Uno studio sulla forza dei muscoli respiratori nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD)
11 aprile 2022 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio sulla forza dei muscoli respiratori, comprese le misure indipendenti dallo sforzo, in soggetti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva
Lo studio 701-201 è uno studio condotto su pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).
Lo studio testerà la forza dei muscoli respiratori inizialmente e di nuovo dopo 24 settimane in soggetti trattati o non trattati con BMN 701 .
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Quindici soggetti erano previsti per l'arruolamento; non ci sono stati errori di screening; Sono stati arruolati 8 soggetti.
Due soggetti sono stati arruolati da 701-301 e i restanti 6 soggetti sono stati arruolati direttamente in 701-201 (nessuno studio genitore)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
- Diagnosi documentata con malattia di Pompe ad insorgenza tardiva - Almeno 18 anni di età all'ingresso nello studio
- Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio
Criteri di esclusione:
- Richiede supporto ventilatorio da sveglio e in posizione eretta
- Malattia concomitante, condizione medica o circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere il benessere del paziente, il completamento dello studio o la raccolta dei dati
- Allergia agli strumenti o alle procedure utilizzate per il test dei muscoli respiratori
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Misurazione della forza dei muscoli respiratori
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
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Misura polmonare della variazione della pressione inspiratoria massima (MIP)
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Basale, settimana 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
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Misura polmonare della variazione della pressione espiratoria massima (MEP)
|
Basale, settimana 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
22 giugno 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
22 giugno 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
16 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
9 gennaio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
Altri numeri di identificazione dello studio
- 701-201
- 2014-002158-38 (Numero EudraCT)
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