Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование силы дыхательных мышц у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом (LOPD)

11 апреля 2022 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Исследование силы дыхательных мышц, включая измерения, не зависящие от усилий, у субъектов с поздним началом болезни Помпе

Исследование 701-201 — это исследование пациентов с поздним началом болезни Помпе (LOPD). В исследовании будет проверяться сила дыхательных мышц сначала и снова через 24 недели у субъектов, получавших или не получавших BMN 701 .

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Было запланировано зачисление пятнадцати предметов; отказов при скрининге не было; Было зачислено 8 предметов. Два субъекта были зачислены из 701-301, а остальные 6 субъектов были зачислены непосредственно в 701-201 (без родительского исследования).

Описание

Критерии включения:

  • Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Документально подтвержденный диагноз болезни Помпе с поздним началом - Возраст не менее 18 лет на момент включения в исследование
  • Желание и способность соблюдать все процедуры обучения

Критерий исключения:

  • Необходима искусственная вентиляция легких в бодрствующем состоянии и в вертикальном положении.
  • Сопутствующее заболевание, состояние здоровья или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу благополучие пациента, завершение исследования или сбор данных
  • Аллергия на инструменты или процедуры, используемые для тестирования дыхательных мышц

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Измерение силы дыхательных мышц
Процедура: Измерение силы дыхательных мышц различными методами.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальное давление вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Легочная мера изменения максимального давления вдоха (MIP)
Исходный уровень, неделя 28

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальное давление выдоха (MEP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Легочная мера изменения максимального давления выдоха (МВД)
Исходный уровень, неделя 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 июня 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 июня 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

9 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 701-201
  • 2014-002158-38 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться