion kan dämpa eller eliminera anti-rhGAA-immunsvaret hos patienter som får ERT, vilket möjliggör större ERT-effekt.
Behandling med Zavesca® före en enzymersättningsterapi (ERT) kan minska svårighetsgraden av eller eliminera infusionsrelaterade reaktioner (IAR) hos personer med Pompes sjukdom som får ERT.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är utformad för att bedöma effekterna av Zavesca® som immunmodulerande terapi på anti-rhGAA immunsvar hos patienter med Pompes sjukdom, såväl som deras hälsa och sjukdomsprogression. Försökspersoner kommer antingen att få Zavesca® vid 100 mg eller 300 mg doseringsnivåer under studiedeltagandet (n=3 vid 100 mg dosering; n=3 vid 300 mg dosering).
De första 3 inskrivna försökspersonerna kommer att ordineras 100 mg Zavesca® 60 minuter före ERT-infusion. De efterföljande 3 inskrivna försökspersonerna kommer att ordineras 300 mg Zavesca® 60 minuter till ERT-infusion.
Kvalificerade deltagare går på standard ERT för Pompes sjukdom och har en historia av infusionsrelaterade reaktioner. Resa till studieplatsen i Gainesville, Florida krävs för 3 besök. Deltagarna ordineras medicin Zavesca® och har blodprov, stansmuskelbiopsi, fysiska undersökningar och svarar på frågeformulär under 3 månaders studiedeltagande.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Försökspersonerna kommer att vara patienter mellan 18 och 65 år som har diagnostiserats med Pompes sjukdom, bekräftad genom mutationsanalys och/eller GAA-enzymaktivitetsanalys.
- Tar emot rhGAA ERT
- Vill gärna resa till studieplatsen för studiebedömningar
- Vilja hos lokal medicinsk behandlingsleverantör att fortsätta behandla studiedeltagare med tillägg av Zavesca® till behandlingsplanen.
- Studiedeltagarens villighet att ändra kostintaget på infusionsdagen *Alla försökspersoner kommer att fortsätta enzymersättningsterapi som standardvård, enligt ordination av lokal medicinsk behandlingsleverantör under studiens gång.
Exklusions kriterier:
- Ämnet kan inte uppfylla studiekraven
- Försökspersonens medicinska tillstånd kontraindikerar deltagande eller studieutredarna anser att deltagande annars inte ligger i försökspersonens bästa
- Försökspersonen får inte ERT-behandling
- Deltagande i andra interventionsstudier vid tidpunkten för inskrivningen som kan störa denna studie (efter utredarens gottfinnande)
- Det går inte att resa till University of Florida för studiebesök
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zavesca® 100 mg
3 studiedeltagare får Zavesca® recept på 100 mg för administrering före ERT-infusion. Vecka 0 infusion avslutas på studiestället, med blodinsamling för anti-GAA-antikroppsnivå före, under och efter ERT-infusionen. En stansmuskelbiopsi slutförs dagen efter ERT-infusion med pre-medicinering Zavesca®. Hälsoundersökningen är klar. Vecka 2, 4 och 6 ERT-infusion med premedicinering genomförs på lokal/heminfusionscentral. Resa till plats för vecka 7 studiebesök inkluderar fysisk undersökning, blodinsamling och punch muskelbiopsi. Hälsoundersökning är klar. |
Efter baslinjeutvärdering ges Zavesca®-recept. Vecka 2, 4 och 6 ERT-infusion med premedicinering genomförs på lokal/heminfusionscentral. Resa till plats för vecka 7 studiebesök inkluderar fysisk undersökning, blodinsamling och punch muskelbiopsi. Hälsoundersökning är klar.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Zavesca® 300 mg
3 studiedeltagare får Zavesca® recept på 300 mg för administrering före ERT-infusion. Vecka 0 infusion avslutas på studiestället, med blodinsamling för anti-GAA-antikroppsnivå före, under och efter ERT-infusionen. En stansmuskelbiopsi slutförs dagen efter ERT-infusion med pre-medicinering Zavesca®. Hälsoundersökningen är klar. Vecka 2, 4 och 6 ERT-infusion med premedicinering genomförs på lokal/heminfusionscentral. Resa till plats för vecka 7 studiebesök inkluderar fysisk undersökning, blodinsamling och punch muskelbiopsi. Hälsoundersökning är klar. |
Efter baslinjeutvärdering ges Zavesca®-recept. Vecka 2, 4 och 6 ERT-infusion med premedicinering genomförs på lokal/heminfusionscentral. Resa till plats för vecka 7 studiebesök inkluderar fysisk undersökning, blodinsamling och punch muskelbiopsi. Hälsoundersökning är klar.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera farmakodynamiken för ERT med premedicinering av Zavesca
Tidsram: Baslinje, vecka 0, vecka 6
|
Förändring i GAA-antikroppsnivå från baslinje till vecka 0: GAA-antikroppstiter rapporteras vid tidpunkter: före infusion och 6, 12 och 24 timmar efter infusionsstart. Förändring i GAA-antikroppsnivå från baslinje till vecka 6: GAA-antikroppstiter rapporteras vid tidpunkter: före infusion och efter infusion. |
Baslinje, vecka 0, vecka 6
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera farmakokinetiken för ERT med premedicinering av Zavesca®
Tidsram: Baslinje, vecka 0
|
Förändring i ERT-halveringstid vid baslinjen (utan Zavesca®) jämfört med vecka 0 (ERT med premedicinering av Zavesca®). Förändring i maximal plasmakoncentration (Cmax) vid baslinjen (utan Zavesca®) jämfört med vecka 0 (ERT med premedicinering av Zavesca®). |
Baslinje, vecka 0
|
|
Utvärdera biodistributionen av ERT med pre-medicinering Zavesca®.
Tidsram: Vecka 0, vecka 7
|
Stämpelmuskelbiopsi utförs vecka 0 och vecka 7 för biodistribution: Förändring i glykogenhalt och muskelfibermorfologi rapporteras.
|
Vecka 0, vecka 7
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Glykogenlagringssjukdom
- Överkänslighet
- Glykogenlagringssjukdom typ II
- Hypoglykemiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Antivirala medel
- Enzyminhibitorer
- Anti-HIV-medel
- Antiretrovirala medel
- Glykosidhydrolasinhibitorer
- Miglustat
Andra studie-ID-nummer
- IRB201601641
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .