폼페병 및 주입 관련 반응이 있는 환자에서 Zavesca®의 파일럿 연구
RhGAA 효소 대체 요법을 받고 있는 폼페병 환자에서 항 rhGAA 면역 반응에 대한 Zavesca®의 경구 투여 효과에 대한 파일럿 연구
가설: rhGAA 효소 대체 요법(ERT)을 사용한 폼페병 치료의 효과는 적어도 부분적으로는 환자가 제공된 rhGAA 효소에 대한 항체를 생성하기 때문에 제한적입니다. 주입 전 Zavesca®로 치료하면 ERT를 받는 환자의 항-rhGAA 면역 반응을 약화시키거나 제거하여 ERT 효능을 높일 수 있습니다.
효소 대체 요법(ERT) 전에 Zavesca®로 치료하면 ERT를 받는 폼페병 환자의 주입 관련 반응(IAR)의 중증도를 감소시키거나 제거할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 폼페병 환자의 항-rhGAA 면역 반응과 건강 및 질병 진행에 대한 면역 조절 요법으로서 Zavesca®의 효과를 평가하기 위해 고안되었습니다. 피험자는 연구 참여 기간 동안 Zavesca®를 100mg 또는 300mg 투여 수준으로 받게 됩니다(n=3 @ 100mg 투여; n=3 @ 300mg 투여).
등록된 처음 3명의 피험자는 ERT 주입 60분 전에 Zavesca® 100mg을 처방받습니다. 등록된 후속 3명의 피험자는 ERT 주입 60분 동안 Zavesca® 300mg을 처방받게 됩니다.
적격 참가자는 폼페병에 대한 표준 ERT를 받고 있으며 주입 관련 반응의 병력이 있습니다. 플로리다 게인즈빌에 있는 연구 장소로의 여행은 3번의 방문이 필요합니다. 참가자는 약물 Zavesca®를 처방받고 혈액 검사, 펀치 근육 생검, 신체 검사 및 3개월 연구 참여에 대한 설문지 응답을 받습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
대상은 돌연변이 분석 및/또는 GAA 효소 활성 분석으로 확인된 폼페병 진단을 받은 18세에서 65세 사이의 환자입니다.
- rhGAA ERT 수신
- 연구 평가를 위해 연구 장소로 이동할 의향이 있음
- 치료 계획에 Zavesca®를 추가하여 연구 참여자를 계속 치료하려는 현지 의료 제공자의 의지.
- 주입 당일 식이 섭취량을 변경하려는 연구 참가자의 의지 *모든 피험자는 연구 과정 동안 현지 의료 제공자가 처방한 대로 치료 표준으로 효소 대체 요법을 계속할 것입니다.
제외 기준:
- 피험자는 연구 요구 사항을 충족할 수 없습니다.
- 피험자의 의학적 상태가 참여를 금하거나 연구 조사자가 참여가 피험자의 최선의 이익이 아니라고 생각하는 경우
- 피험자는 ERT 치료를 받지 않음
- 본 연구를 방해할 수 있는 등록 시점의 다른 중재적 연구 참여(시험자의 재량에 따라)
- 연구 방문을 위해 University of Florida를 방문할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 자베스카® 100mg
3명의 연구 참가자에게 ERT 주입 전에 Zavesca® 처방전 100mg을 투여했습니다. 0주차 주입은 ERT 주입 전, 도중 및 후에 항-GAA 항체 수준에 대한 혈액 수집과 함께 연구 장소에서 완료됩니다. 사전 투약 Zavesca®로 ERT 주입 다음날 펀치 근육 생검을 완료합니다. 건강검진이 완료되었습니다. 2주, 4주, 6주 ERT 주입은 지역/가정 주입 센터에서 완료됩니다. 7주차 연구 방문을 위한 현장 이동에는 신체 검사, 혈액 수집 및 펀치 근육 생검이 포함됩니다. 건강검진이 완료되었습니다. |
기본 평가 후 Zavesca® 처방이 제공됩니다. 2주, 4주, 6주 ERT 주입은 지역/가정 주입 센터에서 완료됩니다. 7주차 연구 방문을 위한 현장 이동에는 신체 검사, 혈액 수집 및 펀치 근육 생검이 포함됩니다. 건강검진이 완료되었습니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 자베스카® 300mg
3명의 연구 참가자에게 ERT 주입 전 투여를 위해 Zavesca® 처방 300mg을 제공했습니다. 0주차 주입은 ERT 주입 전, 도중 및 후에 항-GAA 항체 수준에 대한 혈액 수집과 함께 연구 장소에서 완료됩니다. 사전 투약 Zavesca®로 ERT 주입 다음날 펀치 근육 생검을 완료합니다. 건강검진이 완료되었습니다. 2주, 4주, 6주 ERT 주입은 지역/가정 주입 센터에서 완료됩니다. 7주차 연구 방문을 위한 현장 이동에는 신체 검사, 혈액 수집 및 펀치 근육 생검이 포함됩니다. 건강검진이 완료되었습니다. |
기본 평가 후 Zavesca® 처방이 제공됩니다. 2주, 4주, 6주 ERT 주입은 지역/가정 주입 센터에서 완료됩니다. 7주차 연구 방문을 위한 현장 이동에는 신체 검사, 혈액 수집 및 펀치 근육 생검이 포함됩니다. 건강검진이 완료되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사전 투약 Zavesca로 ERT의 약력학 평가
기간: 기준선, 0주차, 6주차
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기준선에서 0주까지의 GAA 항체 수준의 변화: GAA 항체 역가는 시점: 주입 전 및 주입 시작 후 6, 12 및 24시간에 보고됩니다. 기준선에서 6주까지 GAA 항체 수준의 변화: GAA 항체 역가는 주입 전 및 주입 후 시점에서 보고됩니다. |
기준선, 0주차, 6주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전투약 Zavesca®로 ERT의 약동학 평가
기간: 기준선, 0주
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0주(전투약 Zavesca®를 사용한 ERT)와 비교하여 기준선(Zavesca® 없이)에서 ERT 반감기의 변화. 0주(전투약 Zavesca®와 함께 ERT)와 비교하여 기준선(Zavesca® 없이)에서 최대 혈장 농도(Cmax)의 변화. |
기준선, 0주
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약물 전 Zavesca®로 ERT의 생체분포를 평가합니다.
기간: 0주차, 7주차
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펀치 근육 생검은 생체 분포를 위해 0주 및 7주에 수행됩니다. 글리코겐 함량 및 근육 섬유 형태의 변화가 보고됩니다.
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0주차, 7주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB201601641
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Zavesca® 처방전에 대한 임상 시험
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Hospices Civils de Lyon완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Guerbet완전한원발성 뇌종양콜롬비아, 대한민국, 미국, 멕시코
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Chung-Ang University Hosptial, Chung-Ang University...알려지지 않은