遅発性ポンペ病（LOPD）患者の呼吸筋力に関する研究
2022年4月11日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
遅発性ポンペ病の被験者における、努力に依存しない測定を含む呼吸筋強度の研究
研究 701-201 は、遅発性ポンペ病 (LOPD) 患者を対象とした研究です。
この研究では、BMN 701 で治療された被験者または治療されていない被験者の呼吸筋力を最初と 24 週間後に再度テストします。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
15 科目の登録が計画されました。スクリーニングの失敗はありませんでした。 8科目が登録されました。
2 人の被験者は 701-301 から登録され、残りの 6 人の被験者は 701-201 に直接登録されました (親研究なし)
説明
包含基準:
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある
- -遅発性ポンペ病の文書化された診断-研究登録時の年齢が少なくとも18歳
- -すべての研究手順を喜んで順守できる
除外基準:
- 起きていて直立した状態では、換気のサポートが必要です
- -研究者の意見では、患者の健康、研究の完了、またはデータ収集を損なう可能性のある併存疾患、病状、または酌量すべき状況
- 呼吸筋検査に使用されるツールまたは手順に対するアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
呼吸筋力の測定
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大吸気圧 (MIP)
時間枠：ベースライン、28週目
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最大吸気圧 (MIP) の変化の肺測定
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ベースライン、28週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大呼気圧 (MEP)
時間枠：ベースライン、28週目
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最大呼気圧 (MEP) の変化の肺測定
|
ベースライン、28週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年10月21日
一次修了 (実際)
2016年6月22日
研究の完了 (実際)
2016年6月22日
試験登録日
最初に提出
2014年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月15日
最初の投稿 (見積もり)
2014年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月11日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。