迟发性庞贝病 (LOPD) 患者呼吸肌力量的研究
2022年4月11日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
晚发性庞贝病患者的呼吸肌力量研究，包括独立于努力的措施
研究 701-201 是一项针对迟发性庞贝病 (LOPD) 患者的研究。
该研究将在接受或未接受 BMN 701 治疗的受试者中最初和 24 周后再次测试呼吸肌力量。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
计划招募 15 个受试者；没有筛选失败；招募了 8 名受试者。
两名受试者从 701-301 注册，其余 6 名受试者直接注册到 701-201（无父母研究）
描述
纳入标准：
- 在研究的性质得到解释后，在任何与研究相关的程序之前，愿意并能够提供书面知情同意书
- 有迟发性庞贝病的记录诊断 - 研究开始时至少 18 岁
- 愿意并能够遵守所有学习程序
排除标准：
- 清醒和直立时需要通气支持
- 研究者认为可能危及患者健康、研究完成或数据收集的并发疾病、医疗状况或情有可原的情况
- 对用于呼吸肌测试的工具或程序过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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呼吸肌力量的测量
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大吸气压力 (MIP)
大体时间：基线，第 28 周
|
肺测量最大吸气压力 (MIP) 的变化
|
基线，第 28 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大呼气压力 (MEP)
大体时间：基线，第 28 周
|
肺测量最大呼气压力 (MEP) 的变化
|
基线，第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年10月21日
初级完成 (实际的)
2016年6月22日
研究完成 (实际的)
2016年6月22日
研究注册日期
首次提交
2014年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月15日
首次发布 (估计)
2014年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月11日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 701-201
- 2014-002158-38 (EudraCT编号)
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