En undersøgelse af respiratorisk muskelstyrke hos patienter med sent opstået Pompe-sygdom (LOPD)
11. april 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
En undersøgelse af respiratorisk muskelstyrke, herunder indsats-uafhængige foranstaltninger, hos personer med sent opstået Pompe-sygdom
Studie 701-201 er et studie med patienter med sent opstået Pompes sygdom (LOPD).
Undersøgelsen vil teste respiratorisk muskelstyrke indledningsvis og igen efter 24 uger hos forsøgspersoner behandlet eller ikke behandlet med BMN 701.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Femten fag var planlagt til optagelse; der var ingen screeningsfejl; 8 forsøgspersoner blev tilmeldt.
To forsøgspersoner blev tilmeldt fra 701-301, og de resterende 6 forsøgspersoner blev tilmeldt direkte til 701-201 (ingen forældreundersøgelse)
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer
- Dokumenteret diagnose med sent opstået Pompes sygdom - Mindst 18 år ved studiestart
- Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer
Ekskluderingskriterier:
- Kræver ventilationsstøtte, mens den er vågen og i oprejst stilling
- Samtidig sygdom, medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens velbefindende, studieafslutning eller dataindsamling
- Allergi over for værktøjer eller procedurer, der bruges til test af respiratoriske muskler
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Måling af respiratorisk muskelstyrke
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt indåndingstryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uge 28
|
Pulmonal måling af ændring i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
|
Baseline, uge 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uge 28
|
Pulmonal måling af ændring i maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP)
|
Baseline, uge 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. oktober 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. juni 2016
Studieafslutning (Faktiske)
22. juni 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. juli 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. juli 2014
Først opslået (Skøn)
16. juli 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
9. januar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. april 2022
Sidst verificeret
1. april 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .