Um estudo da força muscular respiratória em pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD)
11 de abril de 2022 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo da força muscular respiratória, incluindo medidas independentes do esforço, em indivíduos com doença de Pompe de início tardio
O estudo 701-201 é um estudo em pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD).
O estudo testará inicialmente a força muscular respiratória e novamente após 24 semanas em indivíduos tratados ou não com BMN 701 .
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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London, Reino Unido, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Quinze assuntos foram planejados para inscrição; não houve falhas de triagem; 8 indivíduos foram inscritos.
Dois indivíduos foram inscritos de 701-301 e os 6 indivíduos restantes foram inscritos diretamente em 701-201 (sem estudo parental)
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito, após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
- Diagnóstico documentado com doença de Pompe de início tardio - Pelo menos 18 anos de idade no início do estudo
- Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Necessita de suporte ventilatório durante a vigília e na posição ortostática
- Doença concomitante, condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer o bem-estar do paciente, a conclusão do estudo ou a coleta de dados
- Alergia a ferramentas ou procedimentos usados para testes musculares respiratórios
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Medição da Força Muscular Respiratória
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pressão Inspiratória Máxima (PIM)
Prazo: Linha de base, Semana 28
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Medida pulmonar da mudança na pressão inspiratória máxima (PIM)
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Linha de base, Semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pressão Expiratória Máxima (PEM)
Prazo: Linha de base, Semana 28
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Medida pulmonar de mudança na pressão expiratória máxima (MEP)
|
Linha de base, Semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
22 de junho de 2016
Conclusão do estudo (Real)
22 de junho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de julho de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
16 de julho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
9 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- 701-201
- 2014-002158-38 (Número EudraCT)
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