Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de kracht van de ademhalingsspieren bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang (LOPD)

11 april 2022 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een onderzoek naar de kracht van de ademhalingsspieren, inclusief inspanningsonafhankelijke maatregelen, bij personen met de ziekte van Pompe met late aanvang

Studie 701-201 is een studie bij patiënten met de late ziekte van Pompe (LOPD). De studie zal de ademhalingsspierkracht in eerste instantie testen en na 24 weken opnieuw bij proefpersonen die al dan niet met BMN 701 zijn behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Er waren vijftien proefpersonen gepland voor inschrijving; er waren geen screeningfouten; Er waren 8 proefpersonen ingeschreven. Twee proefpersonen werden ingeschreven van 701-301 en de overige 6 proefpersonen werden rechtstreeks ingeschreven in 701-201 (geen ouderonderzoek)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde procedures
  • Gedocumenteerde diagnose met laat optredende ziekte van Pompe - Minstens 18 jaar oud bij aanvang van de studie
  • Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Vereist beademingsondersteuning terwijl hij wakker is en rechtop staat
  • Gelijktijdige ziekte, medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het welzijn van de patiënt, de voltooiing van het onderzoek of de gegevensverzameling in gevaar kan brengen
  • Allergie voor hulpmiddelen of procedures die worden gebruikt voor het testen van de ademhalingsspieren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Meting van de ademhalingsspierkracht
Procedure: Ademhalingsspierkrachtmetingen door verschillende technieken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Pulmonale maatstaf voor verandering in maximale inspiratiedruk (MIP)
Basislijn, week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Pulmonale maatstaf voor verandering in maximale expiratoire druk (MEP)
Basislijn, week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 701-201
  • 2014-002158-38 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren