Un estudio de la fuerza de los músculos respiratorios en pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD)
11 de abril de 2022 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de la fuerza de los músculos respiratorios, incluidas medidas independientes del esfuerzo, en sujetos con enfermedad de Pompe de inicio tardío
El estudio 701-201 es un estudio en pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD).
El estudio probará la fuerza de los músculos respiratorios inicialmente y nuevamente después de 24 semanas en sujetos tratados o no tratados con BMN 701 .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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London, Reino Unido, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se planeó la inscripción de quince sujetos; no hubo fallas en la detección; Se inscribieron 8 sujetos.
Se inscribieron dos sujetos de 701-301 y los 6 sujetos restantes se inscribieron directamente en 701-201 (sin estudio principal)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito, después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Diagnóstico documentado con enfermedad de Pompe de aparición tardía: al menos 18 años de edad al ingresar al estudio
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Requiere soporte ventilatorio mientras está despierto y en posición vertical
- Enfermedad concurrente, condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer el bienestar del paciente, la finalización del estudio o la recopilación de datos.
- Alergia a herramientas o procedimientos utilizados para las pruebas de los músculos respiratorios
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Medición de la Fuerza de los Músculos Respiratorios
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Presión inspiratoria máxima (PIM)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
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Medida pulmonar del cambio en la presión inspiratoria máxima (MIP)
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Línea de base, semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Presión Espiratoria Máxima (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
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Medida pulmonar del cambio en la presión espiratoria máxima (MEP)
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Línea de base, semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
22 de junio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
22 de junio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de enero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- 701-201
- 2014-002158-38 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .