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Eine Studie zur Stärke der Atemmuskulatur bei Patienten mit Morbus Pompe (LOPD) im Spätstadium

11. April 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Studie zur Stärke der Atemmuskulatur, einschließlich anstrengungsunabhängiger Maßnahmen, bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit

Studie 701-201 ist eine Studie an Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn (LOPD). Die Studie wird die Atemmuskelstärke zu Beginn und erneut nach 24 Wochen bei mit BMN 701 behandelten oder nicht behandelten Probanden testen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Für die Einschreibung waren 15 Fächer geplant; es gab keine Screening-Fehler; 8 Probanden wurden eingeschrieben. Zwei Probanden wurden von 701-301 eingeschrieben und die verbleibenden 6 Probanden wurden direkt in 701-201 eingeschrieben (keine Elternstudie).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen studienbezogenen Verfahren
  • Dokumentierte Diagnose mit spät einsetzendem Morbus Pompe - Mindestens 18 Jahre alt bei Studieneintritt
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Benötigt Atemunterstützung im Wachzustand und in aufrechter Position
  • Gleichzeitige Erkrankung, medizinischer Zustand oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes das Wohlbefinden des Patienten, den Abschluss der Studie oder die Datenerfassung beeinträchtigen könnten
  • Allergie gegen Werkzeuge oder Verfahren, die zum Testen der Atemmuskulatur verwendet werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Messung der Atemmuskelstärke
Verfahren: Atemmuskelkraftmessungen mit verschiedenen Techniken.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Lungenmaß der Änderung des maximalen Inspirationsdrucks (MIP)
Baseline, Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximaler Ausatmungsdruck (MEP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Lungenmaß der Änderung des maximalen Ausatmungsdrucks (MEP)
Baseline, Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 701-201
  • 2014-002158-38 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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