Studie síly dýchacích svalů u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem (LOPD)
11. dubna 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Studie síly dýchacích svalů, včetně opatření nezávislých na námaze, u subjektů s pozdním nástupem Pompeho choroby
Studie 701-201 je studie u pacientů s pozdním nástupem Pompeho nemoci (LOPD).
Studie bude testovat sílu dýchacích svalů zpočátku a znovu po 24 týdnech u subjektů léčených nebo neléčených BMN 701.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
K zápisu bylo plánováno patnáct subjektů; nedošlo k žádnému selhání screeningu; Bylo zapsáno 8 předmětů.
Dva subjekty byly zapsány z 701-301 a zbývajících 6 subjektů bylo zapsáno přímo do 701-201 (žádná rodičovská studie)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
- Zdokumentovaná diagnóza s Pompeho nemocí s pozdním nástupem - Věk nejméně 18 let při vstupu do studie
- Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Vyžaduje ventilační podporu v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze
- Současné onemocnění, zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit pohodu pacienta, dokončení studie nebo sběr dat
- Alergie na nástroje nebo postupy používané pro testování dýchacích svalů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Měření síly dýchacích svalů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální inspirační tlak (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
|
Plicní měření změny maximálního inspiračního tlaku (MIP)
|
Výchozí stav, týden 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální exspirační tlak (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
|
Plicní měření změny maximálního výdechového tlaku (MEP)
|
Výchozí stav, týden 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
22. června 2016
Dokončení studie (Aktuální)
22. června 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
16. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
9. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- 701-201
- 2014-002158-38 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .