En pilotundersøgelse af Zavesca® hos patienter med Pompes sygdom og infusionsassocieret reaktion
En pilotundersøgelse af virkningerne af oral administration af Zavesca® på anti-rhGAA immunrespons hos forsøgspersoner med Pompes sygdom, der modtager rhGAA enzymerstatningsterapi
Hypotese: Effektiviteten af behandling af Pompes sygdom med rhGAA enzymerstatningsterapi (ERT) er begrænset i det mindste delvist, fordi patienter udvikler antistoffer mod det leverede rhGAA-enzym. Behandling med Zavesca® før infusion kan dæmpe eller eliminere anti-rhGAA-immunresponset hos patienter, der får ERT, hvilket muliggør større ERT-effektivitet.
Behandling med Zavesca® før en enzymerstatningsterapi (ERT) kan mindske sværhedsgraden af eller eliminere infusionsrelaterede reaktioner (IAR) hos personer med Pompes sygdom, der får ERT.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er designet til at vurdere virkningerne af Zavesca® som immunmodulerende terapi på anti-rhGAA immunresponser hos patienter med Pompes sygdom, såvel som deres helbred og sygdomsprogression. Forsøgspersonerne vil enten modtage Zavesca® ved 100 mg eller 300 mg doseringsniveauer under undersøgelsesdeltagelsen (n=3 ved 100 mg dosering; n=3 ved 300 mg dosering).
De første 3 tilmeldte forsøgspersoner vil få ordineret 100 mg Zavesca® 60 minutter før ERT-infusion. De efterfølgende 3 tilmeldte forsøgspersoner vil blive ordineret 300 mg Zavesca® 60 minutter til ERT-infusion.
Kvalificerede deltagere er på standard ERT for Pompes sygdom og har en historie med infusionsrelaterede reaktioner. Rejser til studiestedet i Gainesville, Florida er påkrævet for 3 besøg. Deltagerne får ordineret medicin Zavesca® og får taget blodprøver, punch muskelbiopsi, fysiske undersøgelser og besvarer spørgeskemaer over 3 måneders undersøgelsesdeltagelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Forsøgspersonerne vil være patienter mellem 18 år og 65 år, som er blevet diagnosticeret med Pompes sygdom, bekræftet ved mutationsanalyse og/eller GAA enzymaktivitetsanalyse.
- Modtager rhGAA ERT
- Vil gerne rejse til studiestedet for studievurderinger
- Lokal medicinsk behandlingsudbyders vilje til at fortsætte med at behandle studiedeltageren med tilføjelse af Zavesca® til behandlingsplanen.
- Studiedeltagers vilje til at ændre diætindtaget på infusionsdagen *Alle forsøgspersoner vil fortsætte enzymerstatningsterapi som standardbehandling, som foreskrevet af den lokale lægebehandlingsudbyder i løbet af undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Emnet er ikke i stand til at opfylde studiekravene
- Forsøgspersonens medicinske tilstand kontraindikerer deltagelse, eller undersøgelsesforskere mener, at deltagelse ellers ikke er i forsøgspersonens bedste interesse
- Forsøgspersonen modtager ikke ERT-behandling
- Deltagelse i andre interventionelle undersøgelser på tidspunktet for tilmelding, der kan forstyrre denne undersøgelse (efter investigatorens skøn)
- Ude af stand til at rejse til University of Florida for studiebesøg
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zavesca® 100 mg
3 forsøgsdeltagere får Zavesca® recept på 100 mg til administration før ERT-infusion. Uge 0-infusion afsluttes på undersøgelsesstedet med blodopsamling for anti-GAA-antistofniveau før, under og efter ERT-infusionen. En slagmuskelbiopsi afsluttes dagen efter ERT-infusion med præ-medicinering Zavesca®. Sundhedsundersøgelsen er afsluttet. Uge 2, 4 og 6 ERT-infusion med præmedicinering gennemføres på lokalt/hjemmeinfusionscenter. Rejse til stedet for uge 7 studiebesøg inkluderer fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og punch muskelbiopsi. Sundhedsundersøgelse er afsluttet. |
Efter baseline-evaluering gives Zavesca®-recept. Uge 2, 4 og 6 ERT-infusion med præmedicinering gennemføres på lokalt/hjemmeinfusionscenter. Rejse til stedet for uge 7 studiebesøg inkluderer fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og punch muskelbiopsi. Sundhedsundersøgelse er afsluttet.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Zavesca® 300 mg
3 forsøgsdeltagere får Zavesca® recept på 300 mg til administration før ERT-infusion. Uge 0-infusion afsluttes på undersøgelsesstedet med blodopsamling for anti-GAA-antistofniveau før, under og efter ERT-infusionen. En slagmuskelbiopsi afsluttes dagen efter ERT-infusion med præ-medicinering Zavesca®. Sundhedsundersøgelsen er afsluttet. Uge 2, 4 og 6 ERT-infusion med præmedicinering gennemføres på lokalt/hjemmeinfusionscenter. Rejse til stedet for uge 7 studiebesøg inkluderer fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og punch muskelbiopsi. Sundhedsundersøgelse er afsluttet. |
Efter baseline-evaluering gives Zavesca®-recept. Uge 2, 4 og 6 ERT-infusion med præmedicinering gennemføres på lokalt/hjemmeinfusionscenter. Rejse til stedet for uge 7 studiebesøg inkluderer fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og punch muskelbiopsi. Sundhedsundersøgelse er afsluttet.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer farmakodynamikken af ERT med præ-medicinering Zavesca
Tidsramme: Baseline, uge 0, uge 6
|
Ændring i GAA-antistofniveau fra baseline til uge 0: GAA-antistoftiter er rapporteret på tidspunkter: præ-infusion og 6, 12 og 24 timer efter infusionsstart. Ændring i GAA-antistofniveau fra baseline til uge 6: GAA-antistoftiter er rapporteret på tidspunkter: præ-infusion og post-infusion. |
Baseline, uge 0, uge 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer farmakokinetikken af ERT med præ-medicinering Zavesca®
Tidsramme: Baseline, uge 0
|
Ændring i ERT-halveringstid ved baseline (uden Zavesca®) sammenlignet med uge 0 (ERT med præ-medicinering Zavesca®). Ændring i maksimal plasmakoncentration (Cmax) ved baseline (uden Zavesca®) sammenlignet med uge 0 (ERT med præ-medicinering Zavesca®). |
Baseline, uge 0
|
|
Evaluer biodistribution af ERT med præmedicinering Zavesca®.
Tidsramme: Uge 0, uge 7
|
Stempelmuskelbiopsi udføres i uge 0 og uge 7 for biofordeling: Ændring i glykogenindhold og muskelfibermorfologi er rapporteret.
|
Uge 0, uge 7
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Overfølsomhed
- Glykogenopbevaringssygdom type II
- Hypoglykæmiske midler
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infektionsmidler
- Antivirale midler
- Enzymhæmmere
- Anti-HIV-midler
- Anti-retrovirale midler
- Glycosidhydrolasehæmmere
- Miglustat
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201601641
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Zavesca® recept
-
Hospices Civils de LyonAfsluttetPotentielt upassende medicinFrankrig
-
Pavol Jozef Safarik UniversityUniversity of GroningenTrukket tilbage
-
Women's College HospitalCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Ontario Agency for Health... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
University of Colorado, DenverNational Institute on Drug Abuse (NIDA)Afsluttet
-
University College DublinAfsluttetDyrke motion | MobilapplikationerIrland
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetTay-Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom | GM1 Gangliosidoser | GM2 GangliosidoserForenede Stater
-
ActelionAfsluttet
-
University of WashingtonEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AfsluttetSvangerskabsforebyggelseForenede Stater
-
Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesAfsluttetStøttende pleje | GM2 GangliosidosisIran