Um estudo piloto de Zavesca® em pacientes com doença de Pompe e reação associada à infusão
Um estudo piloto dos efeitos da administração oral de Zavesca® na resposta imune anti-rhGAA em indivíduos com doença de Pompe recebendo terapia de reposição enzimática rhGAA
Hipótese: a eficácia do tratamento da doença de Pompe com terapia de reposição enzimática (TRE) rhGAA é limitada, pelo menos em parte, porque os pacientes desenvolvem anticorpos contra a enzima rhGAA fornecida. O tratamento com Zavesca® antes da infusão pode atenuar ou eliminar a resposta imune anti-rhGAA em pacientes recebendo TRE, permitindo assim uma maior eficácia da ERT.
O tratamento com Zavesca® antes de uma terapia de reposição enzimática (TRE) pode diminuir a gravidade ou eliminar as reações associadas à infusão (IAR) em pessoas com doença de Pompe recebendo TRE.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi desenvolvido para avaliar os efeitos de Zavesca® como terapia imunomoduladora nas respostas imunes anti-rhGAA em pacientes com doença de Pompe, bem como sua saúde e progressão da doença. Os indivíduos receberão Zavesca® em níveis de dosagem de 100 mg ou 300 mg durante a participação no estudo (n=3 @ dosagem de 100 mg; n=3 @ dosagem de 300 mg).
Os primeiros 3 indivíduos inscritos receberão 100 mg de Zavesca® 60 minutos antes da infusão de ERT. Aos 3 indivíduos subseqüentes inscritos serão prescritos 300 mg de Zavesca® 60 minutos para a infusão de ERT.
Os participantes elegíveis estão em ERT padrão para a doença de Pompe e têm um histórico de reação associada à infusão. A viagem para o local do estudo em Gainesville, Flórida, é necessária para 3 visitas. Os participantes recebem a medicação prescrita Zavesca® e fazem exames de sangue, biópsia muscular, exames físicos e respondem a questionários durante os 3 meses de participação no estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os sujeitos serão pacientes com idades entre 18 e 65 anos que foram diagnosticados com a Doença de Pompe, confirmado por análise mutacional e/ou ensaio de atividade da enzima GAA.
- Recebendo rhGAA ERT
- Disposto a viajar para o local do estudo para avaliações do estudo
- Disposição do provedor de tratamento médico local para continuar tratando o participante do estudo com a adição de Zavesca® ao plano de tratamento.
- Vontade do participante do estudo de modificar a ingestão alimentar no dia da infusão *Todos os indivíduos continuarão a terapia de reposição enzimática como padrão de atendimento, conforme prescrito pelo provedor de tratamento médico local durante o estudo.
Critério de exclusão:
- O sujeito é incapaz de atender aos requisitos do estudo
- A condição médica do Sujeito contra-indica a participação ou os Investigadores do Estudo acham que a participação não é do melhor interesse do Sujeito
- Sujeito não recebe tratamento ERT
- Participação em outros estudos de intervenção no momento da inscrição que possam interferir neste estudo (a critério do investigador)
- Incapaz de viajar para a Universidade da Flórida para visitas de estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Zavesca® 100 mg
3 participantes do estudo receberam prescrição de Zavesca® 100 mg para administração antes da infusão de ERT. A infusão da semana 0 é concluída no local do estudo, com coleta de sangue para o nível de anticorpo anti-GAA antes, durante e após a infusão de ERT. Uma biópsia do músculo perfurador é concluída no dia seguinte à infusão de ERT com pré-medicação Zavesca®. O Inquérito de Saúde está concluído. As infusões de ERT nas semanas 2, 4 e 6 com pré-medicação são concluídas no centro de infusão local/doméstico. A viagem ao local para a visita de estudo da semana 7 inclui exame físico, coleta de sangue e biópsia do músculo perfurante. A pesquisa de saúde está concluída. |
Após a avaliação inicial, é dada a prescrição de Zavesca®. As infusões de ERT nas semanas 2, 4 e 6 com pré-medicação são concluídas no centro de infusão local/doméstico. A viagem ao local para a visita de estudo da semana 7 inclui exame físico, coleta de sangue e biópsia do músculo perfurante. A pesquisa de saúde está concluída.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Zavesca® 300 mg
3 participantes do estudo receberam prescrição de Zavesca® 300 mg para administração antes da infusão de ERT. A infusão da semana 0 é concluída no local do estudo, com coleta de sangue para o nível de anticorpo anti-GAA antes, durante e após a infusão de ERT. Uma biópsia do músculo perfurador é concluída no dia seguinte à infusão de ERT com pré-medicação Zavesca®. O Inquérito de Saúde está concluído. As infusões de ERT nas semanas 2, 4 e 6 com pré-medicação são concluídas no centro de infusão local/doméstico. A viagem ao local para a visita de estudo da semana 7 inclui exame físico, coleta de sangue e biópsia do músculo perfurante. A pesquisa de saúde está concluída. |
Após a avaliação inicial, é dada a prescrição de Zavesca®. As infusões de ERT nas semanas 2, 4 e 6 com pré-medicação são concluídas no centro de infusão local/doméstico. A viagem ao local para a visita de estudo da semana 7 inclui exame físico, coleta de sangue e biópsia do músculo perfurante. A pesquisa de saúde está concluída.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a farmacodinâmica da TRE com pré-medicação Zavesca
Prazo: Linha de base, semana 0, semana 6
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Alteração no nível de anticorpo GAA da linha de base até a semana 0: o título de anticorpo GAA é relatado nos pontos de tempo: pré-infusão e 6, 12 e 24 horas após o início da infusão. Alteração no nível de anticorpo GAA da linha de base até a semana 6: o título de anticorpo GAA é relatado em pontos de tempo: pré-infusão e pós-infusão. |
Linha de base, semana 0, semana 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a farmacocinética da TRE com pré-medicação Zavesca®
Prazo: Linha de base, semana 0
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Alteração na meia-vida da TRE no início do estudo (sem Zavesca®) em comparação com a semana 0 (TRE com pré-medicação com Zavesca®). Alteração na concentração plasmática máxima (Cmax) na linha de base (sem Zavesca®) em comparação com a semana 0 (TRE com pré-medicação com Zavesca®). |
Linha de base, semana 0
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Avalie a biodistribuição da TRE com pré-medicação Zavesca®.
Prazo: Semana 0, semana 7
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A biópsia do músculo perfurador é realizada na semana 0 e na semana 7 para biodistribuição: é relatada alteração no conteúdo de glicogênio e na morfologia da fibra muscular.
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Semana 0, semana 7
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Hipersensibilidade
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes anti-HIV
- Antirretrovirais
- Inibidores da Glicosídeo Hidrolase
- Miglustato
Outros números de identificação do estudo
- IRB201601641
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