Tutkimus hengityslihasten vahvuudesta potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti (LOPD)
maanantai 11. huhtikuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tutkimus hengityslihasten voimakkuudesta, mukaan lukien ponnistuksesta riippumattomat toimenpiteet, potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti
Tutkimus 701-201 on tutkimus potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti (LOPD).
Tutkimuksessa testataan hengityslihasten voimaa aluksi ja uudelleen 24 viikon kuluttua koehenkilöillä, joita on hoidettu tai ei hoidettu BMN 701:llä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Rekisteröitäväksi suunniteltiin 15 ainetta; seulontavirheitä ei ollut; Ilmoittautui 8 henkilöä.
Kaksi koehenkilöä otettiin mukaan luvuista 701-301 ja loput 6 koehenkilöä suoraan ryhmään 701-201 (ei vanhempitutkimusta)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Dokumentoitu diagnoosi myöhään alkaneesta Pompen taudista - Vähintään 18-vuotias tutkimukseen tullessa
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Vaatii hengitystukea hereillä ja pystyasennossa
- Samanaikainen sairaus, lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa potilaan hyvinvoinnin, tutkimuksen valmistumisen tai tiedonkeruun
- Allergia hengityslihasten testauksessa käytettäville työkaluille tai menetelmille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hengityslihasvoiman mittaus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksimaalinen sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
|
Maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) muutoksen keuhkomitta
|
Lähtötilanne, viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksimi uloshengityspaine (MEP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
|
Maksimaalisen uloshengityspaineen (MEP) muutoksen keuhkomitta
|
Lähtötilanne, viikko 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 9. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .