Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe preparatu Zavesca® u pacjentów z chorobą Pompego i reakcją związaną z infuzją

4 grudnia 2018 zaktualizowane przez: University of Florida

Pilotażowe badanie wpływu doustnego podawania preparatu Zavesca® na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą rhGAA

Hipoteza: skuteczność leczenia choroby Pompego enzymatyczną terapią zastępczą rhGAA (ERT) jest przynajmniej częściowo ograniczona, ponieważ pacjenci wytwarzają przeciwciała przeciwko dostarczonemu enzymowi rhGAA. Leczenie preparatem Zavesca® przed infuzją może osłabić lub wyeliminować odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów otrzymujących ERT, umożliwiając w ten sposób większą skuteczność ERT.

Leczenie preparatem Zavesca® przed enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) może zmniejszyć nasilenie lub wyeliminować reakcje związane z infuzją (IAR) u osób z chorobą Pompego otrzymujących ERT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to ma na celu ocenę wpływu preparatu Zavesca® jako terapii immunomodulującej na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego, a także ich stan zdrowia i postęp choroby. Uczestnicy będą otrzymywać Zavesca® w dawce 100 mg lub 300 mg podczas udziału w badaniu (n=3 przy dawce 100 mg; n=3 przy dawce 300 mg).

Pierwszym trzem zarejestrowanym pacjentom zostanie przepisana dawka 100 mg Zavesca® 60 minut przed infuzją ERT. Kolejnym 3 włączonym pacjentom zostanie przepisane 300 mg Zavesca® 60 minut przed infuzją ERT.

Kwalifikujący się uczestnicy są na standardowej ERT w przypadku choroby Pompego i mają historię reakcji związanych z infuzją. Podróż do ośrodka badawczego w Gainesville na Florydzie jest wymagana w przypadku 3 wizyt. Uczestnicy otrzymują przepisany lek Zavesca® i przechodzą badania krwi, biopsję mięśnia ponczowego, badania fizykalne i wypełniają kwestionariusze w ciągu 3 miesięcy udziału w badaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osobnikami będą pacjenci w wieku od 18 do 65 lat, u których zdiagnozowano chorobę Pompego, potwierdzoną analizą mutacji i/lub testem aktywności enzymu GAA.

  • Otrzymywanie rhGAA ERT
  • Gotowość do podróży do miejsca badania w celu oceny badania
  • Gotowość lokalnego dostawcy usług medycznych do kontynuowania leczenia uczestnika badania z dodaniem Zavesca® do planu leczenia.
  • Gotowość uczestnika badania do modyfikacji diety w dniu infuzji *Wszyscy uczestnicy będą kontynuować enzymatyczną terapię zastępczą jako standardową opiekę, zgodnie z zaleceniami lokalnego dostawcy usług medycznych w trakcie trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Przedmiot nie jest w stanie spełnić wymagań badania
  • stan zdrowia uczestnika jest przeciwwskazany do udziału lub badacze badania uważają, że udział w innym przypadku nie leży w najlepszym interesie uczestnika
  • Tester nie otrzymuje leczenia ERT
  • Uczestnictwo w innych badaniach interwencyjnych w momencie włączenia, które mogą kolidować z tym badaniem (według uznania badacza)
  • Nie można podróżować na University of Florida na wizyty studyjne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Zavesca® 100 mg

Trzech uczestników badania otrzymało receptę na Zavesca® 100 mg do podania przed infuzją ERT. Wlew w tygodniu 0 jest zakończony w miejscu badania, z pobraniem krwi na poziom przeciwciał anty-GAA przed, w trakcie i po wlewie ERT. Biopsja mięśnia ponczowego jest zakończona dzień po wlewie ERT premedykacją Zavesca®. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.

Tydzień 2, 4 i 6 Infuzja ERT z premedykacją jest zakończona w lokalnym/domowym centrum infuzyjnym. Podróż do ośrodka w ramach wizyty studyjnej w tygodniu 7 obejmuje badanie przedmiotowe, pobranie krwi i biopsję mięśnia ponczowego. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.
Lek: Recepta Zavesca®

Po ocenie wyjściowej wydawana jest recepta na Zavesca®.

Tydzień 2, 4 i 6 Infuzja ERT z premedykacją jest zakończona w lokalnym/domowym centrum infuzyjnym. Podróż do ośrodka w ramach wizyty studyjnej w tygodniu 7 obejmuje badanie przedmiotowe, pobranie krwi i biopsję mięśnia ponczowego. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.

Inne nazwy:
  • miglustat
Aktywny komparator: Zavesca® 300 mg

Trzech uczestników badania otrzymało receptę na Zavesca® 300 mg do podania przed infuzją ERT. Wlew w tygodniu 0 jest zakończony w miejscu badania, z pobraniem krwi na poziom przeciwciał anty-GAA przed, w trakcie i po wlewie ERT. Biopsja mięśnia ponczowego jest zakończona dzień po wlewie ERT premedykacją Zavesca®. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.

Tydzień 2, 4 i 6 Infuzja ERT z premedykacją jest zakończona w lokalnym/domowym centrum infuzyjnym. Podróż do ośrodka w ramach wizyty studyjnej w tygodniu 7 obejmuje badanie przedmiotowe, pobranie krwi i biopsję mięśnia ponczowego. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.
Lek: Recepta Zavesca®

Po ocenie wyjściowej wydawana jest recepta na Zavesca®.

Tydzień 2, 4 i 6 Infuzja ERT z premedykacją jest zakończona w lokalnym/domowym centrum infuzyjnym. Podróż do ośrodka w ramach wizyty studyjnej w tygodniu 7 obejmuje badanie przedmiotowe, pobranie krwi i biopsję mięśnia ponczowego. Ankieta o stanie zdrowia została zakończona.

Inne nazwy:
  • miglustat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena farmakodynamiki ERT z premedykacją Zavesca
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 0, tydzień 6

Zmiana poziomu przeciwciał GAA od wartości początkowej do tygodnia 0: Miano przeciwciał GAA jest zgłaszane w punktach czasowych: przed infuzją oraz 6, 12 i 24 godziny po rozpoczęciu infuzji.

Zmiana poziomu przeciwciał GAA od wartości początkowej do tygodnia 6: Miano przeciwciał GAA jest zgłaszane w punktach czasowych: przed infuzją i po infuzji.
Linia bazowa, tydzień 0, tydzień 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena farmakokinetyki ERT z premedykacją Zavesca®
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 0

Zmiana okresu półtrwania ERT na początku badania (bez Zavesca®) w porównaniu z tygodniem 0 (ERT z premedykacją Zavesca®).

Zmiana maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax) na początku badania (bez Zavesca®) w porównaniu z tygodniem 0 (ERT z premedykacją Zavesca®).
Punkt wyjściowy, tydzień 0
Ocena biodystrybucji ERT za pomocą premedykacji Zavesca®.
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 7
Biopsję mięśnia punktowego wykonuje się w tygodniu 0 i 7 w celu biodystrybucji: zgłasza się zmianę zawartości glikogenu i morfologii włókien mięśniowych.
Tydzień 0, tydzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201601641

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj