Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie siły mięśni oddechowych u pacjentów z późną postacią choroby Pompego (LOPD)

11 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie siły mięśni oddechowych, w tym pomiary niezależne od wysiłku, u osób z późną postacią choroby Pompego

Badanie 701-201 to badanie z udziałem pacjentów z późną postacią choroby Pompego (LOPD). W badaniu zostanie przebadana siła mięśni oddechowych początkowo i ponownie po 24 tygodniach u osób leczonych lub nie leczonych BMN 701 .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do zapisów zaplanowano piętnaście przedmiotów; nie było niepowodzeń w badaniach przesiewowych; zapisanych było 8 przedmiotów. Dwóch pacjentów zostało zapisanych z 701-301, a pozostałych 6 pacjentów zapisanych bezpośrednio do 701-201 (bez badania nadrzędnego)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  • Udokumentowana diagnoza choroby Pompego o późnym początku - Wiek co najmniej 18 lat w momencie włączenia do badania
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Wymaga wspomagania wentylacji w stanie czuwania iw pozycji pionowej
  • Współistniejąca choroba, stan medyczny lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą zagrozić dobremu samopoczuciu pacjenta, ukończeniu badania lub gromadzeniu danych
  • Alergia na narzędzia lub procedury stosowane do testowania mięśni oddechowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pomiar siły mięśni oddechowych
Procedura: Pomiary siły mięśni oddechowych różnymi technikami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Płucna miara zmiany maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Wartość wyjściowa, tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Płucna miara zmiany maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Wartość wyjściowa, tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 701-201
  • 2014-002158-38 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj